Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2-studie av Montelukast for behandling av sigdcelleanemi

7. mars 2019 oppdatert av: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

Fase 2-studie av Montelukast for behandling av sigdcelleanemi (også kjent som Montelukast-studien i sigdcelleanemi)

I denne mulighetsstudien vil etterforskerne sammenligne deltakere behandlet med montelukast og hydroksyurea med de som ble behandlet med placebo og hydroksyurea i totalt 8 uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den primære hypotesen for denne studien er at montelukast gir effekt til hydroksyureabehandling for å forbedre vaso-okklusjon sammenlignet med hydroksyurea alene. Følgende spesifikke mål vil bli testet hos ungdom og voksne med sigdcellesykdom (SCD):

Mål 1. For å bestemme om montelukast versus placebo lagt til hydroksyurea vil forbedre markører for vaso-okklusjon-assosiert vevsskade hos ungdom og voksne med sigdcellesykdom.

Mål 2. Å evaluere fysiologiske effekter av montelukast versus placebo lagt til hydroksyurea hos ungdom og voksne med sigdcellesykdom.

Delmål 2A. For å avgjøre om montelukast versus placebo lagt til hydroksyurea vil forbedre lungefunksjonen hos ungdom og voksne med sigdcellesykdom.

Delmål 2B. For å bestemme om montelukast versus placebo lagt til hydroksyurea vil forbedre mikrovaskulær blodstrøm i underarmen hos henholdsvis ungdom og voksne med sigdcellesykdom.

Finansieringskilde – FDA OOPD

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 66 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 1) Diagnose av HbSS, eller HbSβ-thalassemi0, bekreftet ved hemoglobinanalyse
  • 2) Menn og kvinner i alderen 16 år til 70 år
  • 3) Mer enn 2 episoder med smerte de siste 12 månedene
  • 4) På en stabil dose av hydroksyurea i minst 2 måneder og et stabilt hemoglobin

Ekskluderingskriterier:

  1. Han/hennes hematolog bedømt som sannsynligvis ikke å være studiekompatibel
  2. Anamnese med bivirkninger av montelukast eller noen av komponentene i montelukast
  3. Har brukt medisiner kjent for å samhandle med montelukast som rifampin, fenobarbital og gemfibrozil innen 4 uker etter registrering
  4. Behandles for tiden med en leukotrienantagonist (montelukast eller zileuton) eller har brukt montelukast/zileuton i løpet av de siste 60 dagene
  5. Kronisk blodtransfusjonsterapi definert som regelmessig planlagte transfusjoner.
  6. Hemoglobin Mer enn 15 % ved hemoglobinanalyse
  7. Personer med en gjeldende legediagnose for astma (i løpet av de siste 12 månedene) eller krever kontinuerlig ekstra oksygen, eller forventet eller nåværende bruk av astmamedisiner (inhalerte kortikosteroider, men deltakere som tar bronkodilatatorer vil få delta).
  8. Nåværende deltakelse i en annen terapeutisk studie for SCD
  9. Kjent nåværende graviditet
  10. Kjent historie med HIV
  11. Serumkreatinin større enn 3 ganger stedets øvre normalgrense

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Montelukast lagt til Hydroxyurea
Oral montelukastbehandling tatt daglig i åtte uker med nåværende hydroksyurea-regiment
Legemiddel: Montelukast lagt til Hydroxyurea
Placebo komparator: Placebo lagt til Hydroxyurea
Oral placebo tatt daglig i åtte uker med nåværende hydroksyurea-regiment
Legemiddel: Placebo lagt til Hydroxyurea

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i løselig vaskulær celleadhesjonsmolekyl-1 (sVCAM)
Tidsramme: baseline til åtte uker
Det primære utfallsmålet er basert på en reduksjon på 30 %, som vil være ~106 ng/ml reduksjon. Studien ble designet med 25 i hver gruppe for å utforske alle tre målene og potensielle konfoundere. Men hvis etterforskerne ikke er i stand til å samle 25 forsøkspersoner i hver arm, vil etterforskerne fortsatt kunne oppdage en 30 % forskjell i sVCAM med 17 forsøkspersoner i hver gruppe. Konfidensintervallet på 95 % for å oppdage en forskjell på 30 % er mellom 204 ng/ml og 290 ng/ml (eller en 18-42 % reduksjon i sVCAM). Viktigere er at den nedre grensen for 95 % konfidensintervall (18 %) fortsatt er en klinisk relevant reduksjon i sVCAM. Derfor, hvis etterforskerne oppdager en 30 % eller større forskjell i sVCAM i denne studien, vil etterforskerne være sikre på at, basert på 95 % konfidensintervall, er disse dataene klinisk viktige.
baseline til åtte uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Samarbeidspartnere

Medical College of Wisconsin
Versiti

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michael R. DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
  • Hovedetterforsker: Joshua Field, MD, MS, Medical College of Wisconsin

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. oktober 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. oktober 2013

Først lagt ut (Anslag)

10. oktober 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • R01FD004117 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltakerdata som ligger til grunn for resultatene rapportert i denne artikkelen, etter avidentifikasjon (tekst, tabeller, figurer og vedlegg)

IPD-delingstidsramme

Begynner 9 måneder og slutter 36 måneder etter publisering av artikkelen

Tilgangskriterier for IPD-deling

Etterforskere hvis foreslåtte bruk av dataene er godkjent av en uavhengig vurderingskomité ("lært mellommann") identifisert for dette formålet.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere