Phase-2-Studie mit Montelukast zur Behandlung von Sichelzellenanämie
7. März 2019 aktualisiert von: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center
Phase-2-Studie zu Montelukast zur Behandlung von Sichelzellenanämie (auch als Montelukast-Studie zur Sichelzellenanämie bekannt)
In dieser Durchführbarkeitsstudie vergleichen die Forscher die mit Montelukast und Hydroxyurea behandelten Teilnehmer mit denen, die insgesamt 8 Wochen lang mit Placebo und Hydroxyurea behandelt wurden.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die primäre Hypothese für diese Studie ist, dass Montelukast die Hydroxyharnstoff-Therapie im Vergleich zu Hydroxyharnstoff allein wirksamer zur Verbesserung der Vasookklusion hinzufügt. Die folgenden spezifischen Ziele werden bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Sichelzellanämie (SCD) getestet:
Ziel 1. Bestimmung, ob Montelukast im Vergleich zu Placebo in Kombination mit Hydroxyharnstoff die Marker für durch Vasookklusion verursachte Gewebeverletzungen bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Sichelzellenanämie verbessert.
Ziel 2. Bewertung der physiologischen Wirkungen von Montelukast im Vergleich zu Placebo in Kombination mit Hydroxyharnstoff bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Sichelzellenanämie.
Unterziel 2A. Um festzustellen, ob Montelukast im Vergleich zu Placebo in Kombination mit Hydroxyharnstoff die Lungenfunktion bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Sichelzellenanämie verbessert.
Unterziel 2B. Bestimmung, ob Montelukast im Vergleich zu Placebo in Kombination mit Hydroxyharnstoff den mikrovaskulären Blutfluss im Unterarm bei Jugendlichen bzw. Erwachsenen mit Sichelzellenanämie verbessert.
Finanzierungsquelle - FDA OOPD
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
46
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-9000
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
14 Jahre bis 68 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- 1) Diagnose von HbSS oder HbSβ-Thalassämie0, bestätigt durch Hämoglobinanalyse
- 2) Männer und Frauen im Alter von 16 bis 70 Jahren
- 3) Mehr als 2 Schmerzepisoden in den letzten 12 Monaten
- 4) Auf einer stabilen Dosis von Hydroxyharnstoff für mindestens 2 Monate und einem stabilen Hämoglobin
Ausschlusskriterien:
- Von seinem/ihrem Hämatologen als wahrscheinlich nicht studienkonform beurteilt
- Vorgeschichte von Nebenwirkungen auf Montelukast oder einen der Bestandteile von Montelukast
- Haben innerhalb von 4 Wochen nach der Registrierung Medikamente verwendet, von denen bekannt ist, dass sie mit Montelukast interagieren, wie Rifampin, Phenobarbital und Gemfibrozil
- Sie werden derzeit mit einem Leukotrien-Antagonisten (Montelukast oder Zileuton) behandelt oder haben innerhalb der letzten 60 Tage Montelukast/Zileuton angewendet
- Chronische Bluttransfusionstherapie, definiert als regelmäßig geplante Transfusionen.
- Hämoglobin A größer als 15 % bei der Hämoglobinanalyse
- Personen mit einer aktuellen ärztlichen Diagnose von Asthma (innerhalb der letzten 12 Monate) oder mit kontinuierlichem Bedarf an zusätzlichem Sauerstoff oder voraussichtlicher oder aktueller Anwendung von Asthmamedikamenten (inhalative Kortikosteroide, aber Teilnehmer, die Bronchodilatatoren einnehmen, dürfen teilnehmen).
- Aktuelle Teilnahme an einer anderen therapeutischen Studie für SCD
- Bekannte aktuelle Schwangerschaft
- Bekannte Vorgeschichte von HIV
- Serumkreatinin größer als das 3-fache der Obergrenze des Normalwertes an der Stelle
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Montelukast zugesetzt zu Hydroxyharnstoff
Orale Montelukast-Therapie, die acht Wochen lang täglich mit der aktuellen Hydroxyurea-Therapie eingenommen wurde
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Placebo-Komparator: Placebo zu Hydroxyharnstoff hinzugefügt
Orales Placebo, das acht Wochen lang täglich mit dem aktuellen Hydroxyurea-Regime eingenommen wurde
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Veränderung des löslichen Gefäßzelladhäsionsmoleküls-1 (sVCAM)
Zeitfenster: Grundlinie auf acht Wochen
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Das primäre Ergebnismaß basiert auf einer Reduktion um 30 %, was einer Reduktion um ~106 ng/ml entspricht.
Die Studie wurde mit 25 Personen in jeder Gruppe konzipiert, um alle drei Ziele und potenziellen Störfaktoren zu untersuchen.
Wenn die Forscher jedoch nicht in der Lage sind, 25 Probanden in jedem Arm zu sammeln, könnten die Forscher bei 17 Probanden in jeder Gruppe immer noch einen Unterschied von 30 % in der sVCAM feststellen.
Das 95-%-Konfidenzintervall zum Nachweis einer 30-prozentigen Differenz liegt zwischen 204 ng/ml und 290 ng/ml (oder einer 18-42-prozentigen Verringerung der sVCAM).
Wichtig ist, dass die untere Grenze des 95-%-Konfidenzintervalls (18 %) immer noch eine klinisch relevante Verringerung der sVCAM ist.
Wenn die Prüfärzte in dieser Studie also einen Unterschied von 30 % oder mehr in der sVCAM feststellen, können die Prüfärzte sicher sein, dass diese Daten auf der Grundlage des 95-%-Konfidenzintervalls klinisch wichtig sind.
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Grundlinie auf acht Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Michael R. DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
- Hauptermittler: Joshua Field, MD, MS, Medical College of Wisconsin
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. November 2013
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. März 2018
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. März 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. Oktober 2013
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. Oktober 2013
Zuerst gepostet (Schätzen)
10. Oktober 2013
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
26. März 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
7. März 2019
Zuletzt verifiziert
1. März 2019
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Hämatologische Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Anämie, hämolytisch, angeboren
- Anämie, hämolytisch
- Hämoglobinopathien
- Anämie
- Anämie, Sichelzellenanämie
- Thalassämie
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Inhibitoren der Nukleinsäuresynthese
- Enzym-Inhibitoren
- Antineoplastische Mittel
- Hormone, Hormonersatzstoffe und Hormonantagonisten
- Anti-Asthmatiker
- Atemwegsmittel
- Leukotrien-Antagonisten
- Hormonantagonisten
- Cytochrom P-450 CYP1A2-Induktoren
- Cytochrom P-450-Enzyminduktoren
- Antisickling-Mittel
- Montelukast
- Hydroxyharnstoff
Andere Studien-ID-Nummern
- R01FD004117 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Ja
Beschreibung des IPD-Plans
Individuelle Teilnehmerdaten, die den in diesem Artikel berichteten Ergebnissen zugrunde liegen, nach Anonymisierung (Text, Tabellen, Abbildungen und Anhänge)
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Beginnend 9 Monate und endend 36 Monate nach Veröffentlichung des Artikels
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Ermittler, deren vorgeschlagene Verwendung der Daten von einem unabhängigen Prüfungsausschuss („gelernter Vermittler“) genehmigt wurde, der für diesen Zweck bestimmt wurde.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- Studienprotokoll
- Statistischer Analyseplan (SAP)
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