Badanie fazy 2 Montelukastu w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej
7 marca 2019 zaktualizowane przez: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center
Badanie fazy 2 Montelukastu w leczeniu anemii sierpowatokrwinkowej (znane również jako badanie Montelukastu w anemii sierpowatej)
W tej próbie wykonalności badacze porównają uczestników leczonych montelukastem i hydroksymocznikiem z tymi, którym podawano placebo i hydroksymocznik przez łącznie 8 tygodni.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Podstawową hipotezą tego badania jest to, że montelukast zwiększa skuteczność terapii hydroksymocznikiem w celu poprawy okluzji naczyń w porównaniu z samym hydroksymocznikiem. Następujące cele szczegółowe zostaną przetestowane u młodzieży i dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD):
Cel 1. Aby ustalić, czy montelukast w porównaniu z placebo dodany do hydroksymocznika poprawi markery uszkodzenia tkanek związanego z okluzją naczyń u młodzieży i dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.
Cel 2. Ocena fizjologicznego działania montelukastu w porównaniu z placebo dodanym do hydroksymocznika u młodzieży i dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.
Zadanie podrzędne 2A. Aby określić, czy montelukast w porównaniu z placebo dodany do hydroksymocznika poprawi czynność płuc u młodzieży i dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.
Zadanie podrzędne 2B. Aby określić, czy montelukast w porównaniu z placebo dodany do hydroksymocznika poprawi mikronaczyniowy przepływ krwi w przedramieniu odpowiednio u młodzieży i dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.
Źródło finansowania — FDA OOPD
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
46
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-9000
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat do 68 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 1)Diagnoza HbSS lub HbSβ-talasemii0 potwierdzona analizą hemoglobiny
- 2) Mężczyźni i kobiety w wieku od 16 do 70 lat
- 3) Więcej niż 2 epizody bólu w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- 4) Stała dawka hydroksymocznika przez co najmniej 2 miesiące i stabilna hemoglobina
Kryteria wyłączenia:
- Oceniony przez swojego hematologa jako prawdopodobnie nie spełniający wymagań badania
- Historia reakcji niepożądanych na montelukast lub którykolwiek ze składników montelukastu
- stosowali leki, o których wiadomo, że wchodzą w interakcje z montelukastem, takie jak ryfampicyna, fenobarbital i gemfibrozyl w ciągu 4 tygodni od rejestracji
- Obecnie leczony antagonistą leukotrienów (montelukastem lub zileutonem) lub stosował montelukast/zileuton w ciągu ostatnich 60 dni
- Przewlekła terapia transfuzją krwi zdefiniowana jako regularnie zaplanowane transfuzje.
- Hemoglobina Większa niż 15% w analizie hemoglobiny
- Osoby z aktualnym rozpoznaniem astmy przez lekarza (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) lub wymagające ciągłej suplementacji tlenem lub przewidywane lub obecnie stosujące leki na astmę (wziewne kortykosteroidy, ale uczestnicy przyjmujący leki rozszerzające oskrzela będą dopuszczeni do udziału).
- Aktualny udział w innym badaniu terapeutycznym SCD
- Znana aktualna ciąża
- Znana historia HIV
- Stężenie kreatyniny w surowicy przekracza 3-krotność górnej granicy normy w danym miejscu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Montelukast dodany do hydroksymocznika
Doustna terapia montelukastem przyjmowana codziennie przez osiem tygodni z aktualnym schematem hydroksymocznika
|
|
|
Komparator placebo: Placebo dodane do hydroksymocznika
Doustne placebo przyjmowane codziennie przez osiem tygodni z obecnym pułkiem hydroksymocznika
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana rozpuszczalnej cząsteczki adhezyjnej komórek naczyniowych-1 (sVCAM)
Ramy czasowe: poziom wyjściowy do ośmiu tygodni
|
Podstawowa miara wyniku opiera się na 30% redukcji, co oznaczałoby redukcję ~106 ng/ml.
Badanie zostało zaprojektowane z udziałem 25 osób w każdej grupie w celu zbadania wszystkich trzech celów i potencjalnych czynników zakłócających.
Jednakże, jeśli badacze nie będą w stanie zgromadzić 25 pacjentów w każdym ramieniu, badacze nadal będą w stanie wykryć 30% różnicę w sVCAM z 17 osobami w każdej grupie.
95% przedział ufności dla wykrycia 30% różnicy wynosi od 204 ng/ml do 290 ng/ml (lub 18-42% redukcja sVCAM).
Co ważne, dolna granica 95% przedziału ufności (18%) jest nadal klinicznie istotną redukcją sVCAM.
Tak więc, jeśli badacze wykryją 30% lub większą różnicę w sVCAM w tym badaniu, badacze będą pewni, że w oparciu o 95% przedział ufności dane te są klinicznie ważne.
|
poziom wyjściowy do ośmiu tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Michael R. DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
- Główny śledczy: Joshua Field, MD, MS, Medical College of Wisconsin
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 marca 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 października 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 października 2013
Pierwszy wysłany (Oszacować)
10 października 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 marca 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 marca 2019
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Hemoglobinopatie
- Niedokrwistość
- Anemia, sierpowata komórka
- Talasemia
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory syntezy kwasów nukleinowych
- Inhibitory enzymów
- Środki przeciwnowotworowe
- Hormony, substytuty hormonów i antagoniści hormonów
- Środki przeciwastmatyczne
- Środki układu oddechowego
- Antagoniści leukotrienów
- Antagoniści hormonów
- Induktory cytochromu P-450 CYP1A2
- Induktory enzymów cytochromu P-450
- Środki antysicklingowe
- Montelukast
- Hydroksymocznik
Inne numery identyfikacyjne badania
- R01FD004117 (Dotacja/umowa FDA USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAk
Opis planu IPD
Indywidualne dane uczestników, które leżą u podstaw wyników przedstawionych w tym artykule, po usunięciu danych identyfikacyjnych (tekst, tabele, ryciny i załączniki)
Ramy czasowe udostępniania IPD
Rozpoczyna się 9 miesięcy i kończy 36 miesięcy po opublikowaniu artykułu
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Badacze, których proponowane wykorzystanie danych zostało zatwierdzone przez niezależną komisję rewizyjną („uczony pośrednik”) wyznaczoną do tego celu.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- Protokół badania
- Plan analizy statystycznej (SAP)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Montelukast dodany do hydroksymocznika
-
University of New MexicoAmerican College of Clinical PharmacyZakończonySkurcz oskrzeli wywołany wysiłkiem fizycznymStany Zjednoczone