孟鲁司特治疗镰状细胞性贫血的 2 期研究
2019年3月7日 更新者：Michael DeBaun、Vanderbilt University Medical Center
Montelukast 治疗镰状细胞性贫血的 2 期研究（也称为镰状细胞性贫血的 Montelukast 试验）
在这项可行性试验中，研究人员将对接受孟鲁司特和羟基脲治疗的参与者与接受安慰剂和羟基脲治疗的参与者进行比较，共持续 8 周。
研究概览
详细说明
该试验的主要假设是，与单独使用羟基脲相比，孟鲁司特增加了羟基脲治疗改善血管闭塞的疗效。 以下具体目标将在患有镰状细胞病 (SCD) 的青少年和成人中进行测试：
目标 1。 确定孟鲁司特与安慰剂添加到羟基脲中是否会改善患有镰状细胞病的青少年和成人血管闭塞相关组织损伤的标志物。
目标 2. 评估在患有镰状细胞病的青少年和成人中，孟鲁司特与安慰剂添加到羟基脲中的生理效应。
子目标 2A。 确定孟鲁司特与安慰剂添加到羟基脲中是否会改善患有镰状细胞病的青少年和成人的肺功能。
子目标 2B。 确定孟鲁司特与安慰剂添加到羟基脲中是否会分别改善患有镰状细胞病的青少年和成人的前臂微血管血流。
资金来源——FDA OOPD
研究类型
介入性
注册 (实际的)
46
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232-9000
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 68年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 1) 通过血红蛋白分析确认 HbSS 或 HbSβ-地中海贫血 0 的诊断
- 2) 16岁至70岁男女
- 3) 过去 12 个月内疼痛发作超过 2 次
- 4) 服用稳定剂量的羟基脲至少 2 个月且血红蛋白稳定
排除标准：
- 他/她的血液学家判断不太可能符合研究要求
- 对孟鲁司特或孟鲁司特任何成分的不良反应史
- 在入组后 4 周内使用过已知与孟鲁司特相互作用的药物，例如利福平、苯巴比妥和吉非贝齐
- 目前正在接受白三烯拮抗剂（孟鲁司特或齐留通）治疗或在过去 60 天内使用过孟鲁司特/齐留通
- 慢性输血治疗定义为定期输血。
- 血红蛋白分析显示血红蛋白 A 大于 15%
- 当前医生诊断为哮喘（过去 12 个月内）或需要持续补充氧气，或预测或当前使用哮喘药物（吸入皮质类固醇，但服用支气管扩张剂的参与者将被允许参加）的个人。
- 目前正在参加另一项 SCD 治疗试验
- 已知当前怀孕
- 已知的 HIV 病史
- 血清肌酐大于该部位正常上限的 3 倍
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：孟鲁司特添加到羟基脲
目前的羟基脲方案每天口服孟鲁司特治疗八周
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安慰剂比较：添加到羟基脲中的安慰剂
目前的羟基脲团每天服用口服安慰剂八周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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可溶性血管细胞粘附分子 1 (sVCAM) 的变化
大体时间：基线至八周
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主要结果测量基于 30% 的减少，即减少约 106 ng/ml。
该研究设计为每组 25 人，以探索所有三个目标和潜在的混杂因素。
然而，如果研究人员无法在每组中获得 25 名受试者，研究人员仍能够检测到每组 17 名受试者的 sVCAM 有 30% 的差异。
检测 30% 差异的 95% 置信区间在 204 ng/ml 和 290 ng/ml 之间（或 sVCAM 减少 18-42%）。
重要的是，95% 置信区间的下限 (18%) 仍然是 sVCAM 的临床相关减少。
因此，如果研究人员在本研究中检测到 sVCAM 有 30% 或更大的差异，研究人员将确信，根据 95% 的置信区间，这些数据具有临床重要性。
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基线至八周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Michael R. DeBaun, MD, MPH、Vanderbilt University Medical Center
- 首席研究员：Joshua Field, MD, MS、Medical College of Wisconsin
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年11月1日
初级完成 (实际的)
2018年3月1日
研究完成 (实际的)
2018年3月1日
研究注册日期
首次提交
2013年10月8日
首先提交符合 QC 标准的
2013年10月8日
首次发布 (估计)
2013年10月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月7日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- R01FD004117 (美国 FDA 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
去标识化后作为本文报告结果基础的个人参与者数据（文本、表格、数字和附录）
IPD 共享时间框架
文章发表后 9 个月至 36 个月
IPD 共享访问标准
调查人员的数据使用建议已获得为此目的确定的独立审查委员会（“博学的中介”）的批准。
IPD 共享支持信息类型
- 研究协议
- 统计分析计划 (SAP)
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