2. fázisú Montelukast vizsgálat a sarlósejtes vérszegénység kezelésére
2019. március 7. frissítette: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center
2. fázisú Montelukast-vizsgálat a sarlósejtes vérszegénység kezelésére (sarlósejtes vérszegénységben Montelukast-vizsgálatként is ismert)
Ebben a megvalósíthatósági vizsgálatban a vizsgálók összehasonlítják a montelukaszttal és hidroxi-karbamiddal kezelt résztvevőket a placebóval és hidroxi-karbamiddal összesen 8 héten keresztül kezeltekkel.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges hipotézise az, hogy a montelukaszt növeli a hidroxi-karbamid-terápia hatékonyságát az érelzáródás javításában, összehasonlítva a hidroxi-karbamid önmagával. A következő konkrét célokat vizsgálják sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő serdülőknél és felnőtteknél:
1. cél. Annak megállapítása, hogy a montelukaszt a hidroxi-karbamidhoz adott placebóval szemben javítja-e az érelzáródással összefüggő szövetkárosodás markereit sarlósejtes analízisben szenvedő serdülőknél és felnőtteknél.
Cél 2. A montelukaszt fiziológiai hatásainak értékelése a hidroxi-karbamidhoz adott placebóval szemben sarlósejtes analízisben szenvedő serdülőknél és felnőtteknél.
Subaim 2A. Annak megállapítására, hogy a montelukaszt a placebóval szemben a hidroxi-karbamidhoz hozzáadva javítja-e a tüdőfunkciót sarlósejtes analízisben szenvedő serdülőknél és felnőtteknél.
Subaim 2B. Annak meghatározása, hogy a montelukaszt a hidroxi-karbamidhoz adott placebóval szemben javítja-e az alkar mikrovaszkuláris véráramlását sarlósejtes analízisben szenvedő serdülőknél, illetve felnőtteknél.
Finanszírozási forrás – FDA OOPD
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
46
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232-9000
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 1) A HbSS vagy HbSβ-thalassemia0 diagnózisa, hemoglobin elemzéssel megerősítve
- 2) Férfiak és nők 16 évtől 70 éves korig
- 3) Több mint 2 fájdalomepizód az elmúlt 12 hónapban
- 4) Legalább 2 hónapig stabil adag hidroxi-karbamid és stabil hemoglobin mellett
Kizárási kritériumok:
- Hematológusa szerint valószínűleg nem felel meg a vizsgálatnak
- A montelukasztra vagy a montelukaszt bármely összetevőjére adott nemkívánatos reakció anamnézisében
- A beiratkozást követő 4 héten belül használt olyan gyógyszereket, amelyekről ismert, hogy kölcsönhatásba lépnek a montelukaszttal, például rifampint, fenobarbitált és gemfibrozilt
- Jelenleg leukotrién antagonistával (montelukaszt vagy zileuton) kezelik, vagy az elmúlt 60 napban montelukaszt/zileutont használtak
- A krónikus vérátömlesztési terápia rendszeres ütemezett transzfúzióként definiálható.
- Hemoglobin A több mint 15% a hemoglobin elemzés alapján
- Azok a személyek, akiknél az orvos aktuális diagnózisa asztma (az elmúlt 12 hónapban), vagy folyamatos kiegészítő oxigénellátásra van szükségük, vagy előre jelzett vagy jelenlegi asztmagyógyszerek (inhalációs kortikoszteroidok, de hörgőtágító szereket szedő résztvevők) is részt vehetnek.
- Jelenlegi részvétel egy másik SCD terápiás vizsgálatban
- Ismert jelenlegi terhesség
- A HIV ismert története
- A szérum kreatininszintje meghaladja a normál hely felső határának háromszorosát
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Montelukast hozzáadva a hidroxi-karbamidhoz
Orális montelukaszt-terápia nyolc héten keresztül naponta, a jelenlegi hidroxi-karbamid-kezeléssel
|
|
|
Placebo Comparator: Placebót adtak a hidroxi-karbamidhoz
Orális placebo nyolc héten keresztül naponta, a jelenlegi hidroxi-karbamid-kezeléssel
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az oldható vaszkuláris sejtadhéziós molekulában-1 (sVCAM)
Időkeret: alapvonal nyolc hétig
|
Az elsődleges eredménymérő 30%-os csökkenésen alapul, ami ~106 ng/ml csökkenést jelent.
A vizsgálatot csoportonként 25 fővel tervezték, hogy feltárják mindhárom célt és a lehetséges zavaró tényezőket.
Mindazonáltal, ha a vizsgálók nem tudnak 25 alanyt felhalmozni mindegyik karon, a vizsgálók továbbra is képesek 30%-os különbséget kimutatni az sVCAM-ban, minden csoportban 17 alany esetében.
A 95%-os konfidencia intervallum a 30%-os eltérés kimutatására 204 ng/ml és 290 ng/ml (vagy 18-42%-os sVCAM csökkenés) között van.
Fontos, hogy a 95%-os konfidencia intervallum alsó határa (18%) továbbra is az sVCAM klinikailag jelentős csökkenése.
Így, ha a vizsgálók 30%-os vagy nagyobb eltérést észlelnek az sVCAM-ban ebben a vizsgálatban, a vizsgálók biztosak lehetnek abban, hogy a 95%-os konfidenciaintervallum alapján ezek az adatok klinikailag fontosak.
|
alapvonal nyolc hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Michael R. DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
- Kutatásvezető: Joshua Field, MD, MS, Medical College of Wisconsin
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. november 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. március 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. október 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. október 8.
Első közzététel (Becslés)
2013. október 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. március 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. március 7.
Utolsó ellenőrzés
2019. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Hematológiai betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Hemoglobinopátiák
- Anémia
- Vérszegénység, sarlósejtes
- Thalassemia
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Nukleinsav szintézis gátlók
- Enzim gátlók
- Antineoplasztikus szerek
- Hormonok, hormonpótlók és hormonantagonisták
- Asztmaellenes szerek
- Légzőrendszeri szerek
- Leukotrién antagonisták
- Hormonantagonisták
- Citokróm P-450 CYP1A2 induktorok
- Citokróm P-450 enziminduktorok
- Csillagásgátló szerek
- Montelukast
- Hidroxi-karbamid
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- R01FD004117 (Amerikai Egyesült Államok FDA támogatása/szerződése)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
Az ebben a cikkben közölt eredmények alapjául szolgáló egyéni résztvevői adatok az azonosítás megszüntetése után (szöveg, táblázatok, ábrák és mellékletek)
IPD megosztási időkeret
9 hónappal kezdődik és 36 hónappal a cikk megjelenését követően ér véget
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Azok a nyomozók, akiknek az adatok javasolt felhasználását az erre a célra kijelölt független vizsgálóbizottság („tanult közvetítő”) jóváhagyta.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- Tanulmányi Protokoll
- Statisztikai elemzési terv (SAP)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .