Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2-studie van montelukast voor de behandeling van sikkelcelanemie

7 maart 2019 bijgewerkt door: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

Fase 2-studie van montelukast voor de behandeling van sikkelcelanemie (ook bekend als de montelukast-studie bij sikkelcelanemie)

In deze haalbaarheidsstudie zullen de onderzoekers deelnemers die werden behandeld met montelukast en hydroxyurea vergelijken met degenen die werden behandeld met placebo en hydroxyurea gedurende in totaal 8 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De primaire hypothese voor dit onderzoek is dat montelukast werkzaamheid toevoegt aan hydroxyurea-therapie voor het verbeteren van vaso-occlusie in vergelijking met hydroxyurea alleen. De volgende specifieke doelen zullen worden getest bij adolescenten en volwassenen met sikkelcelziekte (SCD):

Doel 1. Om te bepalen of montelukast versus placebo toegevoegd aan hydroxyurea de markers van vaso-occlusie-geassocieerd weefselletsel bij adolescenten en volwassenen met sikkelcelziekte zal verbeteren.

Doel 2. Het evalueren van de fysiologische effecten van montelukast versus placebo toegevoegd aan hydroxyurea bij adolescenten en volwassenen met sikkelcelziekte.

Subdoel 2A. Om te bepalen of montelukast versus placebo toegevoegd aan hydroxyurea de longfunctie zal verbeteren bij adolescenten en volwassenen met sikkelcelziekte.

Subdoel 2B. Om te bepalen of montelukast versus placebo toegevoegd aan hydroxyurea de microvasculaire bloedstroom in de onderarm verbetert bij respectievelijk adolescenten en volwassenen met sikkelcelanemie.

Financieringsbron - FDA OOPD

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

46

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 66 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1)Diagnose van HbSS of HbSβ-thalassemie0, bevestigd door hemoglobine-analyse
  • 2) Mannen en vrouwen van 16 jaar tot 70 jaar oud
  • 3) Meer dan 2 episoden van pijn in de afgelopen 12 maanden
  • 4) Op een stabiele dosis hydroxyurea gedurende minimaal 2 maanden en een stabiele hemoglobine

Uitsluitingscriteria:

  1. Door zijn/haar hematoloog beoordeeld als waarschijnlijk niet geschikt voor de studie
  2. Voorgeschiedenis van bijwerkingen van montelukast of een van de bestanddelen van montelukast
  3. Medicijnen hebben gebruikt waarvan bekend is dat ze interageren met montelukast, zoals rifampicine, fenobarbital en gemfibrozil binnen 4 weken na inschrijving
  4. Wordt momenteel behandeld met een leukotrieenantagonist (montelukast of zileuton) of heeft in de afgelopen 60 dagen montelukast/zileuton gebruikt
  5. Chronische bloedtransfusietherapie gedefinieerd als regelmatig geplande transfusies.
  6. Hemoglobine A meer dan 15% op hemoglobine-analyse
  7. Personen met een huidige diagnose van astma door een arts (in de afgelopen 12 maanden) of die continue aanvullende zuurstof nodig hebben, of voorspeld of actueel gebruik van astmamedicatie (inhalatiecorticosteroïden, maar deelnemers die bronchusverwijders gebruiken, mogen deelnemen).
  8. Huidige deelname aan een ander therapeutisch onderzoek voor SCZ
  9. Bekende huidige zwangerschap
  10. Bekende geschiedenis van HIV
  11. Serumcreatinine hoger dan 3 keer de bovengrens van normaal van de plaats

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Montelukast toegevoegd aan Hydroxyurea
Orale montelukast-therapie gedurende acht weken dagelijks ingenomen met het huidige hydroxyurea-regiment
Geneesmiddel: Montelukast toegevoegd aan Hydroxyurea
Placebo-vergelijker: Placebo toegevoegd aan Hydroxyurea
Orale placebo dagelijks ingenomen gedurende acht weken met het huidige hydroxyurea-regiment
Geneesmiddel: Placebo toegevoegd aan Hydroxyurea

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in oplosbare vasculaire celadhesie Molecule-1 (sVCAM)
Tijdsspanne: basislijn tot acht weken
De primaire uitkomstmaat is gebaseerd op een vermindering van 30%, wat een vermindering van ongeveer 106 ng/ml zou zijn. De studie was ontworpen met 25 in elke groep om alle drie de doelen en mogelijke confounders te onderzoeken. Als de onderzoekers echter geen 25 proefpersonen in elke arm kunnen verzamelen, zouden de onderzoekers nog steeds een verschil van 30% in sVCAM kunnen detecteren met 17 proefpersonen in elke groep. Het betrouwbaarheidsinterval van 95% voor het detecteren van een verschil van 30% ligt tussen 204 ng/ml en 290 ng/ml (of een vermindering van 18-42% in sVCAM). Belangrijk is dat de ondergrens van het 95% betrouwbaarheidsinterval (18%) nog steeds een klinisch relevante vermindering van sVCAM is. Dus als de onderzoekers een verschil van 30% of meer in sVCAM in deze studie ontdekken, kunnen de onderzoekers er zeker van zijn dat, op basis van het 95% betrouwbaarheidsinterval, deze gegevens klinisch belangrijk zijn.
basislijn tot acht weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Medewerkers

Medical College of Wisconsin
Versiti

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Michael R. DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
  • Hoofdonderzoeker: Joshua Field, MD, MS, Medical College of Wisconsin

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 oktober 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 oktober 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

10 oktober 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R01FD004117 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van individuele deelnemers die ten grondslag liggen aan de in dit artikel gerapporteerde resultaten, na de-identificatie (tekst, tabellen, figuren en bijlagen)

IPD-tijdsbestek voor delen

Begint 9 maanden en eindigt 36 maanden na publicatie van het artikel

IPD-toegangscriteria voor delen

Onderzoekers van wie het voorgestelde gebruik van de gegevens is goedgekeurd door een onafhankelijke beoordelingscommissie ("geleerde intermediair") die voor dit doel is aangewezen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren