Vaiheen 2 tutkimus montelukastista sirppisoluanemian hoitoon
torstai 7. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center
Vaiheen 2 tutkimus Montelukastista sirppisoluanemian hoitoon (tunnetaan myös nimellä Montelukast Trial in sirppisoluanemia)
Tässä toteutettavuustutkimuksessa tutkijat vertaavat osallistujia, joita hoidettiin montelukastilla ja hydroksiurealla, lumelääkettä ja hydroksiureaa saaneisiin yhteensä 8 viikon ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijainen hypoteesi on, että montelukasti lisää tehoa hydroksiureahoitoon verisuonten tukkeutumisen parantamiseksi verrattuna pelkkään hydroksiureaan. Seuraavia erityistavoitteita testataan nuorilla ja aikuisilla, joilla on sirppisolusairaus (SCD):
Tavoite 1. Sen määrittämiseksi, parantaako montelukasti verrattuna lumelääkkeeseen hydroksiureaan lisättynä verisuonten tukkeutumiseen liittyvän kudosvaurion markkereita nuorilla ja aikuisilla, joilla on sirppisolusairaus.
Tavoite 2. Arvioida montelukastin ja hydroksiureaan lisätyn lumelääkkeen fysiologisia vaikutuksia nuorilla ja aikuisilla, joilla on sirppisolusairaus.
Subaim 2A. Sen määrittämiseksi, parantaako montelukasti verrattuna lumelääkkeeseen hydroksiureaan keuhkojen toimintaa nuorilla ja aikuisilla, joilla on sirppisolusairaus.
Subaim 2B. Sen määrittämiseksi, parantaako montelukasti verrattuna plaseboon hydroksiureaan lisättynä kyynärvarren mikrovaskulaarista verenkiertoa nuorilla ja aikuisilla, joilla on sirppisolusairaus.
Rahoituslähde - FDA OOPD
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
46
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-9000
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 66 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 1) HbSS-diagnoosi tai HbSβ-talassemia0, vahvistettu hemoglobiinianalyysillä
- 2) Miehet ja naiset 16-70-vuotiaat
- 3) Yli 2 kipujaksoa viimeisen 12 kuukauden aikana
- 4) vakaalla annoksella hydroksiureaa vähintään 2 kuukauden ajan ja vakaa hemoglobiini
Poissulkemiskriteerit:
- Hänen hematologinsa ei todennäköisesti ole tutkimusten mukainen
- Aiempi haittavaikutus montelukastille tai jollekin montelukastin aineosalle
- olet käyttänyt lääkkeitä, joiden tiedetään olevan vuorovaikutuksessa montelukastin kanssa, kuten rifampiinia, fenobarbitaalia ja gemfibrotsiilia 4 viikon kuluessa ilmoittautumisesta
- Sinua hoidetaan parhaillaan leukotrieeniantagonistilla (montelukastilla tai zileutonilla) tai olet käyttänyt montelukastia/zileutonia viimeisten 60 päivän aikana
- Krooninen verensiirtohoito, joka määritellään säännöllisesti ajoitetuiksi verensiirroiksi.
- Hemoglobiini A yli 15 % hemoglobiinianalyysissä
- Henkilöt, joilla on tällä hetkellä lääkärin astmadiagnoosi (viimeisten 12 kuukauden aikana) tai jotka tarvitsevat jatkuvaa lisähappea tai ennustettua tai nykyistä astmalääkkeiden käyttöä (inhaloitavat kortikosteroidit, mutta keuhkoputkia laajentavat osallistujat saavat osallistua).
- Osallistuminen toiseen SCD:n terapeuttiseen tutkimukseen
- Tiedossa nykyinen raskaus
- HIV:n tunnettu historia
- Seerumin kreatiniini on yli 3 kertaa normaalin yläraja
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Montelukasti lisättiin hydroksiureaan
Suun kautta otettava montelukastihoito päivittäin kahdeksan viikon ajan nykyisellä hydroksiurea-ohjelmalla
|
|
|
Placebo Comparator: Hydroksiureaan lisättiin lumelääkettä
Suun kautta otettava lumelääke päivittäin kahdeksan viikon ajan nykyisen hydroksiureahoidon kanssa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos liukoisten vaskulaaristen solujen adheesiomolekyylissä-1 (sVCAM)
Aikaikkuna: perustasosta kahdeksaan viikkoon
|
Ensisijainen tulosmitta perustuu 30 %:n vähennykseen, mikä olisi ~106 ng/ml vähennystä.
Tutkimus suunniteltiin 25:llä kussakin ryhmässä kaikkien kolmen päämäärän ja mahdollisten hämmennysten tutkimiseksi.
Jos tutkijat eivät kuitenkaan pysty keräämään 25 koehenkilöä kuhunkin käsivarteen, tutkijat pystyisivät silti havaitsemaan 30 %:n eron sVCAM:ssa, kun kussakin ryhmässä on 17 henkilöä.
95 %:n luottamusväli 30 %:n eron havaitsemiseksi on välillä 204 ng/ml - 290 ng/ml (tai 18-42 %:n vähennys sVCAM:ssa).
Tärkeää on, että 95 %:n luottamusvälin alaraja (18 %) on edelleen kliinisesti merkittävä sVCAM:n väheneminen.
Siten, jos tutkijat havaitsevat 30 % tai suuremman eron sVCAM:ssa tässä tutkimuksessa, tutkijat voivat olla varmoja, että 95 %:n luottamusvälin perusteella nämä tiedot ovat kliinisesti tärkeitä.
|
perustasosta kahdeksaan viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Michael R. DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
- Päätutkija: Joshua Field, MD, MS, Medical College of Wisconsin
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. marraskuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. maaliskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. maaliskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 8. lokakuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. lokakuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 10. lokakuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 26. maaliskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. maaliskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Anemia
- Anemia, sirppisolu
- Talassemia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Nukleiinihapposynteesin estäjät
- Entsyymin estäjät
- Antineoplastiset aineet
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Astmaattiset aineet
- Hengityselinten aineet
- Leukotrieeniantagonistit
- Hormoniantagonistit
- Sytokromi P-450 CYP1A2:n indusoijat
- Sytokromi P-450 entsyymin indusoijat
- Sickling-aineet
- Montelukast
- Hydroksiurea
Muut tutkimustunnusnumerot
- R01FD004117 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäiset osallistujatiedot, jotka ovat tässä artikkelissa raportoitujen tulosten taustalla, tunnistamisen poistamisen jälkeen (teksti, taulukot, kaaviot ja liitteet)
IPD-jaon aikakehys
Alkaen 9 kuukautta ja päättyen 36 kuukautta artikkelin julkaisemisen jälkeen
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tutkijat, joiden ehdotettu tietojen käyttö on hyväksynyt tähän tarkoitukseen nimetyn riippumattoman arviointikomitean ("oppinut välittäjä").
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .