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Studio di fase 2 di Montelukast per il trattamento dell'anemia falciforme

7 marzo 2019 aggiornato da: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

Studio di fase 2 di Montelukast per il trattamento dell'anemia falciforme (noto anche come sperimentazione Montelukast nell'anemia falciforme)

In questo studio di fattibilità, i ricercatori confronteranno i partecipanti trattati con montelukast e idrossiurea con quelli trattati con placebo e idrossiurea per un totale di 8 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'ipotesi principale per questo studio è che montelukast aggiunga efficacia alla terapia con idrossiurea per migliorare la vaso-occlusione rispetto alla sola idrossiurea. I seguenti obiettivi specifici saranno testati in adolescenti e adulti con anemia falciforme (SCD):

Obiettivo 1. Per determinare se il montelukast rispetto al placebo aggiunto all'idrossiurea migliorerà i marcatori del danno tissutale associato alla vaso-occlusione negli adolescenti e negli adulti con anemia falciforme.

Obiettivo 2. Valutare gli effetti fisiologici del montelukast rispetto al placebo aggiunto all'idrossiurea in adolescenti e adulti con anemia falciforme.

Sottoobiettivo 2A. Per determinare se il montelukast rispetto al placebo aggiunto all'idrossiurea migliorerà la funzione polmonare negli adolescenti e negli adulti con anemia falciforme.

Sottoobiettivo 2B. Per determinare se il montelukast rispetto al placebo aggiunto all'idrossiurea migliorerà il flusso sanguigno microvascolare dell'avambraccio negli adolescenti e negli adulti con anemia falciforme, rispettivamente.

Fonte di finanziamento - FDA OOPD

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

46

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 66 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 1)Diagnosi di HbSS, o HbSβ-talassemia0, confermata dall'analisi dell'emoglobina
  • 2) Maschi e femmine dai 16 ai 70 anni
  • 3) Più di 2 episodi di dolore negli ultimi 12 mesi
  • 4)Con una dose stabile di idrossiurea per almeno 2 mesi e un'emoglobina stabile

Criteri di esclusione:

  1. Giudicato non conforme allo studio dal suo ematologo
  2. Storia di reazioni avverse a montelukast o ad uno qualsiasi dei componenti di montelukast
  3. Hanno usato farmaci noti per interagire con montelukast come rifampicina, fenobarbital e gemfibrozil entro 4 settimane dall'arruolamento
  4. Attualmente in trattamento con un antagonista dei leucotrieni (montelukast o zileuton) o ha utilizzato montelukast/zileuton negli ultimi 60 giorni
  5. Terapia trasfusionale cronica definita come trasfusioni regolarmente programmate.
  6. Emoglobina A superiore al 15% sull'analisi dell'emoglobina
  7. Individui con una diagnosi medica attuale di asma (negli ultimi 12 mesi) o che richiedono ossigeno supplementare continuo o uso previsto o attuale di farmaci per l'asma (corticosteroidi per via inalatoria, ma i partecipanti che assumono broncodilatatori saranno autorizzati a partecipare).
  8. Attuale partecipazione a un altro studio terapeutico per SCD
  9. Gravidanza in corso nota
  10. Storia nota dell'HIV
  11. Creatinina sierica superiore a 3 volte il limite superiore della norma del sito

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Montelukast aggiunto a Idrossiurea
Terapia orale con montelukast assunta giornalmente per otto settimane con l'attuale reggimento di idrossiurea
Droga: Montelukast aggiunto a Idrossiurea
Comparatore placebo: Placebo aggiunto all'idrossiurea
Placebo orale assunto quotidianamente per otto settimane con l'attuale reggimento di idrossiurea
Droga: Placebo aggiunto all'idrossiurea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della molecola di adesione delle cellule vascolari solubili-1 (sVCAM)
Lasso di tempo: basale a otto settimane
La misura dell'esito primario si basa su una riduzione del 30%, che corrisponderebbe a una riduzione di ~106 ng/ml. Lo studio è stato progettato con 25 in ciascun gruppo al fine di esplorare tutti e tre gli obiettivi e i potenziali fattori di confusione. Tuttavia, se i ricercatori non sono in grado di accumulare 25 soggetti in ciascun braccio, i ricercatori sarebbero comunque in grado di rilevare una differenza del 30% nella sVCAM con 17 soggetti in ciascun gruppo. L'intervallo di confidenza del 95% per rilevare una differenza del 30% è compreso tra 204 ng/ml e 290 ng/ml (o una riduzione del 18-42% nella sVCAM). È importante sottolineare che il limite inferiore dell'intervallo di confidenza al 95% (18%) è ancora una riduzione clinicamente rilevante della sVCAM. Pertanto, se i ricercatori rilevano una differenza del 30% o maggiore nella sVCAM in questo studio, gli investigatori saranno certi che, sulla base dell'intervallo di confidenza del 95%, questi dati sono clinicamente importanti.
basale a otto settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Collaboratori

Medical College of Wisconsin
Versiti

Investigatori

  • Investigatore principale: Michael R. DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
  • Investigatore principale: Joshua Field, MD, MS, Medical College of Wisconsin

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 ottobre 2013

Primo Inserito (Stima)

10 ottobre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R01FD004117 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli partecipanti che sono alla base dei risultati riportati in questo articolo, previa anonimizzazione (testo, tabelle, figure e appendici)

Periodo di condivisione IPD

Inizio 9 mesi e fine 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Investigatori il cui utilizzo proposto dei dati è stato approvato da un comitato di revisione indipendente ("intermediario istruito") identificato a tale scopo.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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