Estudo de Fase 2 do Montelucaste para o Tratamento da Anemia Falciforme
7 de março de 2019 atualizado por: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center
Estudo de Fase 2 do Montelucaste para o Tratamento da Anemia Falciforme (Também Conhecido como Teste do Montelucaste na Anemia Falciforme)
Neste estudo de viabilidade, os investigadores irão comparar os participantes tratados com montelucaste e hidroxiureia com aqueles tratados com placebo e hidroxiureia por um total de 8 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A principal hipótese para este estudo é que o montelucaste adiciona eficácia à terapia com hidroxiureia para melhorar a vaso-oclusão quando comparado à hidroxiureia isoladamente. Os seguintes objetivos específicos serão testados em adolescentes e adultos com doença falciforme (DF):
Objetivo 1. Determinar se o montelucaste versus placebo adicionado à hidroxiureia melhorará os marcadores de lesão tecidual associada à vaso-oclusão em adolescentes e adultos com doença falciforme.
Objetivo 2. Avaliar os efeitos fisiológicos do montelucaste versus placebo adicionado à hidroxiureia em adolescentes e adultos com doença falciforme.
Subobjetivo 2A. Determinar se o montelucaste versus placebo adicionado à hidroxiureia melhorará a função pulmonar em adolescentes e adultos com doença falciforme.
Subobjetivo 2B. Determinar se o montelucaste versus placebo adicionado à hidroxiureia melhorará o fluxo sanguíneo microvascular do antebraço em adolescentes e adultos com doença falciforme, respectivamente.
Fonte de Financiamento - FDA OOPD
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
46
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-9000
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 66 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- 1) Diagnóstico de HbSS, ou HbSβ-talassemia0, confirmado por análise de hemoglobina
- 2) Homens e mulheres de 16 anos a 70 anos
- 3) Mais de 2 episódios de dor nos últimos 12 meses
- 4) Em dose estável de hidroxiureia por pelo menos 2 meses e hemoglobina estável
Critério de exclusão:
- Julgado como não compatível com o estudo por seu hematologista
- História de reação adversa ao montelucaste ou a qualquer um dos componentes do montelucaste
- Usou medicamentos conhecidos por interagir com montelucaste, como rifampicina, fenobarbital e gemfibrozil, dentro de 4 semanas após a inscrição
- Atualmente em tratamento com um antagonista de leucotrienos (montelucaste ou zileuton) ou usou montelucaste/zileuton nos últimos 60 dias
- Terapia transfusional crônica definida como transfusões programadas regularmente.
- Hemoglobina A superior a 15% na análise de hemoglobina
- Indivíduos com diagnóstico médico atual de asma (nos últimos 12 meses) ou que requerem oxigênio suplementar contínuo, ou uso previsto ou atual de medicamentos para asma (corticosteroides inalatórios, mas os participantes que tomam broncodilatadores poderão participar).
- Participação atual em outro ensaio terapêutico para SCD
- Gravidez atual conhecida
- História conhecida de HIV
- Creatinina sérica superior a 3 vezes o limite superior normal do local
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Montelucaste adicionado à Hidroxiureia
Terapia oral com montelucaste tomada diariamente por oito semanas com o atual regime de hidroxiureia
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Comparador de Placebo: Placebo adicionado à hidroxiureia
Placebo oral tomado diariamente por oito semanas com o atual regime de hidroxiureia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na Molécula-1 de Adesão de Células Vasculares Solúvel (sVCAM)
Prazo: linha de base para oito semanas
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A medida de resultado primário é baseada em uma redução de 30%, o que seria uma redução de ~106 ng/ml.
O estudo foi planejado com 25 em cada grupo para explorar todos os três objetivos e possíveis fatores de confusão.
No entanto, se os investigadores não forem capazes de acumular 25 indivíduos em cada braço, os investigadores ainda poderão detectar uma diferença de 30% no sVCAM com 17 indivíduos em cada grupo.
O intervalo de confiança de 95% para detectar uma diferença de 30% está entre 204 ng/ml e 290 ng/ml (ou uma redução de 18-42% em sVCAM).
É importante ressaltar que o limite inferior do intervalo de confiança de 95% (18%) ainda é uma redução clinicamente relevante no sVCAM.
Assim, se os investigadores detectarem uma diferença de 30% ou mais em sVCAM neste estudo, eles terão certeza de que, com base no intervalo de confiança de 95%, esses dados são clinicamente importantes.
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linha de base para oito semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Michael R. DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
- Investigador principal: Joshua Field, MD, MS, Medical College of Wisconsin
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2018
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de outubro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de outubro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
10 de outubro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de março de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de março de 2019
Última verificação
1 de março de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia
- Anemia Falciforme
- Talassemia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Agentes Antiasmáticos
- Agentes do Sistema Respiratório
- Antagonistas de Leucotrieno
- Antagonistas Hormonais
- Indutores do citocromo P-450 CYP1A2
- Indutores Enzimáticos do Citocromo P-450
- Antifalciformes
- Montelucaste
- Hidroxiureia
Outros números de identificação do estudo
- R01FD004117 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
Dados individuais dos participantes que fundamentam os resultados relatados neste artigo, após a desidentificação (texto, tabelas, figuras e apêndices)
Prazo de Compartilhamento de IPD
Começando 9 meses e terminando 36 meses após a publicação do artigo
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Investigadores cuja proposta de uso dos dados foi aprovada por um comitê de revisão independente ("intermediário instruído") identificado para essa finalidade.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- Protocolo de estudo
- Plano de Análise Estatística (SAP)
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