낫적혈구 빈혈 치료를 위한 몬테루카스트의 임상 2상 연구
2019년 3월 7일 업데이트: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center
겸상적혈구빈혈 치료를 위한 몬테루카스트의 2상 연구(겸상적혈구빈혈의 몬테루카스트 임상시험이라고도 함)
이 타당성 시험에서 조사관은 총 8주 동안 몬테루카스트와 수산화요소로 치료받은 참가자를 위약과 수산화요소로 치료받은 참가자와 비교할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 실험의 주요 가설은 몬테루카스트가 히드록시우레아 단독 요법과 비교할 때 혈관 폐색을 개선하기 위해 히드록시우레아 요법에 효능을 추가한다는 것입니다. 겸상 적혈구 질환(SCD)이 있는 청소년 및 성인에서 다음과 같은 특정 목표를 테스트합니다.
목표 1. 몬테루카스트 대 위약이 수산화요소에 추가되어 낫적혈구병이 있는 청소년 및 성인의 혈관 폐색 관련 조직 손상의 지표를 개선하는지 여부를 결정합니다.
목적 2. 낫적혈구병이 있는 청소년 및 성인에서 몬테루카스트 대 위약의 생리학적 효과를 히드록시우레아에 추가하여 평가합니다.
수바임 2A. 하이드록시우레아에 추가된 몬테루카스트 대 위약이 낫적혈구병이 있는 청소년 및 성인의 폐 기능을 개선하는지 확인합니다.
수바임 2B. 하이드록시우레아에 추가된 몬테루카스트와 위약이 각각 겸상적혈구 질환이 있는 청소년과 성인의 팔뚝 미세혈관 혈류를 개선하는지 확인합니다.
자금 출처 - FDA OOPD
연구 유형
중재적
등록 (실제)
46
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232-9000
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 1) 헤모글로빈 분석으로 확인된 HbSS 또는 HbSβ-지중해빈혈0 진단
- 2) 만 16세 이상 70세 이하의 남녀
- 3)지난 12개월 동안 2번 이상의 통증 에피소드
- 4)적어도 2개월 동안 안정적인 용량의 수산화요소와 안정적인 헤모글로빈
제외 기준:
- 그의/그녀의 혈액학자에 의해 연구 준수 가능성이 없다고 판단됨
- 몬테루카스트 또는 몬테루카스트 성분에 대한 이상 반응의 병력
- 등록 4주 이내에 리팜핀, 페노바르비탈 및 젬피브로질과 같은 몬테루카스트와 상호 작용하는 것으로 알려진 약물을 사용한 적이 있음
- 현재 류코트리엔 길항제(몬텔루카스트 또는 질류톤)로 치료 중이거나 지난 60일 이내에 몬테루카스트/질류톤을 사용한 적이 있음
- 정기적으로 예정된 수혈로 정의되는 만성 수혈 요법.
- 헤모글로빈 A 헤모글로빈 분석에서 15% 초과
- 현재 의사가 천식 진단을 받았거나(지난 12개월 이내) 지속적인 산소 보충이 필요하거나 천식 약물(흡입 코르티코스테로이드, 그러나 기관지확장제를 복용하는 참가자는 참여 가능)의 예상 또는 현재 사용이 예상되는 개인.
- SCD에 대한 다른 치료 시험에 현재 참여 중
- 알려진 현재 임신
- HIV의 알려진 역사
- 부위 정상 상한치의 3배를 초과하는 혈청 크레아티닌
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 하이드록시유레아에 추가된 몬테루카스트
현재 하이드록시우레아 연대로 8주 동안 매일 복용하는 경구 몬테루카스트 요법
|
|
|
위약 비교기: Hydroxyurea에 위약 추가
현재 하이드록시우레아 연대와 함께 8주 동안 매일 복용하는 경구 위약
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
가용성 혈관 세포 접착 분자-1(sVCAM)의 변화
기간: 기준선에서 8주
|
1차 결과 측정은 30% 감소를 기반으로 하며, 이는 ~106ng/ml 감소가 됩니다.
이 연구는 세 가지 목표와 잠재적 교란 요인을 모두 탐색하기 위해 각 그룹에서 25명으로 설계되었습니다.
그러나 조사관이 각 팔에서 25명의 대상자를 누적할 수 없는 경우 조사자는 여전히 각 그룹에서 17명의 대상자와 sVCAM의 30% 차이를 감지할 수 있습니다.
30% 차이를 감지하기 위한 95% 신뢰 구간은 204ng/ml와 290ng/ml 사이입니다(또는 sVCAM의 18-42% 감소).
중요한 것은 95% 신뢰 구간의 하한(18%)이 여전히 sVCAM의 임상적으로 관련된 감소라는 것입니다.
따라서 조사관이 이 연구에서 sVCAM의 30% 이상의 차이를 감지하면 조사관은 95% 신뢰 구간을 기준으로 이러한 데이터가 임상적으로 중요하다고 확신할 수 있습니다.
|
기준선에서 8주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Michael R. DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
- 수석 연구원: Joshua Field, MD, MS, Medical College of Wisconsin
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2018년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 10월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 10월 8일
처음 게시됨 (추정)
2013년 10월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 7일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- R01FD004117 (미국 FDA 승인/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
비식별화 후 이 문서에 보고된 결과의 기초가 되는 개별 참가자 데이터(텍스트, 표, 그림 및 부록)
IPD 공유 기간
기사 게시 후 9개월 시작 ~ 36개월 종료
IPD 공유 액세스 기준
이 목적을 위해 식별된 독립적인 검토 위원회("학습된 중개자")의 승인을 받은 데이터 사용을 제안한 조사자.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 통계 분석 계획(SAP)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .