Efficacité et innocuité de l'efficacité et de l'innocuité de la poursuite du traitement par chélation du fer chez les patients thalassémiques poly-transfusés présentant un faible taux de ferritine sérique (< 500 ng/ml)
13 janvier 2015 mis à jour par: Mohsen Saleh Elalfy, Ain Shams University
Une étude comparative prospective randomisée de l'efficacité et de l'innocuité de la poursuite du traitement par chélation du fer chez des patients thalassémiques poly-transfusés présentant un faible taux de ferritine sérique (< 500 ng/ml)
l'innocuité et l'efficacité de différentes thérapies de chélation du fer chez les patients bêta-thalassémiques dépendants des transfusions avec une faible ferritine sérique et un régime de transfusion régulier continu.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Traitement de la surcharge en fer transfusionnelle chez les patients TM avec une faible ferritine sérique (diminution continue de la ferritine sérique) même après réduction de la dose de chélation.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
50
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Cairo, Egypte
- Pediatric Hematology clinic, Ain Shams University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 18 ans (ADULTE, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
• Sujets présentant une faible surcharge en fer transfusionnelle secondaire à une thalassémie majeure montrant une tendance à la baisse du SF au cours des 6 derniers mois (2 lectures sont nécessaires).
- Patients atteints de thalassémie majeure avec SF égal ou inférieur à 500 après réduction de la dose de chélation. Les patients sous différents types de monothérapie par chélation seront inclus
- Les sujets doivent également avoir un niveau de compréhension et de volonté de coopérer avec le confinement et les procédures décrites dans le formulaire de consentement et prévues par le site d'étude. De plus, il/elle doit être en mesure de fournir des formulaires écrits volontaires d'assentiment ou de consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- sujets séropositifs pour le VIH ou ayant un VHC actif.
- Antécédents d'hypersensibilité immunologique grave à tout médicament tel que l'anaphylaxie ou l'œdème de Quincke.
- Participation à une précédente étude expérimentale sur un médicament dans les 30 jours précédant le dépistage.
- Une femme en âge de procréer doit avoir un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage. Elle doit utiliser une forme médicalement acceptable de contrôle des naissances pendant l'étude et pendant un mois après qui est enceinte ou qui allaite.
- Une incapacité à adhérer aux procédures désignées et aux restrictions de ce protocole.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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ACTIVE_COMPARATOR: chélation du fer
Inclus 25 patients thalassémiques avec une faible ferritine sérique (< 500) ou une tendance à la baisse de la ferritine malgré la réduction de la dose de chélation au cours des 6 derniers mois.
Ils continueront leur thérapie de chélation.
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La défériprone (75-100 mg/kg/j) et la déféroxamine (20-60 mg/kg/j) visaient à atteindre des réserves de fer corporelles "normales" dans le bras poly-transfusé1. Le bras 2 ne recevra qu'une transfusion sanguine sans chélation
Autres noms:
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PLACEBO_COMPARATOR: transfusion sanguine uniquement
Inclus 25 patients thalassémiques avec une faible ferritine sérique (< 500) ou une tendance à la baisse de la ferritine malgré la réduction de la dose de chélation au cours des 6 derniers mois.
Ils seront soumis à l'arrêt de leur traitement par chélation.
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La défériprone (75-100 mg/kg/j) et la déféroxamine (20-60 mg/kg/j) visaient à atteindre des réserves de fer corporelles "normales" dans le bras poly-transfusé1. Le bras 2 ne recevra qu'une transfusion sanguine sans chélation
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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tendance à la baisse du SF (ferritine sérique) au cours des 6 mois précédents après réduction de la dose de chélation avec poursuite du régime de transfusion régulier.
Délai: 6 mois
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non-infériorité de l'actualisation de la chélation par rapport à la poursuite de la chélation chez les patients thalassémiques présentant un faible taux de ferritine sérique et/ou présentant une tendance à la baisse de la SF (ferritine sérique) au cours des 6 mois précédents après réduction de la dose de chélation avec poursuite du régime de transfusion régulier.
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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l'innocuité et la survenue d'EI dans les deux groupes étudiés (avec et sans chélation) en relation avec différents traitements par chélation.
Délai: 12 mois
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déterminer l'innocuité et la survenue d'EI dans les deux groupes étudiés (avec et sans chélation) par rapport à différents traitements par chélation.
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 novembre 2014
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
1 novembre 2015
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
1 novembre 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 novembre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 novembre 2013
Première publication (ESTIMATION)
27 novembre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
14 janvier 2015
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 janvier 2015
Dernière vérification
1 janvier 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Anémie
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Hémoglobinopathies
- Thalassémie
- bêta-thalassémie
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents chélatants
- Agents séquestrants
- Agents chélateurs du fer
- Sidérophores
- Déféroxamine
- Défériprone
Autres numéros d'identification d'étude
- iron chelation in thalassemia
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