Effekt och säkerhet för effektivitet och säkerhet för fortsatt järnkeleringsterapi hos polytransfunderade talassemipatienter med lågt serumferritin (< 500 ng/ml)
13 januari 2015 uppdaterad av: Mohsen Saleh Elalfy, Ain Shams University
En randomiserad prospektiv jämförande studie av effektivitet och säkerhet av fortsatt järnkelationsterapi hos polytransfunderade talassemipatienter med lågt serumferritin (< 500 ng/ml)
säkerhet och effekt av olika järnkelatbehandlingar hos transfusionsberoende beta-talasemipatienter med lågt serumferritin och fortsatt regelbunden transfusionsregim.
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Behandling av transfusionsjärnöverskott hos TM-patienter med lågt serumferritin (fortsatt minskning av serumferritin) även efter minskning av kelationsdosen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
50
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Cairo, Egypten
- Pediatric Hematology clinic, Ain Shams University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 18 år (VUXEN, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
• Patienter med låg transfusionsjärnöverbelastning sekundärt till thalassemia major som visar nedåtgående trend i SF under de senaste 6 månaderna (2 avläsningar behövs).
- Talassemi major-patienter med SF lika med eller mindre än 500 efter minskning av kelationsdosen. Patienter på olika typer av monoterapi med kelatbehandling kommer att inkluderas
- Försökspersonerna måste också ha en nivå av förståelse och vilja att samarbeta med begränsningen och procedurerna som beskrivs i samtyckesformuläret och planeras av studieplatsen. Dessutom måste han/hon kunna tillhandahålla frivilliga skriftliga informerade samtyckes- eller samtyckesformulär.
Exklusions kriterier:
- personer med HIV-positiva eller har aktiv HCV.
- En historia av allvarlig immunologisk överkänslighet mot någon medicin som anafylaxi eller angioödem.
- Deltagande i en tidigare läkemedelsstudie inom 30 dagar före screening.
- En kvinna i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening. Hon måste använda en medicinskt godtagbar form av preventivmedel under studien och under en månad efteråt som är gravid eller ammar.
- En oförmåga att följa de angivna procedurerna och begränsningarna i detta protokoll.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: järnkelering
Inkluderade 25 talassemipatienter med lågt serumferritin (< 500) eller nedåtgående ferritin-trend trots minskning av kelationsdosen under de senaste 6 månaderna.
De kommer att fortsätta sin kelatbehandling.
|
Deferipron (75-100 mg/kg/d) och deferoxamin (20-60 mg/kg/d) syftar till att uppnå "normala" kroppsjärndepåer i polytransfuerad arm1. Arm 2 kommer endast att få blodtransfusion utan kelation
Andra namn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: endast blodtransfusion
Inkluderade 25 talassemipatienter med lågt serumferritin (< 500) eller nedåtgående ferritin-trend trots minskning av kelationsdosen under de senaste 6 månaderna.
De kommer att utsättas för att avbryta sin kelatbehandling.
|
Deferipron (75-100 mg/kg/d) och deferoxamin (20-60 mg/kg/d) syftar till att uppnå "normala" kroppsjärndepåer i polytransfuerad arm1. Arm 2 kommer endast att få blodtransfusion utan kelation
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
nedåtgående trend för SF(serumferritin) under de senaste 6 månaderna efter minskning av kelationsdosen med fortsatt regelbunden transfusionsbehandling.
Tidsram: 6 månader
|
non inferiority av diskontering av kelation jämfört med fortsatt kelation hos talassemipatienter med lågt serumferritin och/eller uppvisar en nedåtgående trend av SF(serumferritin) under de senaste 6 månaderna efter minskning av kelationsdosen med fortsatt regelbunden transfusionsbehandling.
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
säkerhet och förekomst av biverkningar i båda studerade grupperna (med och utan kelering) i relation till olika kelationsterapi.
Tidsram: 12 månader
|
fastställa säkerheten och förekomsten av biverkningar i båda studerade grupperna (med och utan kelering) i förhållande till olika kelationsterapi.
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2014
Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)
1 november 2015
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
1 november 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 november 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 november 2013
Första postat (UPPSKATTA)
27 november 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
14 januari 2015
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 januari 2015
Senast verifierad
1 januari 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- iron chelation in thalassemia
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .