Skuteczność i bezpieczeństwo skuteczności i bezpieczeństwa kontynuacji terapii chelatującej żelazo u pacjentów z talasemią po wielu transfuzjach i niskim stężeniem ferrytyny w surowicy (< 500 ng/ml)

Kryteria przyjęcia:

• • Pacjenci z niskim obciążeniem żelazem po transfuzji, wtórnym do talasemii major, wykazujący tendencję spadkową w SF w ciągu ostatnich 6 miesięcy (potrzebne są 2 odczyty).

  • Pacjenci z dużą talasemią z SF równym lub mniejszym niż 500 po zmniejszeniu dawki chelatującej. Uwzględnieni zostaną pacjenci stosujący różne rodzaje monoterapii chelatującej
  • Osoby badane muszą również wykazywać zrozumienie i gotowość do współpracy w zakresie izolacji i procedur opisanych w formularzu zgody i zaplanowanych przez ośrodek badawczy. Ponadto musi być w stanie przedstawić dobrowolną pisemną świadomą zgodę lub formularze zgody.

Kryteria wyłączenia:

• osób zakażonych wirusem HIV lub z aktywnym HCV.
• Historia poważnej nadwrażliwości immunologicznej na jakiekolwiek leki, takie jak anafilaksja lub obrzęk naczynioruchowy.
• Udział w poprzednim badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni poprzedzających badanie przesiewowe.
• Kobieta w wieku rozrodczym musi mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią muszą stosować medycznie akceptowalną formę antykoncepcji podczas badania i przez miesiąc po jego zakończeniu.
• Niezdolność do przestrzegania wyznaczonych procedur i ograniczeń tego protokołu.