Účinnost a bezpečnost účinnosti a bezpečnosti pokračující chelatační terapie železa u pacientů s polytransfuzí thalassemií s nízkou hladinou feritinu v séru (< 500 ng/ml)
13. ledna 2015 aktualizováno: Mohsen Saleh Elalfy, Ain Shams University
Randomizovaná prospektivní srovnávací studie účinnosti a bezpečnosti pokračující chelatační terapie železa u pacientů s polytransfuzí thalassemií s nízkou hladinou feritinu v séru (< 500 ng/ml)
bezpečnost a účinnost různé chelatační terapie železa u pacientů s beta-thalaasemií závislých na transfuzi s nízkou hladinou sérového feritinu a pokračujícím pravidelným transfuzním režimem.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Intervence / Léčba
Detailní popis
Léčba transfuzního přetížení železem u pacientů s TM s nízkým sérovým feritinem (pokračující pokles sérového feritinu) i po snížení chelatační dávky.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
50
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Cairo, Egypt
- Pediatric Hematology clinic, Ain Shams University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
• Subjekty s nízkým přetížením transfuzním železem sekundárním k thalassemii major vykazující klesající trend v SF za posledních 6 měsíců (je potřeba 2 měření).
- Hlavní pacienti s thalasémií se SF rovným nebo menším než 500 po snížení dávky chelátů. Budou zahrnuti pacienti na různých typech chelatační monoterapie
- Subjekty také musí mít určitou úroveň porozumění a ochoty spolupracovat s omezením a procedurami popsanými ve formuláři souhlasu a naplánovanými místem studie. Kromě toho musí být schopen poskytnout dobrovolný písemný informovaný souhlas nebo souhlas.
Kritéria vyloučení:
- subjekty s HIV pozitivními nebo s aktivní HCV.
- Anamnéza závažné imunologické přecitlivělosti na jakýkoli lék, jako je anafylaxe nebo angioedém.
- Účast na předchozí výzkumné studii léčiv během 30 dnů před screeningem.
- Žena ve fertilním věku musí mít při screeningu negativní těhotenský test v séru. Těhotné nebo kojící ženy musí během studie a měsíc po ní používat lékařsky přijatelnou formu antikoncepce.
- Neschopnost dodržovat určené postupy a omezení tohoto protokolu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: chelace železa
Zahrnovalo 25 pacientů s talasémií s nízkou hladinou sérového feritinu (< 500) nebo klesajícím trendem feritinu navzdory snížení chelatační dávky za posledních 6 měsíců.
Budou pokračovat v chelatační terapii.
|
Deferipron (75–100 mg/kg/den) a deferoxamin (20–60 mg/kg/den) zaměřené na dosažení „normálních“ tělesných zásob železa v paži s vícenásobnou transfuzí1. Rameno 2 dostane pouze krevní transfuzi bez chelátů
Ostatní jména:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: pouze krevní transfuze
Zahrnovalo 25 pacientů s talasémií s nízkou hladinou sérového feritinu (< 500) nebo klesajícím trendem feritinu navzdory snížení chelatační dávky za posledních 6 měsíců.
Budou vystaveni přerušení jejich chelatační terapie.
|
Deferipron (75–100 mg/kg/den) a deferoxamin (20–60 mg/kg/den) zaměřené na dosažení „normálních“ tělesných zásob železa v paži s vícenásobnou transfuzí1. Rameno 2 dostane pouze krevní transfuzi bez chelátů
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
klesající trend SF (sérový feritin) během předchozích 6 měsíců po snížení chelatační dávky s pokračováním v pravidelném transfuzním režimu.
Časové okno: 6 měsíců
|
non-inferiorita diskontní chelace ve srovnání s pokračující chelací u pacientů s talasémií s nízkou hladinou sérového feritinu a/nebo vykazující klesající trend SF (sérový feritin) během předchozích 6 měsíců po snížení dávky chelace s pokračováním v pravidelném transfuzním režimu.
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
bezpečnost a výskyt AE v obou studovaných skupinách (s a bez chelace) ve vztahu k různé chelatační terapii.
Časové okno: 12 měsíců
|
určit bezpečnost a výskyt AE v obou studovaných skupinách (s a bez chelace) ve vztahu k různé chelatační terapii.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2014
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
1. listopadu 2015
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
1. listopadu 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. listopadu 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. listopadu 2013
První zveřejněno (ODHAD)
27. listopadu 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
14. ledna 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. ledna 2015
Naposledy ověřeno
1. ledna 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- iron chelation in thalassemia
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na desferal, ferriprox, krevní transfuze
-
ApoPharmaDokončenoHemosideróza | Thalassemia MajorŘecko, Itálie
-
Inova Health Care ServicesNábor