LDE225 pour les patients atteints de tumeurs mutées PTCH1 ou SMO (SIGNATURE)
25 avril 2016 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Étude modulaire de phase II pour associer une thérapie ciblée aux patients atteints de tumeurs activées par la voie : module - 5 LDE225 pour les patients atteints de tumeurs mutées PTCH1 ou SMO
Le but de cette étude de recherche de signal est de déterminer si le traitement par LDE225 démontre une efficacité suffisante dans les tumeurs solides mutées par la voie hedgehog et/ou les hémopathies malignes pour justifier une étude plus approfondie.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
10
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California Davis Cancer Center UC Davis Cancer (3)
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Colorado
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Greenwood Village, Colorado, États-Unis
- Rocky Mountain Cancer Centers RMCC - Aurora
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago Developmental Therapeutics
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Minnesota Oncology Hematology, P.A. Southdate Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic Foundation Cleveland Clinic (19)
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57104
- Sanford Research Sanford Health
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77024
- Oncology Consultants Oncology Group
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- MD Anderson Cancer Center/University of Texas MD Anderson Cancer Center (3)
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Utah
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Murray, Utah, États-Unis, 84157
- Intermountain Medical Center Intermountain Healthcare
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98109-1023
- Seattle Cancer Care Alliance Skagit Valley Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Le patient a confirmé le diagnostic d'une tumeur solide sélectionnée (sauf médulloblastome, carcinome basocellulaire et adénocarcinome pancréatique) ou d'une hémopathie maligne (sauf CML, ALL et AML).
- Le patient a une tumeur pré-identifiée avec une mutation PTCH1 ou SMO.
- Le patient a reçu au moins un traitement antérieur pour une maladie récurrente, métastatique et/ou localement avancée et pour lequel aucune option thérapeutique standard n'est censée entraîner une rémission durable.
- Le patient a une maladie progressive et mesurable selon RECIST 1.1. ou d'autres directives hématologiques appropriées.
- Le patient a un indice de performance Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 1
Critère d'exclusion:
- Les patients ont reçu un traitement préalable avec LDE225.
- Les patients ont des troubles neuromusculaires associés à une CK élevée (c.-à-d. myopathies inflammatoires, dystrophie musculaire, sclérose latérale amyotrophique et amyotrophie spinale) ou si vous êtes sous traitement concomitant par des médicaments connus pour provoquer une rhabdomyolyse
- Les patients ont une tumeur primitive du SNC ou une atteinte tumorale du SNC
- Le patient a reçu une chimiothérapie ou un traitement anticancéreux ≤ 4 semaines avant le début du médicament à l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: LDE225
LDE225 800 mg (capsules de gélatine dure) sera administré par voie orale une fois par jour selon un schéma posologique continu.
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LDE225 800 mg (capsules de gélatine dure) sera administré par voie orale une fois par jour selon un schéma posologique continu
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Résumé de la réponse globale (ORR) et du bénéfice clinique (CBR)
Délai: 16 semaines
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Taux de bénéfice clinique (CBR) Le nombre et le pourcentage de sujets avec CBR (réponses de RC, PR ou SD ≥ 16 semaines) évalués par l'investigateur ont été rapportés pour tous les patients avec un intervalle de confiance exact (IC) à 95 %.
Taux de réponse globale (TRO) La réponse globale devait être déterminée par l'évaluation de l'investigateur pour chaque tumeur de l'étude.
Pour les sujets atteints de tumeurs solides, les critères d'évaluation étaient RECIST 1.1 et incluaient des réponses de RC et/ou de RP.
Le nombre et le pourcentage de sujets pour différentes catégories de réponse globale (par exemple, pour les tumeurs solides - CR, PR, SD, PD, non évaluable) devaient être fournis pour les tumeurs solides et chaque type de tumeur hématologique (le cas échéant).
Un IC exact à quatre-vingt-quinze pour cent (95 %) devait également être fourni pour le(s) taux de réponse (par exemple, pour les tumeurs solides - CRn et/ou PR).
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16 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Résumé du calendrier et du taux estimé de survie sans progression (PFS) - Ensemble d'analyse complet
Délai: 4 mois
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La survie sans progression (PFS) est le temps écoulé entre la date de début du traitement et la date de l'événement défini comme la première progression documentée ou le décès quelle qu'en soit la cause dans les 30 jours suivant la dernière dose.
Si un sujet n'a pas eu d'événement, la survie sans progression est censurée à la date de la dernière évaluation tumorale adéquate.
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4 mois
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Estimations de Kaplan-Meier de la durée de survie sans progression (SSP), mois
Délai: 4 mois
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4 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 mars 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 mars 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
1 décembre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 décembre 2013
Première publication (Estimation)
6 décembre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
2 mai 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 avril 2016
Dernière vérification
1 avril 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CLDE225XUS20
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