LDE225 för patienter med PTCH1- eller SMO-muterade tumörer (SIGNATURE)
25 april 2016 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
Modulär fas II-studie för att koppla riktad terapi till patienter med pathway-aktiverade tumörer: Modul - 5 LDE225 för patienter med PTCH1- eller SMO-muterade tumörer
Syftet med denna signalsökningsstudie är att avgöra om behandling med LDE225 uppvisar tillräcklig effekt i hedgehog pathway-muterade solida tumörer och/eller hematologiska maligniteter för att motivera ytterligare studier
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
10
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California Davis Cancer Center UC Davis Cancer (3)
-
-
Colorado
-
Greenwood Village, Colorado, Förenta staterna
- Rocky Mountain Cancer Centers RMCC - Aurora
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago Developmental Therapeutics
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
- Minnesota Oncology Hematology, P.A. Southdate Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic Foundation Cleveland Clinic (19)
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57104
- Sanford Research Sanford Health
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77024
- Oncology Consultants Oncology Group
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- MD Anderson Cancer Center/University of Texas MD Anderson Cancer Center (3)
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Förenta staterna, 84157
- Intermountain Medical Center Intermountain Healthcare
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109-1023
- Seattle Cancer Care Alliance Skagit Valley Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienten har bekräftat diagnosen en utvald solid tumör (förutom medulloblastom, basalcellscancer och pankreasadenokarcinom) eller hematologisk malignitet (förutom KML, ALL och AML).
- Patienten har föridentifierad tumör med en PTCH1- eller SMO-mutation.
- Patienten har fått minst en tidigare behandling för återkommande, metastaserande och/eller lokalt avancerad sjukdom och för vilka inga standardterapialternativ förväntas resultera i en varaktig remission.
- Patienten har progressiv och mätbar sjukdom enligt RECIST 1.1. eller andra lämpliga hematologiska riktlinjer.
- Patienten har prestationsstatus för Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 1
Exklusions kriterier:
- Patienterna har tidigare fått behandling med LDE225.
- Patienter har neuromuskulära störningar associerade med förhöjd CK (dvs. inflammatoriska myopatier, muskeldystrofi, amyotrofisk lateralskleros och spinal muskelatrofi) eller är på samtidig behandling med läkemedel som är känt för att orsaka rabdomyolys
- Patienter har primär CNS-tumör eller CNS-tumörinblandning
- Patienten har fått kemoterapi eller anticancerbehandling ≤ 4 veckor innan studieläkemedlet påbörjades
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: LDE225
LDE225 800 mg (hårda gelatinkapslar) kommer att administreras oralt en gång dagligen enligt ett kontinuerligt doseringsschema.
|
LDE225 800 mg (hårda gelatinkapslar) kommer att administreras oralt en gång dagligen enligt ett kontinuerligt doseringsschema
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sammanfattning av övergripande svar (ORR) och kliniska fördelar (CBR)
Tidsram: 16 veckor
|
Klinisk nytta (CBR) Antal och procentandel av försökspersoner med CBR (svar av CR, PR eller SD ≥ 16 veckor) som bedömts av utredaren rapporterades för alla patienter tillsammans med 95 % exakt konfidensintervall (CI).
Övergripande svarsfrekvens (ORR) Totalt svar skulle bestämmas genom utredares bedömning för varje tumör i studien.
För patienter med solida tumörer var bedömningskriterierna RECIST 1.1 och inkluderade svar av CR och/eller PR.
Antalet och procenten av försökspersoner för olika kategorier av övergripande svar (t.ex. för solida tumörer - CR, PR, SD, PD, ej utvärderbar) skulle tillhandahållas för solida tumörer och varje hematologisk tumörtyp (om tillämpligt).
Nittiofem procent (95%) exakt CI skulle också tillhandahållas för svarsfrekvensen (t.ex. för solida tumörer - CRn och/eller PR).
|
16 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sammanfattning av timing och uppskattad frekvens för progressionsfri överlevnad (PFS) - Fullständig analysuppsättning
Tidsram: 4 månader
|
Progressionsfri överlevnad (PFS) är tiden från behandlingsstart till datum för händelsen definierad som den första dokumenterade progressionen eller dödsfall på grund av någon orsak inom 30 dagar efter sista dosen.
Om en patient inte har haft en händelse, censureras progressionsfri överlevnad vid datumet för den senaste adekvata tumörbedömningen.
|
4 månader
|
|
Kaplan-Meier uppskattningar av Progression Free Survival (PFS) Timing, månader
Tidsram: 4 månader
|
4 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
1 mars 2015
Avslutad studie (Faktisk)
1 mars 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 december 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 december 2013
Första postat (Uppskatta)
6 december 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
2 maj 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 april 2016
Senast verifierad
1 april 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CLDE225XUS20
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .