Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

LDE225 pro pacienty s mutovanými nádory PTCH1 nebo SMO (SIGNATURE)

25. dubna 2016 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Modulární studie fáze II k propojení cílené terapie s pacienty s nádory aktivovanými dráhou: Modul – 5 LDE225 pro pacienty s mutovanými nádory PTCH1 nebo SMO

Účelem této studie vyhledávání signálu je určit, zda léčba LDE225 prokazuje dostatečnou účinnost u solidních nádorů s mutací hedgehog pathway a/nebo hematologických malignit, aby si vyžádala další studii

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Cancer Center UC Davis Cancer (3)
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Spojené státy
        • Rocky Mountain Cancer Centers RMCC - Aurora
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago Developmental Therapeutics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Minnesota Oncology Hematology, P.A. Southdate Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Cleveland Clinic (19)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57104
        • Sanford Research Sanford Health
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77024
        • Oncology Consultants Oncology Group
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • MD Anderson Cancer Center/University of Texas MD Anderson Cancer Center (3)
    • Utah
      • Murray, Utah, Spojené státy, 84157
        • Intermountain Medical Center Intermountain Healthcare
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109-1023
        • Seattle Cancer Care Alliance Skagit Valley Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient má potvrzenou diagnózu vybraného solidního tumoru (kromě meduloblastomu, bazaliomu a adenokarcinomu pankreatu) nebo hematologické malignity (kromě CML, ALL a AML).
  • Pacient má předem identifikovaný nádor s mutací PTCH1 nebo SMO.
  • Pacient podstoupil alespoň jednu předchozí léčbu recidivujícího, metastatického a/nebo lokálně pokročilého onemocnění a neočekává se, že by u něj žádné standardní možnosti terapie vedly k trvalé remisi.
  • Pacient má progresivní a měřitelné onemocnění podle RECIST 1.1. nebo jiné vhodné hematologické pokyny.
  • Pacient má výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 1

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti byli dříve léčeni LDE225.
  • Pacienti mají neuromuskulární poruchy spojené se zvýšenou CK (tj. zánětlivé myopatie, svalová dystrofie, amyotrofická laterální skleróza a spinální svalová atrofie) nebo jsou souběžně léčeni léky, o kterých je známo, že způsobují rhabdomyolýzu
  • Pacienti mají primární nádor CNS nebo postižení nádorem CNS
  • Pacient dostal chemoterapii nebo protinádorovou terapii ≤ 4 týdny před zahájením studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: LDE225
LDE225 800 mg (tvrdé želatinové tobolky) se bude podávat perorálně jednou denně podle kontinuálního dávkovacího schématu.
Lék: LDE225
LDE225 800 mg (tvrdé želatinové tobolky) se bude podávat perorálně jednou denně podle kontinuálního dávkovacího schématu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Souhrn celkové odpovědi (ORR) a klinického přínosu (CBR)
Časové okno: 16 týdnů
Míra klinického přínosu (CBR) Počet a procento subjektů s CBR (odpovědi CR, PR nebo SD ≥ 16 týdnů), jak bylo hodnoceno zkoušejícím, bylo hlášeno u všech pacientů spolu s 95% přesným intervalem spolehlivosti (CI). Celková míra odezvy (ORR) Celková odezva měla být stanovena hodnocením zkoušejícího pro každý nádor ve studii. Pro subjekty se solidními nádory bylo hodnotícím kritériem RECIST 1,1 a zahrnovalo odpovědi CR a/nebo PR. Počet a procento subjektů pro různé kategorie celkové odezvy (např. pro solidní nádory - CR, PR, SD, PD, nehodnotitelné) měl být poskytnut pro solidní nádory a každý hematologický typ nádoru (pokud byl použit). Pro četnost(y) odezvy (např. pro solidní nádory - CRn a/nebo PR) mělo být poskytnuto také devadesát pět procent (95 %) přesné CI.
16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Shrnutí načasování a odhadované míry pro přežití bez progrese (PFS) – kompletní sada analýzy
Časové okno: 4 měsíce
Přežití bez progrese (PFS) je doba od data zahájení léčby do data události definované jako první dokumentovaná progrese nebo úmrtí z jakékoli příčiny během 30 dnů od poslední dávky. Pokud subjekt neměl příhodu, přežití bez progrese se cenzuruje k datu posledního adekvátního hodnocení nádoru.
4 měsíce
Kaplan-Meierovy odhady přežití bez progrese (PFS) Načasování, měsíce
Časové okno: 4 měsíce
4 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. prosince 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. prosince 2013

První zveřejněno (Odhad)

6. prosince 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

2. května 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. dubna 2016

Naposledy ověřeno

1. dubna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLDE225XUS20

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LDE225

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit