Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

LDE225 til patienter med PTCH1- eller SMO-muterede tumorer (SIGNATURE)

25. april 2016 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Modulært fase II-studie for at knytte målrettet terapi til patienter med pathway-aktiverede tumorer: Modul - 5 LDE225 til patienter med PTCH1- eller SMO-muterede tumorer

Formålet med denne signalsøgningsundersøgelse er at bestemme, om behandling med LDE225 viser tilstrækkelig effektivitet i hedgehog pathway-muterede solide tumorer og/eller hæmatologiske maligniteter til at berettige yderligere undersøgelse

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Cancer Center UC Davis Cancer (3)
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Forenede Stater
        • Rocky Mountain Cancer Centers RMCC - Aurora
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago Developmental Therapeutics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Minnesota Oncology Hematology, P.A. Southdate Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Cleveland Clinic (19)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57104
        • Sanford Research Sanford Health
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77024
        • Oncology Consultants Oncology Group
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center/University of Texas MD Anderson Cancer Center (3)
    • Utah
      • Murray, Utah, Forenede Stater, 84157
        • Intermountain Medical Center Intermountain Healthcare
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109-1023
        • Seattle Cancer Care Alliance Skagit Valley Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten har bekræftet diagnosen en udvalgt solid tumor (undtagen medulloblastom, basalcellecarcinom og pancreas-adenokarcinom) eller hæmatologisk malignitet (undtagen CML, ALL og AML).
  • Patienten har præ-identificeret tumor med en PTCH1- eller SMO-mutation.
  • Patienten har modtaget mindst én tidligere behandling for recidiverende, metastatisk og/eller lokalt fremskreden sygdom, og for hvem ingen standardbehandlingsmuligheder forventes at resultere i en varig remission.
  • Patienten har progressiv og målbar sygdom i henhold til RECIST 1.1. eller andre passende hæmatologiske retningslinjer.
  • Patienten har en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus ≤ 1

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter har tidligere modtaget behandling med LDE225.
  • Patienter har neuromuskulære lidelser forbundet med forhøjet CK (dvs. inflammatoriske myopatier, muskeldystrofi, amyotrofisk lateral sklerose og spinal muskelatrofi) eller er i samtidig behandling med lægemidler, der er kendt for at forårsage rabdomyolyse
  • Patienter har primær CNS-tumor eller CNS-tumorinvolvering
  • Patienten har modtaget kemoterapi eller anticancerbehandling ≤ 4 uger før påbegyndelse af studielægemidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LDE225
LDE225 800 mg (hårde gelatinekapsler) vil blive indgivet oralt én gang dagligt efter en kontinuerlig doseringsplan.
Medicin: LDE225
LDE225 800 mg (hårde gelatinekapsler) vil blive indgivet oralt én gang dagligt efter en kontinuerlig doseringsplan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenfatning af samlet respons (ORR) og klinisk fordel (CBR)
Tidsramme: 16 uger
Klinisk fordelsrate (CBR) Antal og procentdel af forsøgspersoner med CBR (respons af CR, PR eller SD ≥ 16 uger) som vurderet af investigator blev rapporteret for alle patienter sammen med 95 % nøjagtigt konfidensinterval (CI). Samlet responsrate (ORR) Samlet respons skulle bestemmes ved investigatorvurdering for hver tumor i undersøgelsen. For forsøgspersoner med solide tumorer var vurderingskriterierne RECIST 1.1 og inkluderede responser af CR og/eller PR. Antallet og procentdelen af ​​forsøgspersoner for forskellige kategorier af overordnet respons (f.eks. for solide tumorer - CR, PR, SD, PD, ikke evaluerbare) skulle angives for solide tumorer og hver hæmatologisk tumortype (hvis relevant). Femoghalvfems procent (95%) nøjagtig CI skulle også angives for responsraten(erne) (f.eks. for solide tumorer - CRn og/eller PR).
16 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenfatning af timing og estimeret rate for progressionsfri overlevelse (PFS) - Fuldt analysesæt
Tidsramme: 4 måneder
Progressionsfri overlevelse (PFS) er tiden fra datoen for behandlingsstart til datoen for hændelsen defineret som den første dokumenterede progression eller død på grund af en hvilken som helst årsag inden for 30 dage efter sidste dosis. Hvis en forsøgsperson ikke har haft en hændelse, censureres progressionsfri overlevelse på datoen for sidste tilstrækkelige tumorvurdering.
4 måneder
Kaplan-Meier estimater af progressionsfri overlevelse (PFS) Timing, måneder
Tidsramme: 4 måneder
4 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. december 2013

Først opslået (Skøn)

6. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

2. maj 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. april 2016

Sidst verificeret

1. april 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLDE225XUS20

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med LDE225

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner