Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

LDE225 voor patiënten met PTCH1- of SMO-gemuteerde tumoren (SIGNATURE)

25 april 2016 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Modulaire fase II-studie om gerichte therapie te koppelen aan patiënten met pathway-geactiveerde tumoren: module - 5 LDE225 voor patiënten met PTCH1- of SMO-gemuteerde tumoren

Het doel van deze signaalzoekende studie is om te bepalen of behandeling met LDE225 voldoende werkzaamheid aantoont bij hedgehog pathway-gemuteerde solide tumoren en/of hematologische maligniteiten om verder onderzoek te rechtvaardigen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Cancer Center UC Davis Cancer (3)
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Verenigde Staten
        • Rocky Mountain Cancer Centers RMCC - Aurora
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago Developmental Therapeutics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Minnesota Oncology Hematology, P.A. Southdate Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Cleveland Clinic (19)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57104
        • Sanford Research Sanford Health
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77024
        • Oncology Consultants Oncology Group
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center/University of Texas MD Anderson Cancer Center (3)
    • Utah
      • Murray, Utah, Verenigde Staten, 84157
        • Intermountain Medical Center Intermountain Healthcare
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109-1023
        • Seattle Cancer Care Alliance Skagit Valley Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt heeft een bevestigde diagnose van een geselecteerde solide tumor (behalve medulloblastoom, basaalcelcarcinoom en pancreasadenocarcinoom) of hematologische maligniteit (behalve CML, ALL en AML).
  • Patiënt heeft vooraf geïdentificeerde tumor met een PTCH1- of SMO-mutatie.
  • Patiënt heeft ten minste één eerdere behandeling gekregen voor recidiverende, gemetastaseerde en/of lokaal gevorderde ziekte en bij wie geen standaard therapie-opties naar verwachting zullen resulteren in een duurzame remissie.
  • Patiënt heeft progressieve en meetbare ziekte volgens RECIST 1.1. of andere geschikte hematologische richtlijnen.
  • Patiënt heeft een Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status ≤ 1

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten zijn eerder behandeld met LDE225.
  • Patiënten hebben neuromusculaire aandoeningen geassocieerd met verhoogde CK (d.w.z. inflammatoire myopathieën, spierdystrofie, amyotrofische laterale sclerose en spinale musculaire atrofie) of gelijktijdig worden behandeld met geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze rabdomyolyse veroorzaken
  • Patiënten hebben primaire CZS-tumor of betrokkenheid van CZS-tumor
  • Patiënt heeft ≤ 4 weken voorafgaand aan het starten van het onderzoeksgeneesmiddel chemotherapie of antikankertherapie gekregen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: LDE225
LDE225 800 mg (harde gelatinecapsules) wordt eenmaal daags oraal toegediend volgens een continu doseringsschema.
Geneesmiddel: LDE225
LDE225 800 mg (harde gelatinecapsules) wordt eenmaal daags oraal toegediend volgens een continu doseringsschema

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samenvatting van algehele respons (ORR) en klinisch voordeel (CBR)
Tijdsspanne: 16 weken
Klinisch voordeelpercentage (CBR) Aantal en percentage proefpersonen met CBR (responsen van CR, PR of SD ≥ 16 weken) zoals beoordeeld door de onderzoeker werd gerapporteerd voor alle patiënten samen met een exact betrouwbaarheidsinterval (BI) van 95%. Totale responspercentage (ORR) De algehele respons moest voor elke tumor in het onderzoek worden bepaald door de onderzoeker. Voor proefpersonen met solide tumoren was het beoordelingscriterium RECIST 1.1 en omvatte reacties van CR en/of PR. Het aantal en percentage proefpersonen voor verschillende categorieën van algehele respons (bijv. voor solide tumoren - CR, PR, SD, PD, niet evalueerbaar) moesten worden verstrekt voor solide tumoren en elk hematologisch tumortype (indien van toepassing). Vijfennegentig procent (95%) exacte betrouwbaarheidsinterval moest ook worden verstrekt voor het (de) responspercentage(s) (bijv. voor solide tumoren - CRn en/of PR).
16 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samenvatting van timing en geschatte snelheid voor progressievrije overleving (PFS) - Volledige analyseset
Tijdsspanne: 4 maanden
Progressievrije overleving (PFS) is de tijd vanaf de startdatum van de behandeling tot de datum van het voorval gedefinieerd als de eerste gedocumenteerde progressie of overlijden door welke oorzaak dan ook binnen 30 dagen na de laatste dosis. Als een proefpersoon geen gebeurtenis heeft gehad, wordt progressievrije overleving gecensureerd op de datum van de laatste adequate tumorbeoordeling.
4 maanden
Kaplan-Meier schattingen van progressievrije overleving (PFS) Timing, maanden
Tijdsspanne: 4 maanden
4 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 december 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 december 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

6 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

2 mei 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 april 2016

Laatst geverifieerd

1 april 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLDE225XUS20

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op LDE225

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Armenia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren