LDE225 用于 PTCH1 或 SMO 突变肿瘤患者 (SIGNATURE)
2016年4月25日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
将靶向治疗与通路激活肿瘤患者联系起来的模块化 II 期研究：模块 - 5 LDE225 用于 PTCH1 或 SMO 突变肿瘤患者
这项信号寻求研究的目的是确定 LDE225 治疗是否在 hedgehog 通路突变的实体瘤和/或血液恶性肿瘤中表现出足够的疗效，以保证进一步研究
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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California
-
Sacramento、California、美国、95817
- University of California Davis Cancer Center UC Davis Cancer (3)
-
-
Colorado
-
Greenwood Village、Colorado、美国
- Rocky Mountain Cancer Centers RMCC - Aurora
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago Developmental Therapeutics
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-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Minnesota Oncology Hematology, P.A. Southdate Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic Foundation Cleveland Clinic (19)
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls、South Dakota、美国、57104
- Sanford Research Sanford Health
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77024
- Oncology Consultants Oncology Group
-
Houston、Texas、美国、77030
- MD Anderson Cancer Center/University of Texas MD Anderson Cancer Center (3)
-
-
Utah
-
Murray、Utah、美国、84157
- Intermountain Medical Center Intermountain Healthcare
-
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Washington
-
Seattle、Washington、美国、98109-1023
- Seattle Cancer Care Alliance Skagit Valley Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者已确诊特定实体瘤（髓母细胞瘤、基底细胞癌和胰腺癌除外）或恶性血液病（CML、ALL 和 AML 除外）。
- 患者已预先识别出具有 PTCH1 或 SMO 突变的肿瘤。
- 患者已接受过至少一种针对复发性、转移性和/或局部晚期疾病的既往治疗，并且没有标准治疗方案预计会导致持久缓解。
- 根据 RECIST 1.1，患者患有进行性和可测量的疾病。 或其他适当的血液学指南。
- 患者的东部肿瘤合作组 (ECOG) 体能状态≤ 1
排除标准：
- 患者之前接受过 LDE225 治疗。
- 患者患有与 CK 升高相关的神经肌肉疾病（即 炎性肌病、肌肉萎缩症、肌萎缩性侧索硬化症和脊髓性肌萎缩症）或正在接受被认为会引起横纹肌溶解症的药物的伴随治疗
- 患者有原发性中枢神经系统肿瘤或中枢神经系统肿瘤受累
- 患者在开始研究药物前 ≤ 4 周接受过化疗或抗癌治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：LDE225
LDE225 800 mg（硬明胶胶囊）将按连续给药方案每天口服一次。
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LDE225 800 mg（硬明胶胶囊）将按连续给药时间表每天口服一次
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总体缓解 (ORR) 和临床获益 (CBR) 总结
大体时间：16周
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临床获益率 (CBR) 研究者评估的所有患者的 CBR（CR、PR 或 SD ≥ 16 周的反应）的受试者数量和百分比以及 95% 精确置信区间 (CI) 均已报告。
总体反应率 (ORR) 总体反应将由研究者对研究中的每个肿瘤进行评估来确定。
对于患有实体瘤的受试者，评估标准为 RECIST 1.1，包括 CR 和/或 PR 的反应。
将为实体瘤和每种血液肿瘤类型（如果适用）提供不同类别总体反应（例如实体瘤 - CR、PR、SD、PD、不可评估）的受试者数量和百分比。
还为响应率（例如，对于实体瘤 - CRn 和/或 PR）提供百分之九十五 (95%) 的精确 CI。
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16周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无进展生存期 (PFS) 的时间和估计率总结 - 完整分析集
大体时间：4个月
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无进展生存期 (PFS) 是从治疗开始日期到事件日期的时间，事件定义为在最后一次给药后 30 天内首次记录到任何原因导致的进展或死亡。
如果受试者没有发生事件，则在最后一次充分的肿瘤评估之日检查无进展生存期。
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4个月
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Kaplan-Meier 估计无进展生存期 (PFS) 时间，月
大体时间：4个月
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4个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年2月1日
初级完成 (实际的)
2015年3月1日
研究完成 (实际的)
2015年3月1日
研究注册日期
首次提交
2013年12月1日
首先提交符合 QC 标准的
2013年12月1日
首次发布 (估计)
2013年12月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年5月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年4月25日
最后验证
2016年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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