Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

LDE225 for pasienter med PTCH1- eller SMO-muterte svulster (SIGNATURE)

25. april 2016 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

Modulær fase II-studie for å knytte målrettet terapi til pasienter med pathway-aktiverte svulster: Modul - 5 LDE225 for pasienter med PTCH1- eller SMO-muterte svulster

Formålet med denne signalsøkende studien er å avgjøre om behandling med LDE225 viser tilstrekkelig effekt i pinnsvinvei-muterte solide svulster og/eller hematologiske maligniteter til å berettige videre studier

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Cancer Center UC Davis Cancer (3)
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Forente stater
        • Rocky Mountain Cancer Centers RMCC - Aurora
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago Developmental Therapeutics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Minnesota Oncology Hematology, P.A. Southdate Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Cleveland Clinic (19)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57104
        • Sanford Research Sanford Health
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77024
        • Oncology Consultants Oncology Group
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center/University of Texas MD Anderson Cancer Center (3)
    • Utah
      • Murray, Utah, Forente stater, 84157
        • Intermountain Medical Center Intermountain Healthcare
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109-1023
        • Seattle Cancer Care Alliance Skagit Valley Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten har bekreftet diagnosen en valgt solid svulst (unntatt medulloblastom, basalcellekarsinom og pankreasadenokarsinom) eller hematologisk malignitet (unntatt KML, ALL og AML).
  • Pasienten har forhåndsidentifisert svulst med en PTCH1- eller SMO-mutasjon.
  • Pasienten har mottatt minst én tidligere behandling for tilbakevendende, metastatisk og/eller lokalt avansert sykdom, og for hvem det ikke forventes noen standardbehandlingsalternativer å resultere i en varig remisjon.
  • Pasienten har progressiv og målbar sykdom i henhold til RECIST 1.1. eller andre passende hematologiske retningslinjer.
  • Pasienten har prestasjonsstatus for Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 1

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter har tidligere fått behandling med LDE225.
  • Pasienter har nevromuskulære lidelser assosiert med forhøyet CK (dvs. inflammatoriske myopatier, muskeldystrofi, amyotrofisk lateral sklerose og spinal muskelatrofi) eller er på samtidig behandling med legemidler som er kjent for å forårsake rabdomyolyse
  • Pasienter har primær CNS-svulst eller CNS-tumorinvolvering
  • Pasienten har mottatt kjemoterapi eller kreftbehandling ≤ 4 uker før oppstart av studiemedikamentet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: LDE225
LDE225 800 mg (harde gelatinkapsler) vil bli administrert oralt én gang daglig på en kontinuerlig doseringsplan.
Legemiddel: LDE225
LDE225 800 mg (harde gelatinkapsler) vil bli administrert oralt en gang daglig på en kontinuerlig doseringsplan

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammendrag av samlet respons (ORR) og klinisk fordel (CBR)
Tidsramme: 16 uker
Klinisk nytterate (CBR) Antall og prosentandel av forsøkspersoner med CBR (respons av CR, PR eller SD ≥ 16 uker) som vurdert av utforsker ble rapportert for alle pasienter sammen med 95 % eksakt konfidensintervall (CI). Total responsrate (ORR) Total respons skulle bestemmes ved etterforskervurdering for hver svulst i studien. For personer med solide svulster var vurderingskriteriene RECIST 1.1 og inkluderte responser av CR og/eller PR. Antall og prosentandel av individer for ulike kategorier av total respons (f.eks. for solide svulster - CR, PR, SD, PD, ikke evaluerbare) skulle oppgis for solide svulster og hver hematologisk tumortype (hvis aktuelt). Nittifem prosent (95 %) eksakt CI skulle også gis for responsraten(e) (f.eks. for solide svulster - CRn og/eller PR).
16 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammendrag av timing og estimert rate for progresjonsfri overlevelse (PFS) – komplett analysesett
Tidsramme: 4 måneder
Progresjonsfri overlevelse (PFS) er tiden fra datoen for behandlingsstart til datoen for hendelsen definert som første dokumenterte progresjon eller død på grunn av en hvilken som helst årsak innen 30 dager etter siste dose. Hvis en person ikke har hatt en hendelse, sensureres progresjonsfri overlevelse på datoen for siste adekvate tumorvurdering.
4 måneder
Kaplan-Meier estimater for progresjonsfri overlevelse (PFS) Timing, måneder
Tidsramme: 4 måneder
4 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2013

Først lagt ut (Anslag)

6. desember 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

2. mai 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. april 2016

Sist bekreftet

1. april 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLDE225XUS20

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på LDE225

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Australia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere