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LDE225 per pazienti con tumori mutati PTCH1 o SMO (SIGNATURE)

25 aprile 2016 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Studio modulare di fase II per collegare la terapia mirata ai pazienti con tumori attivati ​​dal percorso: modulo - 5 LDE225 per pazienti con tumori mutati PTCH1 o SMO

Lo scopo di questo studio di ricerca del segnale è determinare se il trattamento con LDE225 dimostra un'efficacia sufficiente nei tumori solidi con mutazione della via del riccio e/o nelle neoplasie ematologiche per giustificare ulteriori studi

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Cancer Center UC Davis Cancer (3)
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Stati Uniti
        • Rocky Mountain Cancer Centers RMCC - Aurora
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago Developmental Therapeutics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Minnesota Oncology Hematology, P.A. Southdate Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Cleveland Clinic (19)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57104
        • Sanford Research Sanford Health
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77024
        • Oncology Consultants Oncology Group
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center/University of Texas MD Anderson Cancer Center (3)
    • Utah
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84157
        • Intermountain Medical Center Intermountain Healthcare
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109-1023
        • Seattle Cancer Care Alliance Skagit Valley Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente ha una diagnosi confermata di tumore solido selezionato (eccetto medulloblastoma, carcinoma a cellule basali e adenocarcinoma pancreatico) o neoplasia ematologica (eccetto LMC, LLA e AML).
  • Il paziente ha un tumore pre-identificato con una mutazione PTCH1 o SMO.
  • - Paziente che ha ricevuto almeno un trattamento precedente per malattia ricorrente, metastatica e/o localmente avanzata e per il quale non si prevede che opzioni terapeutiche standard portino a una remissione duratura.
  • Il paziente ha una malattia progressiva e misurabile secondo RECIST 1.1. o altre linee guida ematologiche appropriate.
  • Il paziente ha un performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) ≤ 1

Criteri di esclusione:

  • I pazienti hanno ricevuto un precedente trattamento con LDE225.
  • I pazienti hanno disturbi neuromuscolari associati a livelli elevati di CK (es. miopatie infiammatorie, distrofia muscolare, sclerosi laterale amiotrofica e atrofia muscolare spinale) o sono in trattamento concomitante con farmaci riconosciuti come causa di rabdomiolisi
  • I pazienti hanno un tumore primario del sistema nervoso centrale o un coinvolgimento del tumore del sistema nervoso centrale
  • - Il paziente ha ricevuto chemioterapia o terapia antitumorale ≤ 4 settimane prima dell'inizio del farmaco in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LDE225
LDE225 800 mg (capsule di gelatina dura) verrà somministrato per via orale una volta al giorno secondo un programma di dosaggio continuo.
Droga: LDE225
LDE225 800 mg (capsule di gelatina dura) sarà somministrato per via orale una volta al giorno secondo un programma di dosaggio continuo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riepilogo della risposta globale (ORR) e del beneficio clinico (CBR)
Lasso di tempo: 16 settimane
Percentuale di beneficio clinico (CBR) Il numero e la percentuale di soggetti con CBR (risposte di CR, PR o SD ≥ 16 settimane) valutati dallo sperimentatore sono stati riportati per tutti i pazienti insieme a un intervallo di confidenza (CI) esatto al 95%. Tasso di risposta globale (ORR) La risposta globale doveva essere determinata dalla valutazione dello sperimentatore per ciascun tumore nello studio. Per i soggetti con tumori solidi, i criteri di valutazione erano RECIST 1.1 e includevano risposte CR e/o PR. Il numero e la percentuale di soggetti per diverse categorie di risposta globale (ad es. per tumori solidi - CR, PR, SD, PD, non valutabili) dovevano essere forniti per i tumori solidi e per ciascun tipo di tumore ematologico (se applicabile). L'intervallo di confidenza esatta al novantacinque percento (95%) doveva essere fornito anche per i tassi di risposta (ad esempio, per i tumori solidi - CRn e/o PR).
16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riepilogo dei tempi e del tasso stimato per la sopravvivenza libera da progressione (PFS) - Set di analisi completo
Lasso di tempo: 4 mesi
La sopravvivenza libera da progressione (PFS) è il tempo dalla data di inizio del trattamento alla data dell'evento definita come la prima progressione documentata o decesso dovuto a qualsiasi causa entro 30 giorni dall'ultima dose. Se un soggetto non ha avuto un evento, la sopravvivenza libera da progressione viene censurata alla data dell'ultima valutazione adeguata del tumore.
4 mesi
Stime di Kaplan-Meier della sopravvivenza libera da progressione (PFS)Tempi, mesi
Lasso di tempo: 4 mesi
4 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 dicembre 2013

Primo Inserito (Stima)

6 dicembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

2 maggio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 aprile 2016

Ultimo verificato

1 aprile 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLDE225XUS20

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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