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LDE225 para pacientes con tumores mutados en PTCH1 o SMO (SIGNATURE)

25 de abril de 2016 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio modular de fase II para vincular la terapia dirigida a pacientes con tumores activados por la vía: Módulo - 5 LDE225 para pacientes con tumores mutados en PTCH1 o SMO

El propósito de este estudio de búsqueda de señales es determinar si el tratamiento con LDE225 demuestra suficiente eficacia en tumores sólidos mutados en la vía hedgehog y/o neoplasias malignas hematológicas para justificar un estudio adicional.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Cancer Center UC Davis Cancer (3)
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos
        • Rocky Mountain Cancer Centers RMCC - Aurora
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago Developmental Therapeutics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Minnesota Oncology Hematology, P.A. Southdate Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Cleveland Clinic (19)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57104
        • Sanford Research Sanford Health
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77024
        • Oncology Consultants Oncology Group
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center/University of Texas MD Anderson Cancer Center (3)
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84157
        • Intermountain Medical Center Intermountain Healthcare
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109-1023
        • Seattle Cancer Care Alliance Skagit Valley Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente tiene un diagnóstico confirmado de un tumor sólido seleccionado (excepto meduloblastoma, carcinoma basocelular y adenocarcinoma pancreático) o malignidad hematológica (excepto CML, ALL y AML).
  • El paciente tiene un tumor preidentificado con una mutación en PTCH1 o SMO.
  • El paciente ha recibido al menos un tratamiento previo para la enfermedad recurrente, metastásica y/o localmente avanzada y para quien no se anticipa que las opciones de terapia estándar resulten en una remisión duradera.
  • El paciente tiene una enfermedad progresiva y medible según RECIST 1.1. u otras pautas hematológicas apropiadas.
  • El paciente tiene un estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) ≤ 1

Criterio de exclusión:

  • Los pacientes han recibido tratamiento previo con LDE225.
  • Los pacientes tienen trastornos neuromusculares asociados con CK elevada (es decir, miopatías inflamatorias, distrofia muscular, esclerosis lateral amiotrófica y atrofia muscular espinal) o están en tratamiento concomitante con fármacos que se sabe que causan rabdomiólisis
  • Pacientes con tumor primario del SNC o afectación tumoral del SNC
  • El paciente ha recibido quimioterapia o terapia contra el cáncer ≤ 4 semanas antes de comenzar el fármaco del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: LDE225
LDE225 800 mg (cápsulas de gelatina dura) se administrará por vía oral una vez al día en un programa de dosificación continua.
Droga: LDE225
LDE225 800 mg (cápsulas de gelatina dura) se administrará por vía oral una vez al día en un programa de dosificación continuo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resumen de respuesta general (ORR) y beneficio clínico (CBR)
Periodo de tiempo: 16 semanas
Tasa de beneficio clínico (CBR) El número y el porcentaje de sujetos con CBR (respuestas de RC, PR o SD ≥ 16 semanas) evaluados por el investigador se informaron para todos los pacientes junto con un intervalo de confianza (IC) exacto del 95 %. Tasa de respuesta general (ORR) La respuesta general se determinaría mediante la evaluación del investigador para cada tumor en el estudio. Para sujetos con tumores sólidos, el criterio de evaluación fue RECIST 1.1 e incluyó respuestas de RC y/o PR. El número y el porcentaje de sujetos para diferentes categorías de respuesta general (p. ej., para tumores sólidos - CR, PR, SD, PD, No evaluable) debían proporcionarse para tumores sólidos y cada tipo de tumor hematológico (si corresponde). También se proporcionaría un IC exacto del noventa y cinco por ciento (95 %) para la(s) tasa(s) de respuesta (p. ej., para tumores sólidos - CRn y/o PR).
16 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resumen del momento y la tasa estimada de supervivencia sin progresión (PFS): conjunto de análisis completo
Periodo de tiempo: 4 meses
La supervivencia libre de progresión (PFS) es el tiempo desde la fecha de inicio del tratamiento hasta la fecha del evento definido como la primera progresión documentada o muerte por cualquier causa dentro de los 30 días posteriores a la última dosis. Si un sujeto no ha tenido un evento, la supervivencia libre de progresión se censura en la fecha de la última evaluación adecuada del tumor.
4 meses
Estimaciones de Kaplan-Meier de supervivencia libre de progresión (PFS) Tiempo, meses
Periodo de tiempo: 4 meses
4 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de diciembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de diciembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

6 de diciembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

2 de mayo de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de abril de 2016

Última verificación

1 de abril de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLDE225XUS20

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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