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LDE225 para pacientes com tumores mutantes PTCH1 ou SMO (SIGNATURE)

25 de abril de 2016 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudo modular de Fase II para vincular a terapia direcionada a pacientes com tumores ativados por vias: Módulo - 5 LDE225 para pacientes com tumores mutantes PTCH1 ou SMO

O objetivo deste estudo de busca de sinal é determinar se o tratamento com LDE225 demonstra eficácia suficiente em tumores sólidos com mutação da via hedgehog e/ou malignidades hematológicas para justificar um estudo mais aprofundado

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Cancer Center UC Davis Cancer (3)
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos
        • Rocky Mountain Cancer Centers RMCC - Aurora
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago Developmental Therapeutics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Minnesota Oncology Hematology, P.A. Southdate Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Cleveland Clinic (19)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57104
        • Sanford Research Sanford Health
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77024
        • Oncology Consultants Oncology Group
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center/University of Texas MD Anderson Cancer Center (3)
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84157
        • Intermountain Medical Center Intermountain Healthcare
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109-1023
        • Seattle Cancer Care Alliance Skagit Valley Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente tem diagnóstico confirmado de um tumor sólido selecionado (exceto meduloblastoma, carcinoma basocelular e adenocarcinoma pancreático) ou malignidade hematológica (exceto CML, ALL e AML).
  • O paciente tem um tumor pré-identificado com uma mutação PTCH1 ou SMO.
  • O paciente recebeu pelo menos um tratamento anterior para doença recorrente, metastática e/ou localmente avançada e para quem não se prevê que nenhuma opção de terapia padrão resulte em remissão duradoura.
  • O paciente tem doença progressiva e mensurável conforme RECIST 1.1. ou outras diretrizes hematológicas apropriadas.
  • O paciente tem um status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 1

Critério de exclusão:

  • Os pacientes receberam tratamento anterior com LDE225.
  • Os pacientes têm distúrbios neuromusculares associados a CK elevada (ou seja, miopatias inflamatórias, distrofia muscular, esclerose lateral amiotrófica e atrofia muscular espinhal) ou estão em tratamento concomitante com medicamentos que são reconhecidos como causadores de rabdomiólise
  • Pacientes com tumor primário do SNC ou envolvimento tumoral do SNC
  • O paciente recebeu quimioterapia ou terapia anticancerígena ≤ 4 semanas antes de iniciar o medicamento do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: LDE225
LDE225 800 mg (cápsulas de gelatina dura) será administrado por via oral uma vez ao dia em um esquema de dosagem contínua.
Medicamento: LDE225
LDE225 800 mg (cápsulas de gelatina dura) será administrado por via oral uma vez ao dia em um esquema de dosagem contínua

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resumo da resposta geral (ORR) e benefício clínico (CBR)
Prazo: 16 semanas
Taxa de benefício clínico (CBR) Número e porcentagem de indivíduos com CBR (respostas de CR, PR ou SD ≥ 16 semanas) conforme avaliado pelo investigador foi relatado para todos os pacientes juntamente com intervalo de confiança (IC) exato de 95%. Taxa de resposta geral (ORR) A resposta geral deveria ser determinada pela avaliação do investigador para cada tumor no estudo. Para indivíduos com tumores sólidos, o critério de avaliação foi RECIST 1.1 e incluiu respostas de CR e/ou PR. O número e a porcentagem de indivíduos para diferentes categorias de resposta geral (por exemplo, para tumores sólidos - CR, PR, SD, PD, Não avaliável) devem ser fornecidos para tumores sólidos e cada tipo de tumor hematológico (se aplicável). Noventa e cinco por cento (95%) CI exato também deveria ser fornecido para a(s) taxa(s) de resposta (por exemplo, para tumores sólidos - CRn e/ou PR).
16 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resumo do tempo e taxa estimada para sobrevivência livre de progressão (PFS) - Conjunto de análise completo
Prazo: 4 meses
Sobrevida livre de progressão (PFS) é o tempo desde a data de início do tratamento até a data do evento definido como a primeira progressão documentada ou morte devido a qualquer causa dentro de 30 dias da última dose. Se um indivíduo não teve um evento, a sobrevida livre de progressão é censurada na data da última avaliação adequada do tumor.
4 meses
Estimativas de Kaplan-Meier de sobrevida livre de progressão (PFS), tempo, meses
Prazo: 4 meses
4 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2014

Conclusão Primária (Real)

1 de março de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de dezembro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de dezembro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

6 de dezembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

2 de maio de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de abril de 2016

Última verificação

1 de abril de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLDE225XUS20

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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