Utilisation compassionnelle d'Omegaven dans le traitement des lésions hépatiques induites par la nutrition parentérale
5 février 2019 mis à jour par: Nandini Channabasappa, MD, Children's Medical Center Dallas
Cette étude est en cours pour déterminer si un médicament expérimental appelé Omegaven peut aider à améliorer les maladies du foie que l'on pense être causées par la nutrition parentérale totale (TPN).
La TPN est une alimentation intraveineuse (sonde d'alimentation IV) qui fournit aux patients les nutriments lorsqu'ils sont incapables de boire des liquides ou de manger des aliments par la bouche.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les patients atteints de bilirubine directe> 2 g / dL et du syndrome de l'intestin court sont éligibles pour l'inscription.
Omegaven à raison de 1 g/kg/jour sera administré par voie veineuse centrale au lieu des préparations lipidiques standard.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
15
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 mois à 10 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Les patients doivent être âgés de 2 mois à 10 ans
- Patients dépendants de la NP (incapables de répondre aux besoins nutritionnels uniquement par la nutrition entérale) et qui devraient nécessiter une NP pendant au moins 30 jours supplémentaires
- Les patients considérés comme éligibles pour participer à l'étude doivent avoir une maladie hépatique associée à la nutrition parentérale (PNALD) telle que définie par une bilirubine directe > 2,0 mg/dL. Les autres causes de maladie hépatique doivent être exclues. Une biopsie du foie n'est pas nécessaire pour le traitement
- 2 résultats consécutifs de test direct de bilirubine> 2,0 mg / dl
- Le patient doit avoir échoué aux traitements standard pour prévenir la progression de la maladie hépatique, tels que le traitement chirurgical, la TPN cyclique, éviter la suralimentation, la réduction/élimination du cuivre et du manganèse de la TPN, l'avancement de l'alimentation entérale et l'utilisation d'ursodiol (Actigall)
- Sujets qui sont actuellement sous traitement pour PNALD avec un usage compassionnel Omegaven et qui ont une bilirubine directe < 2, mais qui restent dépendants du TPN et nécessitent un traitement continu avec Omegaven
Critère d'exclusion:
- Autres causes connues de maladie hépatique chronique (hépatite C, fibrose kystique, atrésie des voies biliaires et déficit en alpha 1 anti-trypsine)
- Inscription à tout autre essai clinique impliquant un agent expérimental (sauf approbation par les médecins désignés de l'équipe multidisciplinaire)
- Le parent, le tuteur ou l'enfant refuse de donner son consentement ou son assentiment
- Allergie à tout produit de poisson, protéine d'œuf et/ou allergie antérieure à Omegaven
- Coagulopathies actives caractérisées par des saignements continus ou par un besoin de remplacement du facteur de coagulation tel que du plasma frais congelé ou un cryoprécipité pour maintenir l'homéostasie
- Altération du métabolisme des lipides ou hyperlipidémie sévère avec ou sans pancréatite
- Diabète instable
- AVC/embolie
- Effondrement et choc
- État de coma indéfini
- Infection active au moment de l'initiation d'Omegaven® jusqu'à ce que l'enfant soit afébrile avec des signes vitaux stables et une culture négative de 48 heures
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Soins de soutien
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Usage compassionnel
Cette préparation lipidique n'est utilisée qu'à des fins compassionnelles.
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Omegaven sera utilisé à la place de l'huile de soja Intralipid
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Bilirubine en mg/dL
Délai: 12 semaines
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La maladie hépatique associée à la NP peut être inversée ou sa progression stoppée en utilisant une émulsion de graisse parentérale préparée à partir d'huile de poisson, telle que mesurée par la normalisation des taux sériques d'enzymes hépatiques et de bilirubine 1. après avoir atteint des taux de bilirubine > 2 mg/dl, les sujets recevant Omegaven atteindront un taux de bilirubine < 2 mg/dl plus rapidement que les patients recevant des émulsions grasses conventionnelles. |
12 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 12 semaines
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un. Après avoir commencé Omegaven sur PN, le taux de carences et de déséquilibres en acides gras sera aussi bas qu'avant Omegaven. En outre, le taux d'événements de triglycérides> 400 mg / dL avec Omegaven sera similaire à celui observé avec l'administration de PN avec de l'huile de soja Intralipid. B. NP contenant Omegaven sera sans danger pour les patients en ce qui concerne le risque de saignement inattendu, de coagulopathies et d'autres événements indésirables. |
12 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Nandini Channabasappa, MD, Childrens Health
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 août 2013
Achèvement primaire (Réel)
5 février 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
5 février 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 août 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 décembre 2013
Première publication (Estimation)
12 décembre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
6 février 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 février 2019
Dernière vérification
1 février 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- STU 112010-159
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