Medelevend gebruik van Omegaven bij de behandeling van door parenterale voeding geïnduceerde leverbeschadiging
5 februari 2019 bijgewerkt door: Nandini Channabasappa, MD, Children's Medical Center Dallas
Deze studie wordt uitgevoerd om te bepalen of een onderzoeksgeneesmiddel genaamd Omegaven kan helpen bij het verbeteren van de leverziekte waarvan wordt gedacht dat deze wordt veroorzaakt door Total Parenteral Nutrition (TPN).
TPN is intraveneuze voeding (IV-voedingssonde) die patiënten de voedingsstoffen geeft wanneer ze niet in staat zijn om vloeistof te drinken of voedsel via de mond te eten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Patiënten met direct bilirubine >2gm/dL en kortedarmsyndroom komen in aanmerking voor inschrijving.
Omegaven 1gm/kg/dag wordt toegediend via een centrale veneuze lijn in plaats van standaard lipidenpreparaten.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
15
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 maanden tot 10 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten moeten 2 maanden -10 jaar oud zijn
- Patiënten die PN-afhankelijk zijn (niet in staat zijn om uitsluitend door middel van enterale voeding aan hun voedingsbehoeften te voldoen) en die naar verwachting nog minstens 30 dagen PN nodig zullen hebben
- Patiënten die in aanmerking komen voor deelname aan het onderzoek, moeten een met parenterale voeding geassocieerde leveraandoening (PNALD) hebben, zoals gedefinieerd door een direct bilirubine van >2,0 mg/dl. Andere oorzaken van leverziekte moeten worden uitgesloten. Een leverbiopsie is niet nodig voor de behandeling
- 2 opeenvolgende resultaten van directe bilirubinetesten >2,0 mg/dl
- De patiënt moet standaardtherapieën hebben gefaald om de progressie van leverziekte te voorkomen, zoals chirurgische behandeling, cyclische TPN, vermijden van overvoeding, vermindering / verwijdering van koper en mangaan uit TPN, bevordering van enterale voeding en gebruik van ursodiol (Actigall)
- Proefpersonen die momenteel worden behandeld voor PNALD met Compassionate Use Omegaven en een directe bilirubine hebben van < 2, maar die afhankelijk blijven van TPN en een voortgezette therapie met Omegaven nodig hebben
Uitsluitingscriteria:
- Andere bekende oorzaken van chronische leverziekte (hepatitis C, cystische fibrose, galgangatresie en alfa-1-antitrypsinedeficiëntie)
- Inschrijving in een andere klinische studie waarbij een onderzoeksagent betrokken is (tenzij goedgekeurd door de aangewezen artsen van het multidisciplinaire team)
- De ouder, voogd of het kind is niet bereid toestemming te geven
- Allergie voor elk visproduct, ei-eiwit en / of eerdere allergie voor Omegaven
- Actieve coagulopathieën die worden gekenmerkt door aanhoudende bloedingen of door een behoefte aan vervanging van stollingsfactoren, zoals vers ingevroren plasma of cryoprecipitaat om de homeostase te behouden
- Verminderd vetmetabolisme of ernstige hyperlipidemie met of zonder pancreatitis
- Instabiele diabetes mellitus
- Beroerte/embolie
- Instorting en shock
- Ongedefinieerde comastatus
- Actieve infectie op het moment van starten met Omegaven® tot het moment dat het kind koorts heeft met stabiele vitale functies en één negatieve 48-uurskweek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Compassievol gebruik
Dit lipidenpreparaat wordt alleen gebruikt voor gebruik in schrijnende gevallen.
|
Omegaven zal worden gebruikt in plaats van sojaolie Intralipid
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bilirubine in mg/dL
Tijdsspanne: 12 weken
|
PN-geassocieerde leverziekte kan worden teruggedraaid of de progressie ervan kan worden gestopt door een parenterale vetemulsie te gebruiken die is bereid uit visolie, zoals gemeten door normalisatie van serumspiegels van leverenzymen en bilirubine 1. na het bereiken van een bilirubinespiegel >2 mg/dl zullen proefpersonen die Omegaven krijgen sneller een bilirubinespiegel < 2 mg/dl bereiken dan patiënten die conventionele vetemulsies krijgen. |
12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 weken
|
A. Na het starten van Omegaven op PN, zal het aantal vetzuurtekorten en onevenwichtigheden net zo laag zijn als vóór Omegaven. Ook zal de snelheid van triglyceridengebeurtenissen > 400 mg/dL met Omegaven vergelijkbaar zijn met die gezien bij PN-toediening met soja-olie Intralipid. B. PN met Omegaven is veilig voor patiënten met betrekking tot het risico op onverwachte bloedingen, coagulopathieën en andere bijwerkingen. |
12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Nandini Channabasappa, MD, Childrens Health
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 augustus 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
5 februari 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
5 februari 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 augustus 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 december 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
12 december 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
6 februari 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 februari 2019
Laatst geverifieerd
1 februari 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- STU 112010-159
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .