Uso compasivo de Omegaven en el tratamiento de la lesión hepática inducida por nutrición parenteral
5 de febrero de 2019 actualizado por: Nandini Channabasappa, MD, Children's Medical Center Dallas
Este estudio se realiza para determinar si un fármaco de estudio en investigación llamado Omegaven puede ayudar a mejorar la enfermedad hepática que se cree que es causada por la nutrición parenteral total (TPN).
La TPN es alimentación intravenosa (sonda de alimentación IV) que proporciona a los pacientes los nutrientes cuando no pueden beber líquidos o comer alimentos por la boca.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes con bilirrubina directa >2 g/dL y síndrome de intestino corto son elegibles para la inscripción.
Omegaven a 1 g/kg/día se administrará a través de una vía venosa central en lugar de las preparaciones estándar de lípidos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
15
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 meses a 10 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes deben tener entre 2 meses y 10 años de edad.
- Pacientes que son dependientes de NP (incapaces de satisfacer las necesidades nutricionales únicamente con nutrición enteral) y se espera que requieran NP durante al menos otros 30 días
- Los pacientes considerados aptos para participar en el estudio deben tener enfermedad hepática asociada a la nutrición parenteral (PNALD), definida por una bilirrubina directa de >2,0 mg/dl. Deben excluirse otras causas de enfermedad hepática. Una biopsia de hígado no es necesaria para el tratamiento
- 2 resultados consecutivos de prueba de bilirrubina directa >2.0mg/dl
- El paciente debe haber fracasado con las terapias estándar para prevenir la progresión de la enfermedad hepática, como el tratamiento quirúrgico, la NPT cíclica, evitar la sobrealimentación, la reducción/eliminación de cobre y manganeso de la NPT, el avance de la alimentación enteral y el uso de ursodiol (Actigall).
- Sujetos que actualmente están bajo tratamiento para PNALD con Omegaven de uso compasivo y tienen una bilirrubina directa de < 2, pero que siguen siendo dependientes de TPN y requieren terapia continua con Omegaven
Criterio de exclusión:
- Otras causas conocidas de enfermedad hepática crónica (hepatitis C, fibrosis quística, atresia biliar y deficiencia de alfa 1 antitripsina)
- Inscripción en cualquier otro ensayo clínico que involucre un agente en investigación (a menos que sea aprobado por los médicos designados en el equipo multidisciplinario)
- El padre, tutor o niño no está dispuesto a dar su consentimiento o asentimiento
- Alergia a cualquier producto de pescado, proteína de huevo y/o alergia previa a Omegaven
- Coagulopatías activas caracterizadas por sangrado continuo o por la necesidad de reemplazo de factor de coagulación, como plasma fresco congelado o crioprecipitado para mantener la homeostasis.
- Alteración del metabolismo de los lípidos o hiperlipidemia grave con o sin pancreatitis
- diabetes mellitus inestable
- Accidente cerebrovascular/embolia
- Colapso y shock
- Estado de coma indefinido
- Infección activa en el momento del inicio de Omegaven® hasta el momento en que el niño esté afebril con signos vitales estables y un cultivo negativo de 48 horas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: Uso compasivo
Esta preparación de lípidos solo se usa para uso compasivo.
|
Omegaven se utilizará en lugar de aceite de soja Intralipid
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Bilirrubina en mg/dL
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
La enfermedad hepática asociada a la NP se puede revertir o detener su progresión mediante el uso de una emulsión de grasa parenteral preparada a partir de aceite de pescado, medida mediante la normalización de los niveles séricos de enzimas hepáticas y bilirrubina. 1. después de alcanzar niveles de bilirrubina > 2 mg/dl, los sujetos que reciben Omegaven alcanzarán un nivel de bilirrubina < 2 mg/dl más rápido que los pacientes que reciben emulsiones grasas convencionales. |
12 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
a. Después de comenzar con Omegaven en PN, la tasa de deficiencias y desequilibrios de ácidos grasos será tan baja como antes de Omegaven. Además, la tasa de eventos de triglicéridos >400 mg/dL con Omegaven será similar a la observada con la administración de NP con aceite de soya Intralipid. B. La NP que contiene Omegaven será segura para los pacientes con respecto al riesgo de sangrado inesperado, coagulopatías y otros eventos adversos. |
12 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nandini Channabasappa, MD, Childrens Health
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2013
Finalización primaria (Actual)
5 de febrero de 2019
Finalización del estudio (Actual)
5 de febrero de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de agosto de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de diciembre de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
12 de diciembre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de febrero de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de febrero de 2019
Última verificación
1 de febrero de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- STU 112010-159
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .