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Une étude pour le suivi à long terme des participants à la lymphohistiocytose hémophagocytaire (HLH) qui ont reçu un traitement par emapalumab (NI-0501), un anticorps monoclonal anti-interféron gamma

1 juin 2022 mis à jour par: Swedish Orphan Biovitrum

Une étude multicentrique pour le suivi à long terme des patients HLH ayant reçu un traitement avec NI-0501, un anticorps monoclonal anti-interféron gamma

Étude internationale, multicentrique, de suivi à long terme qui recrutera des participants HLH ayant reçu de l'emapalumab lors d'essais cliniques antérieurs, dans le cadre du programme de développement clinique de l'emapalumab ou dans le cadre d'un usage compassionnel (UC).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif de cette étude est de surveiller le profil d'innocuité à long terme de l'emapalumab chez les participants ayant déjà reçu au moins une dose d'emapalumab, y compris la durée de survie après l'administration d'emapalumab.

De plus, le profil d'élimination de l'emapalumab et l'immunogénicité seront également évalués.

De plus, l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité et le profil pharmacocinétique (PK) de l'emapalumab seront étroitement surveillés dans le cas où certains participants, à la demande du médecin traitant, recevraient un traitement par l'emapalumab dans l'étude de suivi.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

58

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron Servei de Hematologia i Oncologia
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Sant Joan de Déu Hospital - Pediatric Rheumatology Department
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Hospital Universitario Niño Jesús Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica
  • France
      • Paris, France, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italie
      • Monza, Italie, 20900
        • Fondazione MBBM c/o Ospedale San Gerardo Clinica Pediatrica
      • Padova, Italie, 35128
        • Azienda Ospedaliera Padova
      • Rome, Italie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Rome, Italie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - UO Reumatologia
      • Verona, Italie, 37126
        • Ospedale della Donna e del Bambino - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital - Department of Haematology
  • États-Unis
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Spectrum Health Helen Devos Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati CHildren's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital - Division of Immunobiology
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Cancer Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Avoir reçu au moins une dose d'emapalumab.
  • Avoir signé le Consentement Eclairé par le participant ou le(s) représentant(s) légal(aux) du participant, selon le cas, avec le consentement du participant qui est légalement capable de le fournir.

Critère d'exclusion:

  • Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Inscrit-04 Cohorte

Les participants inscrits à l'étude NI-0501-04 (NCT01818492) seront invités à participer à un suivi à long terme d'un an soit après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH), soit après la dernière administration d'emapalumab.

Dans l'étude NI-0501-04, les participants ont reçu de l'emapalumab pendant 4 à 8 semaines. Après la période de traitement, les participants auraient pu subir une HSCT.

Les participants pour lesquels un donneur approprié n'a pas été identifié à la semaine 8, ou dans un cas où la GCSH sera retardée pour des raisons non liées à l'administration d'emapalumab, peuvent continuer à recevoir le traitement par emapalumab au-delà des 8 semaines prévues dans l'étude en cours (NI-0501 -05, NCT02069899) à la demande de l'investigateur, sous réserve qu'une évaluation favorable du bénéfice/risque du traitement soit établie.

La dose et le moment ont été soit reportés à partir de la dernière dose d'emapalumab administrée dans le cadre du protocole parent, soit une dose ajustée a été administrée, si nécessaire.
Médicament: Emapalumab
Le traitement par emapalumab n'est pas prévu pour tous les participants inscrits. Pour les participants qui continueront à recevoir l'emapalumab dans le cadre de cette étude (NI-0501-05), la dose et le moment seront soit reportés à partir de la dernière dose d'emapalumab administrée dans le cadre de l'étude parente à laquelle le participant était inscrit, soit une dose ajustée sera administrée, si nécessaire.
Autres noms:
  • NI-0501
Aucune intervention: Inscrit-06 Cohorte

Tous les participants qui ont reçu au moins 1 dose d'emapalumab et qui ont été suivis pendant au moins 4 semaines après la dernière administration du médicament dans l'étude NI-0501-06 (NCT03311854) seront invités à participer à un suivi à long terme pendant 1 an après la dernière administration d'emapalumab.

Les participants ne recevront pas d'emapalumab dans l'étude en cours (NI-0501-05, NCT02069899).
Autre: Cohorte inscrite-CU

Dans des cas exceptionnels, à la demande spontanée d'un médecin traitant, le traitement par UC sera accordé aux participants qui ont épuisé toutes les options de traitement possibles et qui n'ont pas pu être inclus dans une étude clinique. Tous les participants qui reçoivent au moins 1 dose d'emapalumab sous UC seront invités à participer à un suivi à long terme pendant 1 an soit après la GCSH, soit après la dernière administration d'emapalumab.

Les participants peuvent poursuivre le traitement dans le cadre de l'étude en cours (NI-0501-05, NCT02069899) pendant que la recherche de donneur de cellules souches est en cours, ou si l'investigateur évalue que la poursuite du traitement est bénéfique.
Médicament: Emapalumab
Le traitement par emapalumab n'est pas prévu pour tous les participants inscrits. Pour les participants qui continueront à recevoir l'emapalumab dans le cadre de cette étude (NI-0501-05), la dose et le moment seront soit reportés à partir de la dernière dose d'emapalumab administrée dans le cadre de l'étude parente à laquelle le participant était inscrit, soit une dose ajustée sera administrée, si nécessaire.
Autres noms:
  • NI-0501

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec événement indésirable (EI)
Délai: De la date d'inscription à cette étude jusqu'à 1 an soit après GCSH, soit après la dernière administration d'emapalumab (durée maximale : 639 jours)
Les événements indésirables ont été définis comme toute expérience indésirable survenant chez un participant au cours de l'étude, qu'elle soit ou non considérée comme liée à l'emapalumab.
De la date d'inscription à cette étude jusqu'à 1 an soit après GCSH, soit après la dernière administration d'emapalumab (durée maximale : 639 jours)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Durée cumulée de la réponse (cohorte inscrite-04)
Délai: De la 1ère réalisation de la réponse globale jusqu'à la HSCT ou la dernière date de traitement si le participant n'a pas subi de HSCT (maximum 250 jours)

Durée cumulée de la réponse : nombre total de jours de réponse depuis la première réalisation de la réponse globale jusqu'à la GCSH ou la date du dernier traitement si le participant n'a pas subi de GCSH. Réponse globale : obtention d'une réponse complète (CR) ou d'une réponse partielle (PR) ou d'une amélioration HLH (HI).

RC : absence de fièvre, taille de la rate normale, absence de cytopénie (numération absolue des neutrophiles [ANC] ≥ 1,0 x 10 ^ 9/L et numération plaquettaire ≥ 100 x 10 ^ 9/L), absence d'hyperferritinémie (ferritine sérique < 2 000 μg/L) , pas de coagulopathie (D-dimères normaux et/ou fibrinogène > 150 mg/dL), pas d'anomalies neurologiques et du liquide céphalo-rachidien [LCR] attribuées à la LHH, pas d'aggravation soutenue du cluster soluble de différenciation (CD) 25.

RP : au moins 3 critères cliniques et de laboratoire de la LHH (dont des anomalies du système nerveux central [SNC]) remplissaient les critères de RC, aucune progression d'autres aspects de la pathologie de la maladie de la LHH.

IH : amélioration (> 50 % de changement par rapport au départ) d'au moins 3 anomalies cliniques et biologiques de la LHH (y compris l'atteinte du SNC).
De la 1ère réalisation de la réponse globale jusqu'à la HSCT ou la dernière date de traitement si le participant n'a pas subi de HSCT (maximum 250 jours)
Durée de la première réponse (cohorte inscrite-06)
Délai: À partir de la première date de réponse et de la première date de perte de réponse ou de décès (maximum 416 jours)
La durée de la première réponse a été définie comme le nombre de jours entre la première date de réponse et la première date de perte de réponse ou de décès. La réponse a été définie comme une rémission du syndrome d'activation des macrophages (MAS), qui était la résolution des signes et symptômes cliniques selon l'investigateur (score des signes et symptômes cliniques du MAS ≤ 1) et la normalisation des paramètres de laboratoire pertinents pour le MAS comme suit : globules blancs (WBC ) et numération plaquettaire supérieure à la limite supérieure de la normale (LLN), Lactate déshydrogénase < 1,5 × limite inférieure de la normale (LSN), aspartate aminotransférase/alanine aminotransférase < 1,5 × LSN, fibrinogène > 100 mg/dL, taux de ferritine diminué d'au moins 80 % des valeurs de dépistage ou de référence (selon la valeur la plus élevée) ou < 2 000 ng/mL, selon la valeur la plus faible.
À partir de la première date de réponse et de la première date de perte de réponse ou de décès (maximum 416 jours)
Survie globale (cohorte inscrite-04)
Délai: De la date de la dernière dose d'emapalumab à la date du décès ou du dernier contact ou 12 mois après la dernière dose, selon la première éventualité (maximum 366 jours)

La survie globale a été définie comme le temps écoulé entre la date de la dernière dose d'emapalumab et la date du décès. Les participants sans événement ont été censurés au moment du dernier contact ou 12 mois après la dernière dose (selon la première éventualité). Comme certains participants ont reçu leur dernière dose d'emapalumab dans l'étude parente (NI-0501-04), les données des études NI-0501-05 et NI-0501-04 ont été prises en compte pour l'évaluation de la survie globale.

La méthodologie de Kaplan-Meier a été utilisée pour l'estimation.
De la date de la dernière dose d'emapalumab à la date du décès ou du dernier contact ou 12 mois après la dernière dose, selon la première éventualité (maximum 366 jours)
Survie globale (cohorte inscrite-06)
Délai: De la date de la dernière dose d'emapalumab à la date du décès ou du dernier contact ou 12 mois après la dernière dose, selon la première éventualité (maximum 366 jours)

La survie globale a été définie comme le temps écoulé entre la date de la dernière dose d'emapalumab et la date du décès. Les participants sans événement ont été censurés au moment du dernier contact ou 12 mois après la dernière dose (selon la première éventualité). Comme les participants de la cohorte Enrolled-06 n'ont pas reçu d'emapalumab dans l'étude actuelle, les données des études NI-0501-05 et NI-0501-06 ont été prises en compte pour l'évaluation de la survie globale.

La méthodologie de Kaplan-Meier a été utilisée pour l'estimation.
De la date de la dernière dose d'emapalumab à la date du décès ou du dernier contact ou 12 mois après la dernière dose, selon la première éventualité (maximum 366 jours)
Pourcentage de participants ayant obtenu la greffe (cohorte inscrite-04)
Délai: De HSCT jusqu'à 12 mois
Pour les participants ayant subi une GCSH dans le cadre de l'étude parentale (NI-0501-04) ou de l'étude actuelle (NI-0501-05), le taux de prise de greffe était basé sur le nombre de participants ayant subi un échec de greffe primaire ou secondaire (échec de greffe de cellules souches sanguines, prise de greffe échec ou dysfonctionnement du greffon), tel que rapporté comme événement indésirable.
De HSCT jusqu'à 12 mois
Pourcentage de participants ayant atteint le chimérisme du donneur (cohorte inscrite-04)
Délai: De HSCT à 12 mois
Pour les participants ayant subi une HSCT, la réalisation du chimérisme du donneur a été considérée sur la base du chimérisme du donneur dans le sang périphérique terminé, c'est-à-dire des cellules du donneur> 95 %.
De HSCT à 12 mois
Pourcentage de participants atteints de la maladie du greffon contre l'hôte (cohorte inscrite-04)
Délai: De HSCT à 12 mois
Occurrence de la maladie du greffon contre l'hôte, signalée dans l'étude NI-0501-05 comme un EI.
De HSCT à 12 mois
Niveau d'activité MAS évalué par l'échelle visuelle analogique (cohorte inscrite-06)
Délai: Ligne de base (première visite NI-0501-05), Jour 100, Mois 12/Fin de l'étude
L'activité MAS a été surveillée à l'aide d'une échelle visuelle analogique allant de 0 à 10, un score plus élevé indiquant une activité plus élevée de la maladie.
Ligne de base (première visite NI-0501-05), Jour 100, Mois 12/Fin de l'étude
Niveau d'emapalumab circulant (cohorte enrôlée-04)
Délai: Premier jour de perfusion (durée de la perfusion : 1 à 2 heures) dans l'étude NI-0501-05, dernier jour de perfusion (jour de perfusion 188), 12 mois après la greffe
Niveau circulant d'emapalumab dans la cohorte Inscrite-04 qui a continué à recevoir un traitement par emapalumab dans l'étude en cours (NI-0501-05).
Premier jour de perfusion (durée de la perfusion : 1 à 2 heures) dans l'étude NI-0501-05, dernier jour de perfusion (jour de perfusion 188), 12 mois après la greffe
Niveau d'emapalumab circulant (cohorte enrôlée-06)
Délai: Ligne de base (première visite NI-0501-05), Jour 100, Mois 6
Ligne de base (première visite NI-0501-05), Jour 100, Mois 6
Niveaux gamma totaux d'interféron humain (cohorte inscrite-04)
Délai: Premier jour de perfusion (durée de la perfusion : 1 à 2 heures) dans l'étude NI-0501-05, jour 100 post-transplantation, 12 mois post-transplantation
Premier jour de perfusion (durée de la perfusion : 1 à 2 heures) dans l'étude NI-0501-05, jour 100 post-transplantation, 12 mois post-transplantation
Niveaux gamma totaux d'interféron humain (cohorte inscrite-06)
Délai: Ligne de base (première visite NI-0501-05), Jour 100, Mois 12/Fin de l'étude
Ligne de base (première visite NI-0501-05), Jour 100, Mois 12/Fin de l'étude
Nombre de participants avec anticorps anti-drogue
Délai: De l'inscription jusqu'à 12 mois après la greffe ou la dernière perfusion d'emapalumab (maximum 639 jours)
De l'inscription jusqu'à 12 mois après la greffe ou la dernière perfusion d'emapalumab (maximum 639 jours)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Swedish Orphan Biovitrum

Collaborateurs

Seventh Framework Programme

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 août 2014

Achèvement primaire (Réel)

18 mai 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

18 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 décembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 février 2014

Première publication (Estimation)

24 février 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 juin 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juin 2022

Dernière vérification

1 mai 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NI-0501-05

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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