Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus hemofagosyyttisen lymfohistiosytoosin (HLH) osallistujien pitkäaikaisesta seurannasta, jotka saivat hoitoa emapalumabilla (NI-0501), anti-interferoni Gamma monoklonaalisella vasta-aineella

keskiviikko 1. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Swedish Orphan Biovitrum

Monikeskustutkimus HLH-potilaiden pitkäaikaisseurantaa varten, jotka saivat hoitoa NI-0501:llä, gamma-interferonivasta-aineella

Kansainvälinen, monikeskus, pitkäaikainen seurantatutkimus, johon otetaan mukaan HLH-osallistujat, jotka ovat saaneet emapalumabia aikaisemmissa kliinisissä tutkimuksissa emapalumabin kliinisen kehitysohjelman yhteydessä tai erityiskäytössä (CU).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tavoitteena on seurata emapalumabin pitkän aikavälin turvallisuusprofiilia osallistujilla, jotka ovat aiemmin saaneet vähintään yhden annoksen emapalumabia, mukaan lukien eloonjäämisaika emapalumabin annon jälkeen.

Lisäksi arvioidaan myös emapalumabin eliminaatioprofiili ja immunogeenisyys.

Lisäksi emapalumabin turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta ja farmakokineettistä (PK) profiilia seurataan tarkasti siinä tapauksessa, että jotkut osallistujat saavat hoitavan lääkärin pyynnöstä emapalumabihoitoa seurantatutkimuksessa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

58

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron Servei de Hematologia i Oncologia
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Sant Joan de Déu Hospital - Pediatric Rheumatology Department
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Hospital Universitario Niño Jesús Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica
  • Italia
      • Monza, Italia, 20900
        • Fondazione MBBM c/o Ospedale San Gerardo Clinica Pediatrica
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera Padova
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - UO Reumatologia
      • Verona, Italia, 37126
        • Ospedale della Donna e del Bambino - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital - Department of Haematology
  • Yhdysvallat
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Spectrum Health Helen Devos Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital - Division of Immunobiology
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Saatuaan vähintään yhden annoksen emapalumabia.
  • Allekirjoitettu osallistujan tai osallistujan laillisen edustajan (laillisten edustajat) suostumuksella sellaisen osallistujan suostumuksella, joka on laillisesti kykenevä antamaan sen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Ilmoittautunut-04 kohortti

Tutkimukseen NI-0501-04 (NCT01818492) ilmoittautuneet osallistujat kutsutaan osallistumaan pitkäaikaiseen seurantaan vuoden ajan joko hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) tai emapalumabin viimeisen annon jälkeen.

Tutkimuksessa NI-0501-04 osallistujat saivat emapalumabia 4-8 viikon ajan. Hoitojakson jälkeen osallistujille olisi voitu tehdä HSCT.

Osallistujat, joille sopivaa luovuttajaa ei tunnistettu viikkoon 8 mennessä tai jos HSCT viivästyy emapalumabin antamiseen liittymättömistä syistä, voivat jatkaa emapalumabihoitoa nykyisen tutkimuksen ennakoidun 8 viikon jälkeen (NI-0501). -05, NCT02069899) tutkijan pyynnöstä, mikäli hoidosta saadaan myönteinen hyöty/haitta-arvio.

Annos ja ajoitus joko siirrettiin edellisestä annetusta emapalumabiannoksesta osana emoprotokollaa tai annettiin tarvittaessa säädetty annos.
Lääke: Emapalumabi
Emapalumabihoitoa ei ole suunniteltu kaikille osallistujille. Osallistujille, jotka jatkavat emapalumabin saamista tämän tutkimuksen (NI-0501-05) yhteydessä, annos ja ajoitus joko siirretään viimeisestä annetusta emapalumabiannoksesta osana emotutkimusta, johon osallistuja oli mukana, tai sovitettu annos annetaan tarvittaessa.
Muut nimet:
  • NI-0501
Ei väliintuloa: Ilmoittautunut-06 kohortti

Kaikki osallistujat, jotka saivat vähintään yhden annoksen emapalumabia ja joita seurattiin vähintään 4 viikon ajan viimeisen lääkkeen annon jälkeen tutkimuksessa NI-0501-06 (NCT03311854), kutsutaan osallistumaan pitkäaikaiseen seurantaan 1 vuoden ajan viimeinen emapalumabin anto.

Osallistujat eivät saa emapalumabia nykyisessä tutkimuksessa (NI-0501-05, NCT02069899).
Muut: Rekisteröity-CU-kohortti

Poikkeustapauksissa päivystyshoitoa myönnetään hoitavan lääkärin spontaanista pyynnöstä niille osallistujille, jotka ovat käyttäneet kaikki mahdolliset hoitovaihtoehdot ja joita ei voitu ilmoittautua kliiniseen tutkimukseen. Kaikki osallistujat, jotka saavat vähintään yhden annoksen emapalumabia hoidossa, kutsutaan osallistumaan pitkäaikaiseen seurantaan 1 vuoden ajan joko HSCT:n tai viimeisen emapalumabin annon jälkeen.

Osallistujat voivat jatkaa hoitoa nykyisen tutkimuksen (NI-0501-05, NCT02069899) yhteydessä, kun kantasoluluovuttajahaku on käynnissä tai jos tutkija arvioi, että hoidon jatkamisesta on hyötyä.
Lääke: Emapalumabi
Emapalumabihoitoa ei ole suunniteltu kaikille osallistujille. Osallistujille, jotka jatkavat emapalumabin saamista tämän tutkimuksen (NI-0501-05) yhteydessä, annos ja ajoitus joko siirretään viimeisestä annetusta emapalumabiannoksesta osana emotutkimusta, johon osallistuja oli mukana, tai sovitettu annos annetaan tarvittaessa.
Muut nimet:
  • NI-0501

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutuksesta kärsivien osallistujien määrä (AE)
Aikaikkuna: Tähän tutkimukseen ilmoittautumispäivästä 1 vuoteen joko HSCT:n jälkeen tai viimeisen emapalumabin annon jälkeen (enimmäiskesto: 639 päivää)
Haittatapahtumat määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi kokemukseksi osallistujalla tutkimuksen aikana riippumatta siitä, katsottiinko niiden liittyvän emapalumabiin.
Tähän tutkimukseen ilmoittautumispäivästä 1 vuoteen joko HSCT:n jälkeen tai viimeisen emapalumabin annon jälkeen (enimmäiskesto: 639 päivää)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastauksen kumulatiivinen kesto (rekisteröity-04 kohortti)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä kokonaisvasteen saavuttamisesta HSCT:hen tai viimeiseen hoitopäivään, jos osallistujalle ei tehty HSCT:tä (enintään 250 päivää)

Kumulatiivinen vasteen kesto: vastepäivien kokonaismäärä kokonaisvasteen ensimmäisestä saavuttamisesta HSCT:hen tai viimeiseen hoitopäivään, jos osallistujalle ei tehty HSCT:tä. Kokonaisvaste: joko täydellinen (CR) tai osittainen vaste (PR) tai HLH:n paraneminen (HI).

CR: ei kuumetta, normaali pernan koko, ei sytopeniaa (absoluuttinen neutrofiilien määrä [ANC] ≥1,0 ​​x 10^9/l ja verihiutaleiden määrä ≥ 100 x 10^9/l), ei hyperferritinemiaa (seerumin ferritiini <2000 μg/l) , ei koagulopatiaa (normaali D-dimeeri ja/tai fibrinogeeni >150 mg/dl), ei HLH:sta johtuvia neurologisia tai aivo-selkäydinnesteen poikkeavuuksia, ei liukoisen erilaistumisklusterin (CD) jatkuvaa pahenemista 25.

PR: vähintään 3 HLH:n kliinistä ja laboratoriokriteeriä (mukaan lukien keskushermoston [CNS] poikkeavuudet) täytti CR-kriteerit, ei HLH-taudin patologian muiden näkökohtien etenemistä.

HI: paraneminen (>50 % muutos lähtötilanteesta) vähintään 3 kliinisen ja laboratoriotutkimuksen poikkeavuudessa (mukaan lukien keskushermosto).
Ensimmäisestä kokonaisvasteen saavuttamisesta HSCT:hen tai viimeiseen hoitopäivään, jos osallistujalle ei tehty HSCT:tä (enintään 250 päivää)
Ensimmäisen vastauksen kesto (rekisteröity-06 kohortti)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä vastauspäivästä ja ensimmäisestä vastauksen menettämisestä tai kuolemasta (enintään 416 päivää)
Ensimmäisen vastauksen kesto määriteltiin päivien lukumääränä ensimmäisen vastauspäivän ja ensimmäisen vastauksen menettämisen tai kuoleman välillä. Vaste määriteltiin makrofagien aktivaatiooireyhtymän (MAS) remissioksi, joka oli kliinisten merkkien ja oireiden häviäminen tutkijan mukaan (MAS-kliiniset merkit ja oireet pisteet ≤ 1) ja MAS:n kannalta merkityksellisten laboratorioparametrien normalisoituminen seuraavasti: valkosolut (WBC) ) ja verihiutaleiden määrä yli normaalin ylärajan (LLN), laktaattidehydrogenaasi < 1,5 × normaalin alaraja (ULN), aspartaattiaminotransferaasi/alaniiniaminotransferaasi <1,5 × ULN, fibrinogeeni > 100 mg/dl, ferritiinitaso laskenut vähintään 80 % seulonnan tai lähtötilanteen arvoista (sen mukaan kumpi oli korkeampi) tai < 2000 ng/ml sen mukaan, kumpi oli pienempi.
Ensimmäisestä vastauspäivästä ja ensimmäisestä vastauksen menettämisestä tai kuolemasta (enintään 416 päivää)
Kokonaiseloonjääminen (ilmoittautunut-04 kohortti)
Aikaikkuna: Viimeisestä emapalumabiannoksesta kuolinpäivään tai viimeiseen kontaktiin tai 12 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen sen mukaan, kumpi tuli ensin (enintään 366 päivää)

Kokonaiseloonjäämisaika määriteltiin ajalla viimeisen emapalumabiannoksen päivästä kuolemaan. Osallistujat, joilla ei ollut tapahtumaa, sensuroitiin viimeisen kontaktin aikana tai 12 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen (sen mukaan, kumpi tuli ensin). Koska jotkut osallistujat saivat viimeisen emapalumabiannoksensa emotutkimuksessa (NI-0501-04), sekä NI-0501-05- että NI-0501-04-tutkimusten tiedot otettiin huomioon kokonaiseloonjäämisen arvioinnissa.

Arviointiin käytettiin Kaplan-Meier-metodologiaa.
Viimeisestä emapalumabiannoksesta kuolinpäivään tai viimeiseen kontaktiin tai 12 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen sen mukaan, kumpi tuli ensin (enintään 366 päivää)
Kokonaiseloonjääminen (ilmoittautunut-06 kohortti)
Aikaikkuna: Viimeisestä emapalumabiannoksesta kuolinpäivään tai viimeiseen kontaktiin tai 12 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen sen mukaan, kumpi tuli ensin (enintään 366 päivää)

Kokonaiseloonjäämisaika määriteltiin ajalla viimeisen emapalumabiannoksen päivämäärästä kuolemaan. Osallistujat, joilla ei ollut tapahtumaa, sensuroitiin viimeisen kontaktin aikana tai 12 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen (sen mukaan, kumpi tuli ensin). Koska osallistujat Enrolled-06-kohorttiin eivät saaneet emapalumabia tässä tutkimuksessa, sekä NI-0501-05- että NI-0501-06-tutkimusten tiedot otettiin huomioon kokonaiseloonjäämisen arvioinnissa.

Arviointiin käytettiin Kaplan-Meier-metodologiaa.
Viimeisestä emapalumabiannoksesta kuolinpäivään tai viimeiseen kontaktiin tai 12 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen sen mukaan, kumpi tuli ensin (enintään 366 päivää)
Siirrännäisen saavuttaneiden osallistujien prosenttiosuus (ilmoittautuneiden 04-kohortti)
Aikaikkuna: HSCT:stä 12 kuukauteen asti
Osallistujien, joille tehtiin HSCT joko vanhempaintutkimuksessa (NI-0501-04) tai nykyisessä tutkimuksessa (NI-0501-05), siirrettävyys perustui niiden osallistujien lukumäärään, joilla oli primaarinen tai sekundaarinen siirteen vajaatoiminta (veren kantasolusiirron epäonnistuminen, siirrännäinen). epäonnistuminen tai elinsiirron toimintahäiriö), kuten on raportoitu haittatapahtumana.
HSCT:stä 12 kuukauteen asti
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat luovuttajakimerismin (ilmoittautunut-04 kohortti)
Aikaikkuna: HSCT:stä 12 kuukauteen
Osallistujilla, joille tehtiin HSCT, luovuttajan kimerismin saavuttamisen arvioitiin perustuen luovuttajan kimerismiin perifeerisessä veressä, eli luovuttajasoluissa >95 %.
HSCT:stä 12 kuukauteen
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on siirrännäis-isäntätauti (rekisteröity-04 kohortti)
Aikaikkuna: HSCT:stä 12 kuukauteen
Siirrä isäntä vastaan ​​-taudin esiintyminen, raportoitu tutkimuksessa NI-0501-05 AE:nä.
HSCT:stä 12 kuukauteen
MAS-aktiivisuustaso visuaalisella analogisella asteikolla arvioituna (rekisteröity-06 kohortti)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ensimmäinen NI-0501-05-käynti), päivä 100, kuukausi 12/tutkimuksen loppu
MAS-aktiivisuutta seurattiin käyttämällä visuaalista analogista asteikkoa 0-10, jolloin korkeampi pistemäärä osoitti korkeamman taudin aktiivisuuden.
Lähtötilanne (ensimmäinen NI-0501-05-käynti), päivä 100, kuukausi 12/tutkimuksen loppu
Kiertävä emapalumabitaso (rekisteröity-04 kohortti)
Aikaikkuna: Ensimmäinen infuusiopäivä (infuusion kesto: 1-2 tuntia) tutkimuksessa NI-0501-05, viimeinen infuusiopäivä (infuusiopäivä 188), 12 kuukautta siirron jälkeen
Verenkierron emapalumabitaso ilmoittautuneessa 04-kohortissa, joka jatkoi emapalumabihoitoa nykyisessä tutkimuksessa (NI-0501-05).
Ensimmäinen infuusiopäivä (infuusion kesto: 1-2 tuntia) tutkimuksessa NI-0501-05, viimeinen infuusiopäivä (infuusiopäivä 188), 12 kuukautta siirron jälkeen
Kiertävä emapalumabitaso (rekisteröity-06 kohortti)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ensimmäinen NI-0501-05 käynti), päivä 100, kuukausi 6
Lähtötilanne (ensimmäinen NI-0501-05 käynti), päivä 100, kuukausi 6
Ihmisen interferonin gamma-tasot yhteensä (ilmoittautunut-04 kohortti)
Aikaikkuna: Ensimmäinen infuusiopäivä (infuusion kesto: 1-2 tuntia) tutkimuksessa NI-0501-05, päivä 100 siirron jälkeen, 12 kuukautta siirron jälkeen
Ensimmäinen infuusiopäivä (infuusion kesto: 1-2 tuntia) tutkimuksessa NI-0501-05, päivä 100 siirron jälkeen, 12 kuukautta siirron jälkeen
Ihmisen interferonin gamma kokonaistasot (rekisteröity-06 kohortti)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ensimmäinen NI-0501-05-käynti), päivä 100, kuukausi 12/tutkimuksen loppu
Lähtötilanne (ensimmäinen NI-0501-05-käynti), päivä 100, kuukausi 12/tutkimuksen loppu
Huumeiden vastaisia ​​vasta-aineita saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 12 kuukauteen elinsiirron tai viimeisen emapalumabi-infuusion jälkeen (enintään 639 päivää)
Ilmoittautumisesta 12 kuukauteen elinsiirron tai viimeisen emapalumabi-infuusion jälkeen (enintään 639 päivää)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Swedish Orphan Biovitrum

Yhteistyökumppanit

Seventh Framework Programme

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 4. elokuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 18. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 18. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. joulukuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. helmikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 24. helmikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 28. kesäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NI-0501-05

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Emapalumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Georgia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa