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Un estudio para el seguimiento a largo plazo de participantes con linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH) que recibieron tratamiento con emapalumab (NI-0501), un anticuerpo monoclonal antiinterferón gamma

1 de junio de 2022 actualizado por: Swedish Orphan Biovitrum

Un estudio multicéntrico para el seguimiento a largo plazo de pacientes con HLH que recibieron tratamiento con NI-0501, un anticuerpo monoclonal anti-interferón gamma

Estudio internacional, multicéntrico, de seguimiento a largo plazo que inscribirá a participantes con HLH que hayan recibido emapalumab en ensayos clínicos previos, en el contexto del programa de desarrollo clínico de emapalumab o bajo uso compasivo (CU).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo de este estudio es monitorear el perfil de seguridad a largo plazo de emapalumab en participantes que hayan recibido previamente al menos una dosis de emapalumab, incluido el tiempo de supervivencia después de la administración de emapalumab.

Además, también se evaluará el perfil de eliminación de emapalumab y la inmunogenicidad.

Además, la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y el perfil farmacocinético (PK) de emapalumab se controlarán de cerca en caso de que algunos participantes, a pedido del médico tratante, reciban tratamiento con emapalumab en el estudio de seguimiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

58

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron Servei de Hematologia i Oncologia
      • Barcelona, España, 08950
        • Sant Joan de Déu Hospital - Pediatric Rheumatology Department
      • Madrid, España, 28009
        • Hospital Universitario Niño Jesús Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica
  • Estados Unidos
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Spectrum Health Helen Devos Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital - Division of Immunobiology
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Cancer Center
  • Francia
      • Paris, Francia, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italia
      • Monza, Italia, 20900
        • Fondazione MBBM c/o Ospedale San Gerardo Clinica Pediatrica
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera Padova
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - UO Reumatologia
      • Verona, Italia, 37126
        • Ospedale della Donna e del Bambino - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital - Department of Haematology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Haber recibido al menos una dosis de emapalumab.
  • Haber firmado el Consentimiento Informado por el participante o su(s) representante(s) legal(es) del participante, según corresponda, con el asentimiento del participante que esté legalmente capacitado para prestarlo.

Criterio de exclusión:

  • Ninguno

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Inscrito-04 Cohorte

Se invitará a los participantes inscritos en el estudio NI-0501-04 (NCT01818492) a participar para un seguimiento a largo plazo durante 1 año, ya sea después del trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH) o después de la última administración de emapalumab.

En el estudio NI-0501-04, los participantes recibieron emapalumab durante 4 a 8 semanas. Después del período de tratamiento, los participantes podrían haberse sometido a HSCT.

Los participantes para los que no se identificó un donante adecuado en la Semana 8, o en un caso en el que el HSCT se retrase por motivos no relacionados con la administración de emapalumab, pueden continuar recibiendo tratamiento con emapalumab más allá de las 8 semanas previstas en el estudio actual (NI-0501 -05, NCT02069899) a petición del investigador, siempre que se establezca una evaluación favorable de los beneficios/riesgos del tratamiento.

La dosis y el momento se trasladaron desde la última dosis de emapalumab administrada como parte del protocolo original o se administró una dosis ajustada, si fue necesario.
Droga: Emapalumab
El tratamiento con emapalumab no está planificado para todos los participantes inscritos. Para los participantes que continuarán recibiendo emapalumab en el contexto de este estudio (NI-0501-05), la dosis y el momento se trasladarán desde la última dosis de emapalumab administrada como parte del estudio principal en el que se inscribió el participante, o bien se administrará una dosis ajustada, si es necesario.
Otros nombres:
  • NI-0501
Sin intervención: Inscrito-06 Cohorte

Todos los participantes que recibieron al menos 1 dosis de emapalumab y fueron monitoreados durante al menos 4 semanas después de la última administración del fármaco en el estudio NI-0501-06 (NCT03311854) serán invitados a participar para un seguimiento a largo plazo durante 1 año después de la última administración de emapalumab.

Los participantes no recibirán emapalumab en el estudio actual (NI-0501-05, NCT02069899).
Otro: Cohorte CU inscrito

En casos excepcionales, a petición espontánea de un médico tratante, se concederá tratamiento de CU a los participantes que hayan agotado todas las opciones de tratamiento posibles y que no hayan podido participar en un estudio clínico. Todos los participantes que reciban al menos 1 dosis de emapalumab bajo CU serán invitados a participar para un seguimiento a largo plazo durante 1 año después del TCMH o después de la última administración de emapalumab.

Los participantes pueden continuar el tratamiento en el contexto del estudio actual (NI-0501-05, NCT02069899) mientras la búsqueda de donantes de células madre está en curso, o si el investigador evalúa que la continuación del tratamiento es beneficiosa.
Droga: Emapalumab
El tratamiento con emapalumab no está planificado para todos los participantes inscritos. Para los participantes que continuarán recibiendo emapalumab en el contexto de este estudio (NI-0501-05), la dosis y el momento se trasladarán desde la última dosis de emapalumab administrada como parte del estudio principal en el que se inscribió el participante, o bien se administrará una dosis ajustada, si es necesario.
Otros nombres:
  • NI-0501

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con evento adverso (EA)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inscripción en este estudio hasta 1 año después del TCMH o después de la última administración de emapalumab (duración máxima: 639 días)
Los eventos adversos se definieron como cualquier experiencia indeseable que ocurriera en un participante durante el estudio, se considerara o no relacionada con emapalumab.
Desde la fecha de inscripción en este estudio hasta 1 año después del TCMH o después de la última administración de emapalumab (duración máxima: 639 días)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Duración acumulada de la respuesta (cohorte inscrito-04)
Periodo de tiempo: Desde el primer logro de la respuesta general hasta el HSCT o la última fecha de tratamiento si el participante no se sometió a HSCT (máximo 250 días)

Duración acumulada de la respuesta: número total de días en respuesta desde el primer logro de la respuesta general hasta el HSCT o la última fecha de tratamiento si el participante no se sometió a HSCT. Respuesta general: logro de una respuesta completa (CR) o parcial (PR), o mejora de HLH (HI).

CR: sin fiebre, tamaño normal del bazo, sin citopenia (recuento absoluto de neutrófilos [RAN] ≥1,0 ​​x 10^9/L y recuento de plaquetas ≥ 100 x 10^9/L), sin hiperferritinemia (ferritina sérica <2000 μg/L) , sin coagulopatía (dímero D normal y/o fibrinógeno >150 mg/dl), sin anomalías neurológicas y del líquido cefalorraquídeo [LCR] atribuidas a HLH, sin empeoramiento sostenido del grupo soluble de diferenciación (CD) 25.

PR: al menos 3 criterios clínicos y de laboratorio de HLH (incluidas anomalías del sistema nervioso central [SNC]) cumplieron los criterios de CR, sin progresión de otros aspectos de la patología de la enfermedad de HLH.

HI: mejoría (>50 % de cambio desde el inicio) de al menos 3 anomalías clínicas y de laboratorio de HLH (incluida la afectación del SNC).
Desde el primer logro de la respuesta general hasta el HSCT o la última fecha de tratamiento si el participante no se sometió a HSCT (máximo 250 días)
Duración de la primera respuesta (cohorte inscrito-06)
Periodo de tiempo: Desde la primera fecha de respuesta y la primera fecha de pérdida de respuesta o muerte (máximo 416 días)
La duración de la primera respuesta se definió como el número de días entre la primera fecha de respuesta y la primera fecha de pérdida de respuesta o muerte. La respuesta se definió como la remisión del síndrome de activación de macrófagos (MAS), que fue la resolución de los signos y síntomas clínicos según el investigador (puntaje de signos y síntomas clínicos de MAS ≤ 1) y la normalización de los parámetros de laboratorio relevantes para el MAS de la siguiente manera: glóbulos blancos (WBC ) y recuento de plaquetas por encima del límite superior normal (LLN), lactato deshidrogenasa < 1,5 × límite inferior normal (LSN), aspartato aminotransferasa/alanina aminotransferasa <1,5 × ULN, fibrinógeno > 100 mg/dL, nivel de ferritina disminuido en al menos 80 % de los valores en la selección o al inicio (el que fuera más alto) o < 2000 ng/mL, el que fuera más bajo.
Desde la primera fecha de respuesta y la primera fecha de pérdida de respuesta o muerte (máximo 416 días)
Supervivencia general (cohorte inscrito-04)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la última dosis de emapalumab hasta la fecha de la muerte o el último contacto o 12 meses después de la última dosis, lo que ocurra primero (máximo 366 días)

La supervivencia global se definió como el tiempo desde la fecha de la última dosis de emapalumab hasta la fecha de la muerte. Los participantes sin un evento fueron censurados en el momento del último contacto o 12 meses después de la última dosis (lo que ocurriera primero). Como algunos participantes recibieron su última dosis de emapalumab en el estudio principal (NI-0501-04), se consideraron los datos de los estudios NI-0501-05 y NI-0501-04 para la evaluación de la supervivencia general.

Para la estimación se utilizó la metodología de Kaplan-Meier.
Desde la fecha de la última dosis de emapalumab hasta la fecha de la muerte o el último contacto o 12 meses después de la última dosis, lo que ocurra primero (máximo 366 días)
Supervivencia general (cohorte inscrito-06)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la última dosis de emapalumab hasta la fecha de la muerte o el último contacto o 12 meses después de la última dosis, lo que ocurra primero (máximo 366 días)

La supervivencia global se definió como el tiempo desde la fecha de la última dosis de emapalumab hasta la fecha de la muerte. Los participantes sin un evento fueron censurados en el momento del último contacto o 12 meses después de la última dosis (lo que ocurriera primero). Como los participantes en la cohorte Enrolled-06 no recibieron emapalumab en el estudio actual, se consideraron los datos de los estudios NI-0501-05 y NI-0501-06 para la evaluación de la supervivencia general.

Para la estimación se utilizó la metodología de Kaplan-Meier.
Desde la fecha de la última dosis de emapalumab hasta la fecha de la muerte o el último contacto o 12 meses después de la última dosis, lo que ocurra primero (máximo 366 días)
Porcentaje de participantes que lograron el injerto (cohorte inscrito-04)
Periodo de tiempo: Desde TPH hasta 12 meses
Para los participantes que se sometieron a HSCT en el estudio principal (NI-0501-04) o en el estudio actual (NI-0501-05), la tasa de injerto se basó en la cantidad de participantes que experimentaron falla primaria o secundaria del injerto (falla del trasplante de células madre sanguíneas, injerto fracaso o disfunción del trasplante), tal como se informó como un evento adverso.
Desde TPH hasta 12 meses
Porcentaje de participantes que lograron el quimerismo de donantes (cohorte inscrito-04)
Periodo de tiempo: Del TPH a los 12 meses
Para los participantes que se sometieron a HSCT, se consideró el logro del quimerismo del donante en función del quimerismo del donante en sangre periférica completado, es decir, células del donante >95 %.
Del TPH a los 12 meses
Porcentaje de participantes con enfermedad de injerto contra huésped (cohorte inscrito 04)
Periodo de tiempo: Del TPH a los 12 meses
Ocurrencia de enfermedad de injerto contra huésped, informada en el Estudio NI-0501-05 como un EA.
Del TPH a los 12 meses
Nivel de actividad de MAS según lo evaluado por la escala analógica visual (cohorte inscrito-06)
Periodo de tiempo: Línea base (primera visita NI-0501-05), Día 100, Mes 12/Fin del estudio
La actividad de MAS se controló utilizando una escala analógica visual que oscilaba entre 0 y 10, y una puntuación más alta indicaba una actividad de la enfermedad más alta.
Línea base (primera visita NI-0501-05), Día 100, Mes 12/Fin del estudio
Nivel de emapalumab circulante (cohorte inscrito-04)
Periodo de tiempo: Primer día de infusión (duración de la infusión: 1-2 horas) en el estudio NI-0501-05, último día de infusión (infusión Día 188), 12 meses después del trasplante
Nivel de emapalumab circulante en la cohorte inscrita 04 que continuó recibiendo tratamiento con emapalumab en el estudio actual (NI-0501-05).
Primer día de infusión (duración de la infusión: 1-2 horas) en el estudio NI-0501-05, último día de infusión (infusión Día 188), 12 meses después del trasplante
Nivel de emapalumab circulante (cohorte inscrito-06)
Periodo de tiempo: Línea base (primera visita NI-0501-05), día 100, mes 6
Línea base (primera visita NI-0501-05), día 100, mes 6
Niveles totales de interferón gamma humano (cohorte inscrito-04)
Periodo de tiempo: Primer día de infusión (duración de la infusión: 1-2 horas) en el estudio NI-0501-05, día 100 después del trasplante, 12 meses después del trasplante
Primer día de infusión (duración de la infusión: 1-2 horas) en el estudio NI-0501-05, día 100 después del trasplante, 12 meses después del trasplante
Niveles totales de interferón gamma humano (cohorte de inscritos 06)
Periodo de tiempo: Línea base (primera visita NI-0501-05), Día 100, Mes 12/Fin del estudio
Línea base (primera visita NI-0501-05), Día 100, Mes 12/Fin del estudio
Número de participantes con anticuerpos antidrogas
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 12 meses después del trasplante o última infusión de emapalumab (máximo 639 días)
Desde la inscripción hasta 12 meses después del trasplante o última infusión de emapalumab (máximo 639 días)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Swedish Orphan Biovitrum

Colaboradores

Seventh Framework Programme

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de agosto de 2014

Finalización primaria (Actual)

18 de mayo de 2021

Finalización del estudio (Actual)

18 de mayo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de diciembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de febrero de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

24 de febrero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de junio de 2022

Última verificación

1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NI-0501-05

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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