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Um estudo para acompanhamento de longo prazo de participantes com linfo-histiocitose hemofagocítica (HLH) que receberam tratamento com Emapalumabe (NI-0501), um anticorpo monoclonal anti-interferon gama

1 de junho de 2022 atualizado por: Swedish Orphan Biovitrum

Um estudo multicêntrico para o acompanhamento de longo prazo de pacientes com HLH que receberam tratamento com NI-0501, um anticorpo monoclonal anti-interferon gama

Estudo internacional, multicêntrico, de acompanhamento de longo prazo que incluirá participantes HLH que receberam emapalumabe em ensaios clínicos anteriores, no contexto do programa de desenvolvimento clínico de emapalumabe ou sob uso compassivo (UC).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo é monitorar o perfil de segurança de longo prazo do emapalumabe em participantes que receberam anteriormente pelo menos uma dose de emapalumabe, incluindo o tempo de sobrevida após a administração de emapalumabe.

Além disso, o perfil de eliminação do emapalumabe e a imunogenicidade também serão avaliados.

Além disso, a segurança, tolerabilidade, eficácia e perfil farmacocinético (PK) do emapalumabe serão monitorados de perto no caso de alguns participantes, a pedido do médico assistente, receberem tratamento com emapalumabe no estudo de acompanhamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

58

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron Servei de Hematologia i Oncologia
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Sant Joan de Déu Hospital - Pediatric Rheumatology Department
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Hospital Universitario Niño Jesús Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica
  • Estados Unidos
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Spectrum Health Helen Devos Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital - Division of Immunobiology
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Cancer Center
  • França
      • Paris, França, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Itália
      • Monza, Itália, 20900
        • Fondazione MBBM c/o Ospedale San Gerardo Clinica Pediatrica
      • Padova, Itália, 35128
        • Azienda Ospedaliera Padova
      • Rome, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Rome, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - UO Reumatologia
      • Verona, Itália, 37126
        • Ospedale della Donna e del Bambino - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital - Department of Haematology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Ter recebido pelo menos uma dose de emapalumabe.
  • Ter assinado o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido pelo participante ou seu(s) representante(s) legal(is) do participante, conforme o caso, com o consentimento do participante legalmente habilitado para fornecê-lo.

Critério de exclusão:

  • Nenhum

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Inscrito-04 Coorte

Os participantes inscritos no Estudo NI-0501-04 (NCT01818492) serão convidados a participar para acompanhamento de longo prazo por 1 ano após o transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) ou após a última administração de emapalumabe.

No Estudo NI-0501-04, os participantes receberam emapalumabe por 4 a 8 semanas. Após o período de tratamento, os participantes poderiam ter se submetido ao TCTH.

Os participantes para os quais um doador adequado não foi identificado até a semana 8, ou em um caso em que o HSCT será adiado por motivos não relacionados à administração de emapalumabe, podem continuar recebendo tratamento com emapalumabe além das 8 semanas previstas no estudo atual (NI-0501 -05, NCT02069899) a pedido do investigador, desde que seja estabelecida uma avaliação favorável de benefício/risco do tratamento.

A dose e o tempo foram transferidos da última dose de emapalumabe administrada como parte do protocolo original ou uma dose ajustada foi administrada, se necessário.
Medicamento: Emapalumabe
O tratamento com emapalumabe não está planejado para todos os participantes inscritos. Para participantes que continuarão recebendo emapalumabe no contexto deste estudo (NI-0501-05), a dose e o tempo serão transferidos da última dose de emapalumabe administrada como parte do estudo principal no qual o participante foi inscrito ou uma dose ajustada será administrada, se necessário.
Outros nomes:
  • NI-0501
Sem intervenção: Inscrito-06 Coorte

Todos os participantes que receberam pelo menos 1 dose de emapalumabe e foram monitorados por pelo menos 4 semanas após a última administração do medicamento no Estudo NI-0501-06 (NCT03311854) serão convidados a participar para acompanhamento de longo prazo por 1 ano após o última administração de emapalumabe.

Os participantes não receberão emapalumabe no estudo atual (NI-0501-05, NCT02069899).
Outro: Coorte de CUs inscritos

Em casos excepcionais, a pedido espontâneo de um médico assistente, o tratamento UC será concedido aos participantes que esgotaram todas as opções de tratamento possíveis e que não puderam ser inscritos em um estudo clínico. Todos os participantes que receberem pelo menos 1 dose de emapalumabe sob UC serão convidados a participar para acompanhamento de longo prazo por 1 ano após o TCTH ou após a última administração de emapalumabe.

Os participantes podem continuar o tratamento no contexto do estudo atual (NI-0501-05, NCT02069899) enquanto a busca de doadores de células-tronco estiver em andamento ou se o investigador avaliar que a continuação do tratamento é benéfica.
Medicamento: Emapalumabe
O tratamento com emapalumabe não está planejado para todos os participantes inscritos. Para participantes que continuarão recebendo emapalumabe no contexto deste estudo (NI-0501-05), a dose e o tempo serão transferidos da última dose de emapalumabe administrada como parte do estudo principal no qual o participante foi inscrito ou uma dose ajustada será administrada, se necessário.
Outros nomes:
  • NI-0501

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com evento adverso (EA)
Prazo: Desde a data de inclusão neste estudo até 1 ano após o TCTH ou após a última administração de emapalumabe (duração máxima: 639 dias)
Os eventos adversos foram definidos como qualquer experiência indesejável que ocorreu em um participante durante o estudo, considerada ou não relacionada ao emapalumabe.
Desde a data de inclusão neste estudo até 1 ano após o TCTH ou após a última administração de emapalumabe (duração máxima: 639 dias)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Duração Cumulativa da Resposta (Coorte Inscritos-04)
Prazo: Desde a 1ª obtenção da resposta geral até o HSCT ou última data de tratamento se o participante não foi submetido ao HSCT (máximo 250 dias)

Duração cumulativa da resposta: número total de dias em resposta desde a 1ª obtenção da resposta geral até o TCTH ou última data de tratamento se o participante não se submeteu ao TCTH. Resposta geral: obtenção de resposta completa (CR) ou parcial (PR) ou melhora de HLH (HI).

CR: sem febre, tamanho normal do baço, sem citopenia (contagem absoluta de neutrófilos [ANC] ≥1,0 ​​x 10^9/L e contagem de plaquetas ≥ 100 x 10^9/L), sem hiperferritinemia (ferritina sérica <2000 μg/L) , sem coagulopatia (dímero D normal e/ou fibrinogênio > 150 mg/dL), sem anormalidades neurológicas e no líquido cefalorraquidiano [LCR] atribuídas à HLH, sem piora sustentada do cluster solúvel de diferenciação (CD) 25.

PR: pelo menos 3 critérios clínicos e laboratoriais de HLH (incluindo anormalidades do sistema nervoso central [SNC]) preencheram os critérios CR, sem progressão de outros aspectos da patologia da doença de HLH.

HI: melhora (alteração > 50% da linha de base) de pelo menos 3 anormalidades clínicas e laboratoriais de HLH (incluindo envolvimento do SNC).
Desde a 1ª obtenção da resposta geral até o HSCT ou última data de tratamento se o participante não foi submetido ao HSCT (máximo 250 dias)
Duração da primeira resposta (coorte de inscritos-06)
Prazo: Desde a primeira data de resposta e primeira data de perda de resposta ou morte (máximo 416 dias)
A duração da primeira resposta foi definida como o número de dias entre a primeira data de resposta e a primeira data de perda de resposta ou morte. A resposta foi definida como remissão da síndrome de ativação de macrófagos (SAM), que foi a resolução dos sinais e sintomas clínicos de acordo com o investigador (escore de sinais e sintomas clínicos MAS ≤ 1) e normalização dos parâmetros laboratoriais relevantes para MAS como segue: glóbulos brancos (WBC ) e contagem de plaquetas acima do limite superior do normal (LIN), lactato desidrogenase < 1,5 × limite inferior do normal (LSN), aspartato aminotransferase/alanina aminotransferase <1,5 × LSN, fibrinogênio > 100 mg/dL, nível de ferritina reduzido em pelo menos 80% dos valores na triagem ou linha de base (o que for maior) ou < 2.000 ng/mL, o que for menor.
Desde a primeira data de resposta e primeira data de perda de resposta ou morte (máximo 416 dias)
Sobrevivência geral (coorte de inscritos-04)
Prazo: Desde a data da última dose de emapalumabe até a data da morte ou último contato ou 12 meses após a última dose, o que ocorrer primeiro (máximo 366 dias)

A sobrevida global foi definida como o tempo desde a data da última dose de emapalumabe até a data da morte. Os participantes sem evento foram censurados no momento do último contato ou 12 meses após a última dose (o que ocorrer primeiro). Como alguns participantes tiveram sua última dose de emapalumabe no estudo principal (NI-0501-04), os dados dos estudos NI-0501-05 e NI-0501-04 foram considerados para a avaliação da sobrevida geral.

A metodologia de Kaplan-Meier foi utilizada para estimação.
Desde a data da última dose de emapalumabe até a data da morte ou último contato ou 12 meses após a última dose, o que ocorrer primeiro (máximo 366 dias)
Sobrevivência geral (coorte de inscritos-06)
Prazo: Desde a data da última dose de emapalumabe até a data da morte ou último contato ou 12 meses após a última dose, o que ocorrer primeiro (máximo 366 dias)

A sobrevida global foi definida como o tempo desde a data da última dose de emapalumabe até a data da morte. Os participantes sem evento foram censurados no momento do último contato ou 12 meses após a última dose (o que ocorrer primeiro). Como os participantes da Coorte Enrolled-06 não receberam emapalumabe no estudo atual, os dados dos estudos NI-0501-05 e NI-0501-06 foram considerados para a avaliação da sobrevida global.

A metodologia de Kaplan-Meier foi utilizada para estimação.
Desde a data da última dose de emapalumabe até a data da morte ou último contato ou 12 meses após a última dose, o que ocorrer primeiro (máximo 366 dias)
Porcentagem de participantes que obtiveram o enxerto (coorte de 04 inscritos)
Prazo: Do TCTH até 12 meses
Para os participantes submetidos ao HSCT no estudo principal (NI-0501-04) ou no estudo atual (NI-0501-05), a taxa de enxerto foi baseada no número de participantes com falha primária ou secundária do enxerto (falha no transplante de células-tronco sanguíneas, falha ou disfunção do transplante), conforme relatado como um evento adverso.
Do TCTH até 12 meses
Porcentagem de participantes que atingiram quimerismo de doador (coorte de 04 inscritos)
Prazo: Do TCTH aos 12 meses
Para os participantes que realizaram TCTH, foi considerada a obtenção do quimerismo do doador com base no quimerismo do doador em sangue periférico completo, ou seja, células doadoras >95%.
Do TCTH aos 12 meses
Porcentagem de participantes com doença de enxerto versus hospedeiro (coorte de 04 inscritos)
Prazo: Do TCTH aos 12 meses
Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro, relatada no Estudo NI-0501-05 como um EA.
Do TCTH aos 12 meses
Nível de atividade MAS conforme avaliado pela escala visual analógica (Coorte Inscrito-06)
Prazo: Linha de base (primeira visita NI-0501-05), Dia 100, Mês 12/Fim do Estudo
A atividade da MAS foi monitorada usando uma escala analógica visual variando de 0 a 10, com uma pontuação mais alta indicando maior atividade da doença.
Linha de base (primeira visita NI-0501-05), Dia 100, Mês 12/Fim do Estudo
Nível de Emapalumabe Circulante (Coorte Inscrito-04)
Prazo: Primeiro dia de infusão (duração da infusão: 1-2 horas) no Estudo NI-0501-05, último dia de infusão (dia de infusão 188), 12 meses após o transplante
Nível circulante de Emapalumabe na Coorte Inscrita-04 que continuou a receber tratamento com emapalumabe no estudo atual (NI-0501-05).
Primeiro dia de infusão (duração da infusão: 1-2 horas) no Estudo NI-0501-05, último dia de infusão (dia de infusão 188), 12 meses após o transplante
Nível de Emapalumabe Circulante (Coorte Inscrito-06)
Prazo: Linha de base (primeira visita NI-0501-05), Dia 100, Mês 6
Linha de base (primeira visita NI-0501-05), Dia 100, Mês 6
Níveis Totais de Interferon Gama Humano (Coorte Inscrito-04)
Prazo: Primeiro dia de infusão (duração da infusão: 1-2 horas) no Estudo NI-0501-05, Dia 100 após o transplante, 12 meses após o transplante
Primeiro dia de infusão (duração da infusão: 1-2 horas) no Estudo NI-0501-05, Dia 100 após o transplante, 12 meses após o transplante
Níveis Totais de Interferon Gama Humano (Coorte Inscritos-06)
Prazo: Linha de base (primeira visita NI-0501-05), Dia 100, Mês 12/Fim do Estudo
Linha de base (primeira visita NI-0501-05), Dia 100, Mês 12/Fim do Estudo
Número de participantes com anticorpo antidroga
Prazo: Da inscrição até 12 meses pós-transplante ou última infusão de emapalumabe (máximo 639 dias)
Da inscrição até 12 meses pós-transplante ou última infusão de emapalumabe (máximo 639 dias)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Swedish Orphan Biovitrum

Colaboradores

Seventh Framework Programme

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de agosto de 2014

Conclusão Primária (Real)

18 de maio de 2021

Conclusão do estudo (Real)

18 de maio de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de dezembro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de fevereiro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

24 de fevereiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de junho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de junho de 2022

Última verificação

1 de maio de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NI-0501-05

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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