Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie dlouhodobého sledování účastníků hemofagocytární lymfocytózy (HLH), kteří byli léčeni emapalumabem (NI-0501), anti-interferonovou gama monoklonální protilátkou

1. června 2022 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Multicentrická studie pro dlouhodobé sledování pacientů s HLH, kteří byli léčeni NI-0501, anti-interferonovou gama monoklonální protilátkou

Mezinárodní, multicentrická, dlouhodobá navazující studie, do které budou zařazeni účastníci HLH, kteří dostávali emapalumab v předchozích klinických studiích, v rámci programu klinického vývoje pro emapalumab nebo v rámci použití ze soucitu (CU).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem této studie je sledovat dlouhodobý bezpečnostní profil emapalumabu u účastníků, kteří již dříve dostali alespoň jednu dávku emapalumabu, včetně doby přežití po podání emapalumabu.

Kromě toho bude také hodnocen eliminační profil emapalumabu a imunogenicita.

Dále bude pečlivě sledována bezpečnost, snášenlivost, účinnost a farmakokinetický (PK) profil emapalumabu v případě, že někteří účastníci na žádost ošetřujícího lékaře dostanou v následné studii léčbu emapalumabem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

58

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Itálie
      • Monza, Itálie, 20900
        • Fondazione MBBM c/o Ospedale San Gerardo Clinica Pediatrica
      • Padova, Itálie, 35128
        • Azienda Ospedaliera Padova
      • Rome, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Rome, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - UO Reumatologia
      • Verona, Itálie, 37126
        • Ospedale della Donna e del Bambino - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street Hospital
      • London, Spojené království, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital - Department of Haematology
  • Spojené státy
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Spectrum Health Helen Devos Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital - Division of Immunobiology
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Cancer Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron Servei de Hematologia i Oncologia
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Sant Joan de Déu Hospital - Pediatric Rheumatology Department
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hospital Universitario Niño Jesús Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Po podání alespoň jedné dávky emapalumabu.
  • Po podepsání Informovaného souhlasu účastníkem, případně jeho zákonným zástupcem (zástupci) se souhlasem účastníka, který je právně způsobilý jej poskytnout.

Kritéria vyloučení:

  • Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Kohorta zapsaná-04

Účastníci zařazení do studie NI-0501-04 (NCT01818492) budou pozváni k dlouhodobému sledování po dobu 1 roku buď po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) nebo po posledním podání emapalumabu.

Ve studii NI-0501-04 účastníci dostávali emapalumab po dobu 4 až 8 týdnů. Po období léčby mohli účastníci podstoupit HSCT.

Účastníci, pro které nebyl do 8. týdne identifikován vhodný dárce, nebo v případě, kdy bude HSCT zpožděn z důvodů nesouvisejících s podáním emapalumabu, mohou pokračovat v léčbě emapalumabem i po 8 týdnech předpokládaných v aktuální studii (NI-0501 -05, NCT02069899) na žádost zkoušejícího za předpokladu příznivého hodnocení přínosu/rizika léčby.

Dávka a načasování byly buď přeneseny od poslední podané dávky emapalumabu jako součást původního protokolu, nebo byla v případě potřeby podána upravená dávka.
Lék: Emapalumab
Léčba emapalumabem není plánována pro všechny zařazené účastníky. Pro účastníky, kteří budou i nadále dostávat emapalumab v kontextu této studie (NI-0501-05), bude dávka a načasování buď převedena z poslední podané dávky emapalumabu v rámci rodičovské studie, do které byl účastník zařazen, nebo v případě potřeby bude podána upravená dávka.
Ostatní jména:
  • NI-0501
Žádný zásah: Kohorta zapsaná-06

Všichni účastníci, kteří dostali alespoň 1 dávku emapalumabu a byli sledováni alespoň 4 týdny po posledním podání léku ve studii NI-0501-06 (NCT03311854), budou pozváni k dlouhodobému sledování po dobu 1 roku po poslední podání emapalumabu.

Účastníci v současné studii nedostanou emapalumab (NI-0501-05, NCT02069899).
Jiný: Zapsaná kohorta UK

Ve výjimečných případech, na spontánní žádost ošetřujícího lékaře, bude léčba CU poskytnuta účastníkům, kteří vyčerpali všechny možné léčebné možnosti a nemohli být zařazeni do klinické studie. Všichni účastníci, kteří dostanou alespoň 1 dávku emapalumabu pod CU, budou pozváni k dlouhodobému sledování po dobu 1 roku buď po HSCT, nebo po posledním podání emapalumabu.

Účastníci mohou pokračovat v léčbě v kontextu současné studie (NI-0501-05, NCT02069899), zatímco probíhá vyhledávání dárců kmenových buněk, nebo pokud zkoušející vyhodnotí, že pokračování léčby je prospěšné.
Lék: Emapalumab
Léčba emapalumabem není plánována pro všechny zařazené účastníky. Pro účastníky, kteří budou i nadále dostávat emapalumab v kontextu této studie (NI-0501-05), bude dávka a načasování buď převedena z poslední podané dávky emapalumabu v rámci rodičovské studie, do které byl účastník zařazen, nebo v případě potřeby bude podána upravená dávka.
Ostatní jména:
  • NI-0501

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucí příhodou (AE)
Časové okno: Ode dne zařazení do této studie do 1 roku buď po HSCT, nebo po posledním podání emapalumabu (maximální délka: 639 dní)
Nežádoucí účinky byly definovány jako jakákoli nežádoucí zkušenost vyskytující se u účastníka během studie, ať už se považuje za související s emapalumabem či nikoli.
Ode dne zařazení do této studie do 1 roku buď po HSCT, nebo po posledním podání emapalumabu (maximální délka: 639 dní)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní doba trvání odpovědi (Kohorta zapsaná-04)
Časové okno: Od 1. dosažení celkové odpovědi do HSCT nebo posledního data léčby, pokud účastník nepodstoupil HSCT (maximálně 250 dní)

Kumulativní doba trvání odpovědi: celkový počet dní v odpovědi od prvního dosažení celkové odpovědi do HSCT nebo posledního data léčby, pokud účastník nepodstoupil HSCT. Celková odpověď: dosažení buď úplné (CR) nebo částečné odpovědi (PR), nebo zlepšení HLH (HI).

CR: žádná horečka, normální velikost sleziny, žádná cytopenie (absolutní počet neutrofilů [ANC] ≥1,0 ​​x 10^9/l a počet krevních destiček ≥ 100 x 10^9/l), žádná hyperferitinémie (sérový feritin <2000 μg/l) žádná koagulopatie (normální D-dimer a/nebo fibrinogen >150 mg/dl), žádné neurologické abnormality a abnormality mozkomíšního moku [CSF] přisuzované HLH, žádné trvalé zhoršení rozpustného klastru diferenciace (CD) 25.

PR: nejméně 3 HLH klinická a laboratorní kritéria (včetně abnormalit centrálního nervového systému [CNS]) splnila kritéria CR, žádná progrese jiných aspektů patologie onemocnění HLH.

HI: zlepšení (>50% změna oproti výchozí hodnotě) alespoň 3 klinických a laboratorních abnormalit HLH (včetně postižení CNS).
Od 1. dosažení celkové odpovědi do HSCT nebo posledního data léčby, pokud účastník nepodstoupil HSCT (maximálně 250 dní)
Doba trvání první odpovědi (kohorta zapsaná-06)
Časové okno: Od prvního data odpovědi a prvního data ztráty odpovědi nebo úmrtí (maximálně 416 dní)
Doba trvání první odpovědi byla definována jako počet dní mezi prvním datem odpovědi a prvním datem ztráty odpovědi nebo úmrtím. Odpověď byla definována jako remise syndromu aktivace makrofágů (MAS), což bylo vyřešení klinických příznaků a příznaků podle zkoušejícího (skóre klinických příznaků a příznaků MAS ≤ 1) a normalizace laboratorních parametrů relevantních pro MAS takto: bílé krvinky (WBC ) a počet krevních destiček nad horní hranicí normy (LLN), laktátdehydrogenáza < 1,5 × dolní hranice normy (ULN), aspartátaminotransferáza/alaninaminotransferáza <1,5 × ULN, fibrinogen > 100 mg/dl, hladina feritinu snížena min. 80 % oproti hodnotám při screeningu nebo výchozí hodnotě (podle toho, co bylo vyšší) nebo < 2000 ng/ml, podle toho, která hodnota byla nižší.
Od prvního data odpovědi a prvního data ztráty odpovědi nebo úmrtí (maximálně 416 dní)
Celkové přežití (kohorta zapsaná-04)
Časové okno: Od data poslední dávky emapalumabu do data úmrtí nebo posledního kontaktu nebo 12 měsíců po poslední dávce, podle toho, co nastane dříve (maximálně 366 dní)

Celkové přežití bylo definováno jako doba od data poslední dávky emapalumabu do data úmrtí. Účastníci bez události byli cenzurováni v době posledního kontaktu nebo 12 měsíců po poslední dávce (podle toho, co nastane dříve). Vzhledem k tomu, že někteří účastníci měli poslední dávku emapalumabu v rodičovské studii (NI-0501-04), byla pro hodnocení celkového přežití zvážena data ze studií NI-0501-05 a NI-0501-04.

Pro odhad byla použita Kaplan-Meierova metodika.
Od data poslední dávky emapalumabu do data úmrtí nebo posledního kontaktu nebo 12 měsíců po poslední dávce, podle toho, co nastane dříve (maximálně 366 dní)
Celkové přežití (kohorta zapsaná-06)
Časové okno: Od data poslední dávky emapalumabu do data úmrtí nebo posledního kontaktu nebo 12 měsíců po poslední dávce, podle toho, co nastane dříve (maximálně 366 dní)

Celkové přežití bylo definováno jako doba od data poslední dávky emapalumabu do data úmrtí. Účastníci bez události byli cenzurováni v době posledního kontaktu nebo 12 měsíců po poslední dávce (podle toho, co nastane dříve). Vzhledem k tomu, že účastníci kohorty Enrolled-06 v současné studii nedostávali emapalumab, byla pro hodnocení celkového přežití zvážena data ze studií NI-0501-05 a NI-0501-06.

Pro odhad byla použita Kaplan-Meierova metodika.
Od data poslední dávky emapalumabu do data úmrtí nebo posledního kontaktu nebo 12 měsíců po poslední dávce, podle toho, co nastane dříve (maximálně 366 dní)
Procento účastníků, kteří dosáhli přihojení (kohorta zapsaná-04)
Časové okno: Od HSCT do 12 měsíců
U účastníků, kteří podstoupili HSCT buď v rodičovské studii (NI-0501-04) nebo v současné studii (NI-0501-05), byla míra přihojení založena na počtu účastníků, u kterých došlo k primárnímu nebo sekundárnímu selhání štěpu (selhání transplantace krevních kmenových buněk, přihojení štěpu selhání nebo dysfunkce transplantace), které byly hlášeny jako nežádoucí příhoda.
Od HSCT do 12 měsíců
Procento účastníků, kteří dosáhli chimérismu dárců (kohorta zapsaná-04)
Časové okno: Od HSCT do 12 měsíců
U účastníků, kteří podstoupili HSCT, bylo dosažení dárcovského chimérismu zvažováno na základě dárcovského chimérismu v dokončené periferní krvi, tj. dárcovských buňkách > 95 %.
Od HSCT do 12 měsíců
Procento účastníků s onemocněním štěpu proti hostiteli (zapsaná kohorta-04)
Časové okno: Od HSCT do 12 měsíců
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli, hlášený ve studii NI-0501-05 jako AE.
Od HSCT do 12 měsíců
Úroveň aktivity MAS podle posouzení vizuální analogové škály (kohorta zapsaná-06)
Časové okno: Výchozí stav (první návštěva NI-0501-05), den 100, měsíc 12/konec studie
Aktivita MAS byla monitorována pomocí vizuální analogové stupnice v rozsahu od 0 do 10, přičemž vyšší skóre indikovalo vyšší aktivitu onemocnění.
Výchozí stav (první návštěva NI-0501-05), den 100, měsíc 12/konec studie
Úroveň cirkulujícího emapalumabu (kohorta zapsaná-04)
Časové okno: První den infuze (trvání infuze: 1–2 hodiny) ve studii NI-0501-05, den poslední infuze (den infuze 188), 12 měsíců po transplantaci
Hladina cirkulujícího emapalumabu v kohortě zapsaných-04, která pokračovala v léčbě emapalumabem v současné studii (NI-0501-05).
První den infuze (trvání infuze: 1–2 hodiny) ve studii NI-0501-05, den poslední infuze (den infuze 188), 12 měsíců po transplantaci
Úroveň cirkulujícího emapalumabu (kohorta zapsaná-06)
Časové okno: Výchozí stav (první návštěva NI-0501-05), 100. den, 6. měsíc
Výchozí stav (první návštěva NI-0501-05), 100. den, 6. měsíc
Celkové hladiny lidského interferonu Gamma (zapsaná kohorta-04)
Časové okno: První den infuze (trvání infuze: 1–2 hodiny) ve studii NI-0501-05, den 100 po transplantaci, 12 měsíců po transplantaci
První den infuze (trvání infuze: 1–2 hodiny) ve studii NI-0501-05, den 100 po transplantaci, 12 měsíců po transplantaci
Celkové hladiny lidského interferonu Gamma (zapsaná kohorta-06)
Časové okno: Výchozí stav (první návštěva NI-0501-05), den 100, měsíc 12/konec studie
Výchozí stav (první návštěva NI-0501-05), den 100, měsíc 12/konec studie
Počet účastníků s protidrogovou protilátkou
Časové okno: Od zařazení do 12 měsíců po transplantaci nebo poslední infuzi emapalumabu (maximálně 639 dní)
Od zařazení do 12 měsíců po transplantaci nebo poslední infuzi emapalumabu (maximálně 639 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Spolupracovníci

Seventh Framework Programme

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. srpna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

18. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

18. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. prosince 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. února 2014

První zveřejněno (Odhad)

24. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NI-0501-05

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Emapalumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit