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抗インターフェロンガンマモノクローナル抗体であるエマパルマブ（NI-0501）による治療を受けた血球貪食性リンパ組織球症（HLH）参加者の長期追跡調査に関する研究

2022年6月1日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum

抗インターフェロンガンマモノクローナル抗体であるNI-0501による治療を受けたHLH患者の長期追跡調査のための多施設研究

エマパルマブの臨床開発プログラムのコンテキストで、または人道的使用 (CU) の下で、以前の臨床試験でエマパルマブを受けた HLH 参加者を登録する、国際的、多施設、長期、追跡調査。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究の目的は、エマパルマブ投与後の生存期間を含め、エマパルマブの少なくとも 1 回の投与を受けた参加者のエマパルマブの長期的な安全性プロファイルを監視することです。

さらに、エマパルマブの消失プロファイルと免疫原性も評価されます。

さらに、エマパルマブの安全性、忍容性、有効性、および薬物動態 (PK) プロファイルは、担当医の要請に応じて一部の参加者が追跡調査でエマパルマブ治療を受ける場合に備えて、綿密に監視されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

58

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Spectrum Health Helen Devos Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital - Division of Immunobiology
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Cancer Center
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street Hospital
      • London、イギリス、WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital - Department of Haematology
  • イタリア
      • Monza、イタリア、20900
        • Fondazione MBBM c/o Ospedale San Gerardo Clinica Pediatrica
      • Padova、イタリア、35128
        • Azienda Ospedaliera Padova
      • Rome、イタリア、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Rome、イタリア、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - UO Reumatologia
      • Verona、イタリア、37126
        • Ospedale della Donna e del Bambino - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron Servei de Hematologia i Oncologia
      • Barcelona、スペイン、08950
        • Sant Joan de Déu Hospital - Pediatric Rheumatology Department
      • Madrid、スペイン、28009
        • Hospital Universitario Niño Jesús Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica
  • フランス
      • Paris、フランス、75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -少なくとも1回のエマパルマブの投与を受けた。
  • 法的に提供できる参加者の同意を得て、参加者または参加者の法定代理人 (該当する場合) がインフォームド コンセントに署名したこと。

除外基準:

  • なし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：Enrolled-04 コホート

研究NI-0501-04（NCT01818492）に登録された参加者は、造血幹細胞移植（HSCT）後またはエマパルマブの最終投与後の1年間の長期追跡調査に参加するよう招待されます。

NI-0501-04 試験では、参加者はエマパルマブを 4～8 週間投与されました。 治療期間後、参加者はHSCTを受けた可能性があります。

8週目までに適切なドナーが特定されなかった参加者、またはHSCTがエマパルマブの投与とは関係のない理由で遅れる場合、現在の研究で予測された8週間を超えてエマパルマブによる治療を受け続けることができます（NI-0501） -05、NCT02069899) 治験責任医師の要請により、治療の有利なベネフィット/リスク評価を提供することが確立されています。

用量とタイミングは、親プロトコルの一部として最後に投与されたエマパルマブ用量から繰り越されるか、必要に応じて調整された用量が投与されました。
薬：エマパルマブ
エマパルマブによる治療は、登録されたすべての参加者に対して計画されているわけではありません。 この研究 (NI-0501-05) の文脈でエマパルマブの投与を継続する参加者の場合、用量とタイミングは、参加者が登録された親研究の一部として最後に投与されたエマパルマブの投与量から繰り越されるか、または必要に応じて、調整された用量が投与されます。
他の名前：
  • NI-0501
介入なし：Enrolled-06コホート

NI-0501-06 試験（NCT03311854）でエマパルマブを 1 回以上投与され、最後の薬剤投与後少なくとも 4 週間モニタリングされたすべての参加者は、試験後 1 年間の長期追跡調査に参加するよう招待されます。エマパルマブの最後の投与。

参加者は、現在の研究でエマパルマブを受け取りません (NI-0501-05、NCT02069899)。
他の：登録CUコホート

例外的なケースでは、担当医の自発的な要求により、可能なすべての治療オプションを使い果たし、臨床研究に登録できなかった参加者に CU 治療が許可されます。 CUの下でエマパルマブの少なくとも1回の投与を受けたすべての参加者は、HSCT後またはエマパルマブの最後の投与後、1年間の長期フォローアップに参加するよう招待されます。

参加者は、幹細胞ドナーの検索が進行中の間、または研究者が治療の継続が有益であると評価した場合、現在の研究（NI-0501-05、NCT02069899）のコンテキストで治療を継続できます。
薬：エマパルマブ
エマパルマブによる治療は、登録されたすべての参加者に対して計画されているわけではありません。 この研究 (NI-0501-05) の文脈でエマパルマブの投与を継続する参加者の場合、用量とタイミングは、参加者が登録された親研究の一部として最後に投与されたエマパルマブの投与量から繰り越されるか、または必要に応じて、調整された用量が投与されます。
他の名前：
  • NI-0501

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：本研究への登録日からHSCT後またはエマパルマブの最終投与後1年まで（最大期間：639日）
有害事象は、エマパルマブに関連すると考えられるかどうかにかかわらず、研究中に参加者に発生する望ましくない経験として定義されました。
本研究への登録日からHSCT後またはエマパルマブの最終投与後1年まで（最大期間：639日）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
応答の累積期間 (登録-04 コホート)
時間枠：最初の全体的な反応の達成からHSCTまで、または参加者がHSCTを受けていない場合は最後の治療日まで（最大250日）

累積奏功期間：全奏功の最初の達成から HSCT または参加者が HSCT を受けなかった場合は最後の治療日までの奏効の合計日数。 全体的な反応: 完全 (CR) または部分反応 (PR)、または HLH 改善 (HI) のいずれかの達成。

CR: 発熱なし、正常な脾臓サイズ、血球減少なし (絶対好中球数 [ANC] ≥1.0 x 10^9/L および血小板数 ≥ 100 x 10^9/L)、高フェリチン血症なし (血清フェリチン < 2000 μg/L) 、凝固障害なし (正常な D ダイマーおよび/またはフィブリノーゲン > 150 mg/dL)、HLH に起因する神経学的および脳脊髄液 [CSF] 異常なし、可溶性分化クラスター (CD) の持続的悪化なし 25.

PR: 少なくとも 3 つの HLH 臨床および臨床検査基準 (中枢神経系 [CNS] 異常を含む) が CR 基準を満たし、HLH 疾患病理の他の側面の進行はありません。

HI: 少なくとも 3 つの HLH 臨床および検査異常 (CNS 関与を含む) の改善 (ベースラインからの 50% を超える変化)。
最初の全体的な反応の達成からHSCTまで、または参加者がHSCTを受けていない場合は最後の治療日まで（最大250日）
最初の応答の期間 (登録-06 コホート)
時間枠：最初の応答日および最初の応答喪失または死亡日から (最大 416 日)
最初の応答の期間は、応答の最初の日から応答の喪失または死亡の最初の日までの日数として定義されました。 応答は、マクロファージ活性化症候群 (MAS) の寛解と定義されました。これは、治験責任医師による臨床徴候および症状の解消 (MAS 臨床徴候および症状スコア ≤ 1)、および以下のように MAS に関連する検査パラメータの正規化でした: 白血球 (WBC ) および血小板数が正常値の上限 (LLN) を超えている、乳酸脱水素酵素 < 1.5 × 正常値の下限 (ULN)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ/アラニンアミノトランスフェラーゼ < 1.5 × ULN、フィブリノゲン > 100 mg/dL、フェリチン値が少なくとも低下スクリーニング時またはベースライン時の値の 80% (どちらか高い方) または < 2000 ng/mL のいずれか低い方。
最初の応答日および最初の応答喪失または死亡日から (最大 416 日)
全生存率 (Enrolled-04 コホート)
時間枠：エマパルマブの最終投与日から、死亡日または最終接触日、または最終投与後 12 か月のいずれか早い方まで (最大 366 日)

全生存期間は、最後のエマパルマブ投与日から死亡日までの時間として定義されました。 イベントのない参加者は、最後の接触時または最後の投与から 12 か月後 (いずれか早い方) に検閲されました。 一部の参加者は、親研究 (NI-0501-04) で最後のエマパルマブ投与を受けたため、NI-0501-05 および NI-0501-04 研究の両方のデータが全生存期間の評価に考慮されました。

推定にはカプラン・マイヤー法を使用した。
エマパルマブの最終投与日から、死亡日または最終接触日、または最終投与後 12 か月のいずれか早い方まで (最大 366 日)
全生存率 (登録-06 コホート)
時間枠：エマパルマブの最終投与日から、死亡日または最終接触日、または最終投与後 12 か月のいずれか早い方まで (最大 366 日)

全生存期間は、最後のエマパルマブ投与日から死亡日までの時間として定義されました。 イベントのない参加者は、最後の接触時または最後の投与から 12 か月後 (いずれか早い方) に検閲されました。 Enrolled-06 コホートの参加者は現在の研究でエマパルマブを投与されなかったため、NI-0501-05 および NI-0501-06 研究の両方のデータが全生存期間の評価に考慮されました。

推定にはカプラン・マイヤー法を使用した。
エマパルマブの最終投与日から、死亡日または最終接触日、または最終投与後 12 か月のいずれか早い方まで (最大 366 日)
生着を達成した参加者の割合 (登録-04 コホート)
時間枠：HSCTから12ヶ月まで
親研究 (NI-0501-04) または現在の研究 (NI-0501-05) で HSCT を受けた参加者の生着率は、一次または二次移植片の失敗 (血液幹細胞移植の失敗、生着失敗、または移植機能障害)、有害事象として報告されています。
HSCTから12ヶ月まで
ドナーキメリズムを達成した参加者の割合 (登録-04 コホート)
時間枠：HSCTから12ヶ月まで
HSCTを受けた参加者の場合、ドナーキメリズムの達成は、末梢血のドナーキメリズムが完了したこと、つまりドナー細胞が95％を超えることに基づいて考慮されました。
HSCTから12ヶ月まで
移植片対宿主病の参加者の割合（登録-04コホート）
時間枠：HSCTから12ヶ月まで
NI-0501-05 試験で AE として報告された移植片対宿主病の発生。
HSCTから12ヶ月まで
Visual Analogue Scale で評価した MAS 活動レベル (登録済み 06 コホート)
時間枠：ベースライン (最初の NI-0501-05 訪問)、100 日目、12 か月目/研究終了
MAS 活動は、0 ～ 10 の範囲のビジュアル アナログ スケールを使用して監視され、スコアが高いほど疾患活動性が高いことが示されました。
ベースライン (最初の NI-0501-05 訪問)、100 日目、12 か月目/研究終了
循環エマパルマブ レベル (登録-04 コホート)
時間枠：NI-0501-05 試験における初回注入日（注入時間：1～2 時間）、最終注入日（注入 188 日目）、移植後 12 か月
現在の研究（NI-0501-05）でエマパルマブによる治療を継続した登録-04コホートにおける循環エマパルマブレベル。
NI-0501-05 試験における初回注入日（注入時間：1～2 時間）、最終注入日（注入 188 日目）、移植後 12 か月
循環エマパルマブ レベル (登録-06 コホート)
時間枠：ベースライン (最初の NI-0501-05 訪問)、100 日目、6 か月目
ベースライン (最初の NI-0501-05 訪問)、100 日目、6 か月目
総ヒト インターフェロン ガンマ レベル (登録-04 コホート)
時間枠：NI-0501-05試験における初回注入日（注入時間：1～2時間）、移植後100日目、移植後12ヶ月
NI-0501-05試験における初回注入日（注入時間：1～2時間）、移植後100日目、移植後12ヶ月
総ヒト インターフェロン ガンマ レベル (登録-06 コホート)
時間枠：ベースライン (最初の NI-0501-05 訪問)、100 日目、12 か月目/研究終了
ベースライン (最初の NI-0501-05 訪問)、100 日目、12 か月目/研究終了
抗薬物抗体保有者数
時間枠：登録から移植後または最後のエマパルマブ注入後 12 か月まで (最大 639 日)
登録から移植後または最後のエマパルマブ注入後 12 か月まで (最大 639 日)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Swedish Orphan Biovitrum

協力者

Seventh Framework Programme

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年8月4日

一次修了 (実際)

2021年5月18日

研究の完了 (実際)

2021年5月18日

試験登録日

最初に提出

2013年12月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年2月20日

最初の投稿 (見積もり)

2014年2月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年6月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年6月1日

最終確認日

2022年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NI-0501-05

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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