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Uno studio per il follow-up a lungo termine dei partecipanti alla linfoistiocitosi emofagocitica (HLH) che hanno ricevuto il trattamento con Emapalumab (NI-0501), un anticorpo monoclonale anti-interferone gamma

1 giugno 2022 aggiornato da: Swedish Orphan Biovitrum

Uno studio multicentrico per il follow-up a lungo termine dei pazienti con HLH che hanno ricevuto il trattamento con NI-0501, un anticorpo monoclonale gamma anti-interferone

Studio di follow-up internazionale, multicentrico, a lungo termine che arruolerà partecipanti HLH che hanno ricevuto emapalumab in precedenti studi clinici, nel contesto del programma di sviluppo clinico per emapalumab o nell'ambito di un uso compassionevole (CU).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è monitorare il profilo di sicurezza a lungo termine di emapalumab nei partecipanti che hanno precedentemente ricevuto almeno una dose di emapalumab, compreso il tempo di sopravvivenza dopo la somministrazione di emapalumab.

Verranno inoltre valutati il ​​profilo di eliminazione di emapalumab e l'immunogenicità.

Inoltre, la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e il profilo farmacocinetico (PK) di emapalumab saranno attentamente monitorati nel caso in cui alcuni partecipanti, su richiesta del medico curante, riceveranno il trattamento con emapalumab nello studio di follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

58

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italia
      • Monza, Italia, 20900
        • Fondazione MBBM c/o Ospedale San Gerardo Clinica Pediatrica
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera Padova
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - UO Reumatologia
      • Verona, Italia, 37126
        • Ospedale della Donna e del Bambino - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital - Department of Haematology
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron Servei de Hematologia i Oncologia
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Sant Joan de Déu Hospital - Pediatric Rheumatology Department
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Universitario Niño Jesús Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica
  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Spectrum Health Helen Devos Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital - Division of Immunobiology
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Aver ricevuto almeno una dose di emapalumab.
  • Dopo aver firmato il consenso informato dal partecipante o dal/i rappresentante/i legale/i del partecipante, a seconda dei casi, con il consenso del partecipante che è legalmente in grado di fornirlo.

Criteri di esclusione:

  • Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Iscritti-04 Coorte

I partecipanti arruolati nello studio NI-0501-04 (NCT01818492) saranno invitati a partecipare per un follow-up a lungo termine per 1 anno dopo il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) o dopo l'ultima somministrazione di emapalumab.

Nello studio NI-0501-04, i partecipanti hanno ricevuto emapalumab per 4-8 settimane. Dopo il periodo di trattamento, i partecipanti avrebbero potuto essere sottoposti a HSCT.

I partecipanti per i quali non è stato identificato un donatore appropriato entro la settimana 8, o nel caso in cui l'HSCT sarà ritardato per motivi non correlati alla somministrazione di emapalumab, possono continuare a ricevere il trattamento con emapalumab oltre le 8 settimane previste nel presente studio (NI-0501 -05, NCT02069899) su richiesta dello sperimentatore, fornendo una valutazione favorevole del rapporto rischio/beneficio del trattamento.

La dose e la tempistica sono state riportate dall'ultima dose di emapalumab somministrata come parte del protocollo parent o è stata somministrata una dose aggiustata, se necessario.
Droga: Emapalumab
Il trattamento con emapalumab non è previsto per tutti i partecipanti arruolati. Per i partecipanti che continueranno a ricevere emapalumab nel contesto di questo studio (NI-0501-05), la dose e i tempi saranno riportati dall'ultima dose di emapalumab somministrata come parte dello studio principale in cui il partecipante è stato arruolato, oppure se necessario verrà somministrata una dose aggiustata.
Altri nomi:
  • NI-0501
Nessun intervento: Iscritti-06 Coorte

Tutti i partecipanti che hanno ricevuto almeno 1 dose di emapalumab e sono stati monitorati per almeno 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del farmaco nello studio NI-0501-06 (NCT03311854) saranno invitati a partecipare per un follow-up a lungo termine per 1 anno dopo il ultima somministrazione di emapalumab.

I partecipanti non riceveranno emapalumab nello studio in corso (NI-0501-05, NCT02069899).
Altro: Iscritti-CU Coorte

In casi eccezionali, su richiesta spontanea di un medico curante, il trattamento CU sarà concesso ai partecipanti che avevano esaurito tutte le possibili opzioni terapeutiche e che non potevano essere arruolati in uno studio clinico. Tutti i partecipanti che ricevono almeno 1 dose di emapalumab sotto CU saranno invitati a partecipare per un follow-up a lungo termine per 1 anno dopo l'HSCT o dopo l'ultima somministrazione di emapalumab.

I partecipanti possono continuare il trattamento nel contesto dell'attuale Studio (NI-0501-05, NCT02069899) mentre è in corso la ricerca del donatore di cellule staminali o se lo sperimentatore valuta che la continuazione del trattamento sia vantaggiosa.
Droga: Emapalumab
Il trattamento con emapalumab non è previsto per tutti i partecipanti arruolati. Per i partecipanti che continueranno a ricevere emapalumab nel contesto di questo studio (NI-0501-05), la dose e i tempi saranno riportati dall'ultima dose di emapalumab somministrata come parte dello studio principale in cui il partecipante è stato arruolato, oppure se necessario verrà somministrata una dose aggiustata.
Altri nomi:
  • NI-0501

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Dalla data di arruolamento in questo studio fino a 1 anno dopo l'HSCT o dopo l'ultima somministrazione di emapalumab (durata massima: 639 giorni)
Gli eventi avversi sono stati definiti come qualsiasi esperienza indesiderata verificatasi in un partecipante durante lo studio, considerata o meno correlata a emapalumab.
Dalla data di arruolamento in questo studio fino a 1 anno dopo l'HSCT o dopo l'ultima somministrazione di emapalumab (durata massima: 639 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata cumulativa della risposta (coorte di iscritti-04)
Lasso di tempo: Dal primo raggiungimento della risposta globale fino all'HSCT o alla data dell'ultimo trattamento se il partecipante non è stato sottoposto a HSCT (massimo 250 giorni)

Durata cumulativa della risposta: numero totale di giorni in risposta dal 1° raggiungimento della risposta complessiva fino all'HSCT o alla data dell'ultimo trattamento se il partecipante non è stato sottoposto a HSCT. Risposta complessiva: raggiungimento di una risposta completa (CR) o parziale (PR) o miglioramento HLH (HI).

CR: assenza di febbre, dimensioni normali della milza, assenza di citopenia (conta assoluta dei neutrofili [ANC] ≥1,0 ​​x 10^9/L e conta piastrinica ≥ 100 x 10^9/L), assenza di iperferritinemia (ferritina sierica <2000 μg/L) , nessuna coagulopatia (normale D-dimero e/o fibrinogeno >150 mg/dL), nessuna anomalia neurologica e del liquido cerebrospinale [CSF] attribuita a HLH, nessun peggioramento prolungato del cluster solubile di differenziazione (CD) 25.

PR: almeno 3 criteri clinici e di laboratorio HLH (comprese le anomalie del sistema nervoso centrale [SNC]) soddisfacevano i criteri CR, nessuna progressione di altri aspetti della patologia della malattia HLH.

HI: miglioramento (variazione >50% rispetto al basale) di almeno 3 anomalie cliniche e di laboratorio dell'HLH (incluso il coinvolgimento del SNC).
Dal primo raggiungimento della risposta globale fino all'HSCT o alla data dell'ultimo trattamento se il partecipante non è stato sottoposto a HSCT (massimo 250 giorni)
Durata della prima risposta (coorte di iscritti-06)
Lasso di tempo: Dalla prima data di risposta e dalla prima data di perdita della risposta o decesso (massimo 416 giorni)
La durata della prima risposta è stata definita come il numero di giorni tra la prima data di risposta e la prima data di perdita della risposta o morte. La risposta è stata definita come remissione della sindrome da attivazione dei macrofagi (MAS), che era la risoluzione dei segni e dei sintomi clinici secondo lo sperimentatore (punteggio dei segni e dei sintomi clinici MAS ≤ 1) e normalizzazione dei parametri di laboratorio relativi alla MAS come segue: globuli bianchi (globuli bianchi ) e conta piastrinica superiore al limite superiore della norma (LLN), lattato deidrogenasi < 1,5 × limite inferiore della norma (ULN), aspartato aminotransferasi/alanina aminotransferasi <1,5 × ULN, fibrinogeno > 100 mg/dL, livello di ferritina ridotto di almeno 80% dai valori allo screening o al basale (qualunque fosse il più alto) o < 2000 ng/mL, qualunque fosse il più basso.
Dalla prima data di risposta e dalla prima data di perdita della risposta o decesso (massimo 416 giorni)
Sopravvivenza complessiva (coorte di iscritti-04)
Lasso di tempo: Dalla data dell'ultima dose di emapalumab alla data del decesso o dell'ultimo contatto o 12 mesi dopo l'ultima dose, a seconda dell'evento che si è verificato per primo (massimo 366 giorni)

La sopravvivenza globale è stata definita come il tempo trascorso dalla data dell'ultima dose di emapalumab alla data del decesso. I partecipanti senza un evento sono stati censurati al momento dell'ultimo contatto o 12 mesi dopo l'ultima dose (a seconda dell'evento che si è verificato per primo). Poiché alcuni partecipanti hanno ricevuto l'ultima dose di emapalumab nello studio principale (NI-0501-04), i dati di entrambi gli studi NI-0501-05 e NI-0501-04 sono stati considerati per la valutazione della sopravvivenza globale.

Per la stima è stata utilizzata la metodologia di Kaplan-Meier.
Dalla data dell'ultima dose di emapalumab alla data del decesso o dell'ultimo contatto o 12 mesi dopo l'ultima dose, a seconda dell'evento che si è verificato per primo (massimo 366 giorni)
Sopravvivenza complessiva (coorte di iscritti-06)
Lasso di tempo: Dalla data dell'ultima dose di emapalumab alla data del decesso o dell'ultimo contatto o 12 mesi dopo l'ultima dose, a seconda dell'evento che si è verificato per primo (massimo 366 giorni)

La sopravvivenza globale è stata definita come il tempo dalla data dell'ultima dose di emapalumab alla data del decesso. I partecipanti senza un evento sono stati censurati al momento dell'ultimo contatto o 12 mesi dopo l'ultima dose (a seconda di quale evento si sia verificato per primo). Poiché i partecipanti alla coorte Enrolled-06 non hanno ricevuto emapalumab nel presente studio, i dati di entrambi gli studi NI-0501-05 e NI-0501-06 sono stati presi in considerazione per la valutazione della sopravvivenza globale.

Per la stima è stata utilizzata la metodologia di Kaplan-Meier.
Dalla data dell'ultima dose di emapalumab alla data del decesso o dell'ultimo contatto o 12 mesi dopo l'ultima dose, a seconda dell'evento che si è verificato per primo (massimo 366 giorni)
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'attecchimento (coorte di iscritti-04)
Lasso di tempo: Dal trapianto fino a 12 mesi
Per i partecipanti sottoposti a HSCT nello studio dei genitori (NI-0501-04) o nello studio attuale (NI-0501-05), il tasso di attecchimento era basato sul numero di partecipanti che presentavano insufficienza primaria o secondaria del trapianto (fallimento del trapianto di cellule staminali del sangue, fallimento o disfunzione del trapianto), come riportato come evento avverso.
Dal trapianto fino a 12 mesi
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto il chimerismo da donatore (coorte 04 iscritti)
Lasso di tempo: Dal trapianto a 12 mesi
Per i partecipanti sottoposti a HSCT, il raggiungimento del chimerismo del donatore è stato considerato basato sul chimerismo del donatore nel sangue periferico completato, ovvero cellule del donatore> 95%.
Dal trapianto a 12 mesi
Percentuale di partecipanti con malattia del trapianto contro l'ospite (coorte 04 iscritti)
Lasso di tempo: Dal trapianto a 12 mesi
Occorrenza di malattia del trapianto contro l'ospite, riportata nello studio NI-0501-05 come evento avverso.
Dal trapianto a 12 mesi
Livello di attività MAS valutato dalla scala analogica visiva (coorte di iscritti-06)
Lasso di tempo: Basale (prima visita NI-0501-05), giorno 100, mese 12/fine dello studio
L'attività MAS è stata monitorata utilizzando una scala analogica visiva che va da 0 a 10 con un punteggio più alto indicava una maggiore attività della malattia.
Basale (prima visita NI-0501-05), giorno 100, mese 12/fine dello studio
Livello circolante di Emapalumab (coorte di iscritti-04)
Lasso di tempo: Primo giorno di infusione (durata dell'infusione: 1-2 ore) nello studio NI-0501-05, ultimo giorno di infusione (giorno di infusione 188), 12 mesi dopo il trapianto
Livello circolante di Emapalumab nella coorte Enrolled-04 che ha continuato a ricevere il trattamento con emapalumab nello studio in corso (NI-0501-05).
Primo giorno di infusione (durata dell'infusione: 1-2 ore) nello studio NI-0501-05, ultimo giorno di infusione (giorno di infusione 188), 12 mesi dopo il trapianto
Livello circolante di Emapalumab (coorte di iscritti-06)
Lasso di tempo: Basale (prima visita NI-0501-05), giorno 100, mese 6
Basale (prima visita NI-0501-05), giorno 100, mese 6
Livelli totali di gamma di interferone umano (coorte iscritti-04)
Lasso di tempo: Primo giorno di infusione (durata dell'infusione: 1-2 ore) nello studio NI-0501-05, giorno 100 post-trapianto, 12 mesi post-trapianto
Primo giorno di infusione (durata dell'infusione: 1-2 ore) nello studio NI-0501-05, giorno 100 post-trapianto, 12 mesi post-trapianto
Livelli totali di gamma di interferone umano (coorte 06 iscritti)
Lasso di tempo: Basale (prima visita NI-0501-05), giorno 100, mese 12/fine dello studio
Basale (prima visita NI-0501-05), giorno 100, mese 12/fine dello studio
Numero di partecipanti con anticorpi antidroga
Lasso di tempo: Dall'arruolamento fino a 12 mesi dopo il trapianto o l'ultima infusione di emapalumab (massimo 639 giorni)
Dall'arruolamento fino a 12 mesi dopo il trapianto o l'ultima infusione di emapalumab (massimo 639 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Collaboratori

Seventh Framework Programme

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 agosto 2014

Completamento primario (Effettivo)

18 maggio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

18 maggio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 dicembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 febbraio 2014

Primo Inserito (Stima)

24 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NI-0501-05

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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