Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie długoterminowej obserwacji uczestników limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH), którzy otrzymali leczenie emapalumabem (NI-0501), przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko interferonowi Gamma

1 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

Wieloośrodkowe badanie dotyczące długoterminowej obserwacji pacjentów z HLH, którzy otrzymali leczenie NI-0501, przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko interferonowi Gamma

Międzynarodowe, wieloośrodkowe, długoterminowe badanie kontrolne, do którego zostaną włączeni uczestnicy HLH, którzy otrzymywali emapalumab w poprzednich badaniach klinicznych, w kontekście programu rozwoju klinicznego emapalumabu lub w ramach „ostatniego zastosowania” (CU).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest monitorowanie długoterminowego profilu bezpieczeństwa emapalumabu u uczestników, którzy otrzymali wcześniej co najmniej jedną dawkę emapalumabu, w tym czasu przeżycia po podaniu emapalumabu.

Oceniony zostanie również profil eliminacji emapalumabu oraz immunogenność.

Ponadto bezpieczeństwo, tolerancja, skuteczność i profil farmakokinetyczny (PK) emapalumabu będą ściśle monitorowane w przypadku, gdy niektórzy uczestnicy, na prośbę lekarza prowadzącego, otrzymają leczenie emapalumabem w badaniu kontrolnym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

58

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron Servei de Hematologia i Oncologia
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Sant Joan de Déu Hospital - Pediatric Rheumatology Department
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Universitario Niño Jesús Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica
  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Spectrum Health Helen Devos Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital - Division of Immunobiology
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Cancer Center
  • Włochy
      • Monza, Włochy, 20900
        • Fondazione MBBM c/o Ospedale San Gerardo Clinica Pediatrica
      • Padova, Włochy, 35128
        • Azienda Ospedaliera Padova
      • Rome, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - UO Reumatologia
      • Verona, Włochy, 37126
        • Ospedale della Donna e del Bambino - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital - Department of Haematology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Po otrzymaniu co najmniej jednej dawki emapalumabu.
  • Po podpisaniu Świadomej Zgody przez uczestnika lub przedstawiciela prawnego uczestnika, w stosownych przypadkach, za zgodą uczestnika, który jest prawnie zdolny do jej udzielenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Zarejestrowana kohorta-04

Uczestnicy włączeni do badania NI-0501-04 (NCT01818492) zostaną zaproszeni do udziału w długoterminowej obserwacji przez 1 rok po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) lub po ostatnim podaniu emapalumabu.

W badaniu NI-0501-04 uczestnicy otrzymywali emapalumab przez 4 do 8 tygodni. Po okresie leczenia uczestnicy mogli przejść HSCT.

Uczestnicy, dla których odpowiedni dawca nie został zidentyfikowany do tygodnia 8. lub w przypadku opóźnienia HSCT z przyczyn niezwiązanych z podawaniem emapalumabu, mogą kontynuować leczenie emapalumabem po upływie 8 tygodni przewidzianych w bieżącym badaniu (NI-0501 -05, NCT02069899) na prośbę badacza, pod warunkiem ustalenia korzystnej oceny stosunku korzyści do ryzyka leczenia.

Dawkę i czas albo przeniesiono z ostatniej podanej dawki emapalumabu w ramach protokołu macierzystego, albo w razie potrzeby podawano dawkę dostosowaną.
Lek: Emapalumab
Leczenie emapalumabem nie jest planowane dla wszystkich włączonych uczestników. W przypadku uczestników, którzy będą nadal otrzymywać emapalumab w kontekście tego badania (NI-0501-05), dawka i czas zostaną albo przeniesione z ostatniej podanej dawki emapalumabu w ramach badania macierzystego, do którego uczestnik został włączony, albo w razie potrzeby zostanie podana dostosowana dawka.
Inne nazwy:
  • NI-0501
Brak interwencji: Kohorta zarejestrowanych-06

Wszyscy uczestnicy, którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę emapalumabu i byli monitorowani przez co najmniej 4 tygodnie po ostatnim podaniu leku w badaniu NI-0501-06 (NCT03311854), zostaną zaproszeni do udziału w długoterminowej obserwacji przez 1 rok po ostatnie podanie emapalumabu.

Uczestnicy nie otrzymają emapalumabu w bieżącym badaniu (NI-0501-05, NCT02069899).
Inny: Kohorta zarejestrowanych CU

W wyjątkowych przypadkach, na spontaniczną prośbę lekarza prowadzącego, leczenie CU zostanie udzielone uczestnikom, którzy wyczerpali wszystkie możliwe opcje leczenia i nie mogli zostać włączeni do badania klinicznego. Wszyscy uczestnicy, którzy otrzymają co najmniej 1 dawkę emapalumabu w ramach CU, zostaną zaproszeni do udziału w długoterminowej obserwacji przez 1 rok po HSCT lub po ostatnim podaniu emapalumabu.

Uczestnicy mogą kontynuować leczenie w ramach bieżącego badania (NI-0501-05, NCT02069899) w trakcie poszukiwania dawców komórek macierzystych lub jeśli badacz uzna, że ​​kontynuacja leczenia jest korzystna.
Lek: Emapalumab
Leczenie emapalumabem nie jest planowane dla wszystkich włączonych uczestników. W przypadku uczestników, którzy będą nadal otrzymywać emapalumab w kontekście tego badania (NI-0501-05), dawka i czas zostaną albo przeniesione z ostatniej podanej dawki emapalumabu w ramach badania macierzystego, do którego uczestnik został włączony, albo w razie potrzeby zostanie podana dostosowana dawka.
Inne nazwy:
  • NI-0501

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniem niepożądanym (AE)
Ramy czasowe: Od daty włączenia do tego badania do 1 roku po HSCT lub po ostatnim podaniu emapalumabu (maksymalny czas trwania: 639 dni)
Zdarzenia niepożądane zdefiniowano jako wszelkie niepożądane doświadczenia występujące u uczestnika podczas badania, niezależnie od tego, czy uznano je za związane z emapalumabem, czy nie.
Od daty włączenia do tego badania do 1 roku po HSCT lub po ostatnim podaniu emapalumabu (maksymalny czas trwania: 639 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowany czas trwania odpowiedzi (kohorta osób zarejestrowanych-04)
Ramy czasowe: Od pierwszego osiągnięcia całkowitej odpowiedzi do HSCT lub ostatniej daty leczenia, jeśli uczestnik nie został poddany HSCT (maksymalnie 250 dni)

Skumulowany czas trwania odpowiedzi: całkowita liczba dni odpowiedzi od pierwszego osiągnięcia całkowitej odpowiedzi do HSCT lub ostatniej daty leczenia, jeśli uczestnik nie przeszedł HSCT. Ogólna odpowiedź: osiągnięcie całkowitej (CR) lub częściowej odpowiedzi (PR) lub poprawy HLH (HI).

CR: brak gorączki, prawidłowa wielkość śledziony, brak cytopenii (bezwzględna liczba neutrofili [ANC] ≥1,0 ​​x 10^9/l i liczba płytek krwi ≥ 100 x 10^9/l), brak hiperferrytynemii (stężenie ferrytyny w surowicy <2000 μg/l) , brak koagulopatii (prawidłowy D-dimer i/lub fibrynogen >150 mg/dl), brak nieprawidłowości neurologicznych i płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) przypisywanych HLH, brak utrzymującego się pogorszenia rozpuszczalnego klastra różnicowania (CD) 25.

PR: co najmniej 3 kryteria kliniczne i laboratoryjne HLH (w tym nieprawidłowości ośrodkowego układu nerwowego [OUN]) spełniły kryteria CR, brak progresji innych aspektów patologii HLH.

HI: poprawa (>50% zmiana w stosunku do wartości wyjściowej) co najmniej 3 nieprawidłowości klinicznych i laboratoryjnych HLH (w tym zajęcie OUN).
Od pierwszego osiągnięcia całkowitej odpowiedzi do HSCT lub ostatniej daty leczenia, jeśli uczestnik nie został poddany HSCT (maksymalnie 250 dni)
Czas trwania pierwszej odpowiedzi (kohorta osób zarejestrowanych-06)
Ramy czasowe: Od pierwszej daty odpowiedzi do pierwszej daty utraty odpowiedzi lub śmierci (maksymalnie 416 dni)
Czas trwania pierwszej odpowiedzi zdefiniowano jako liczbę dni między pierwszą datą odpowiedzi a pierwszą datą utraty odpowiedzi lub śmierci. Odpowiedź zdefiniowano jako remisję zespołu aktywacji makrofagów (MAS), która oznaczała ustąpienie objawów przedmiotowych i podmiotowych według badacza (wskaźnik objawów klinicznych w skali MAS ≤ 1) oraz normalizację parametrów laboratoryjnych istotnych dla MAS w następujący sposób: krwinki białe (WBC ) i liczba płytek krwi powyżej górnej granicy normy (DGN), dehydrogenaza mleczanowa < 1,5 × dolna granica normy (GGN), aminotransferaza asparaginianowa/aminotransferaza alaninowa <1,5 × GGN, fibrynogen > 100 mg/dl, stężenie ferrytyny obniżone o co najmniej 80% wartości w badaniu przesiewowym lub na początku badania (w zależności od tego, która z tych wartości była wyższa) lub < 2000 ng/ml, w zależności od tego, która z tych wartości była niższa.
Od pierwszej daty odpowiedzi do pierwszej daty utraty odpowiedzi lub śmierci (maksymalnie 416 dni)
Całkowite przeżycie (kohorta osób zarejestrowanych-04)
Ramy czasowe: Od daty ostatniej dawki emapalumabu do daty zgonu lub ostatniego kontaktu lub 12 miesięcy po ostatniej dawce, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie 366 dni)

Całkowite przeżycie zdefiniowano jako czas od daty ostatniej dawki emapalumabu do daty zgonu. Uczestnicy bez zdarzenia zostali ocenzurowani w czasie ostatniego kontaktu lub 12 miesięcy po ostatniej dawce (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej). Ponieważ niektórzy uczestnicy otrzymali ostatnią dawkę emapalumabu w badaniu macierzystym (NI-0501-04), dane z obu badań NI-0501-05 i NI-0501-04 zostały uwzględnione w ocenie przeżycia całkowitego.

Do oszacowania wykorzystano metodologię Kaplana-Meiera.
Od daty ostatniej dawki emapalumabu do daty zgonu lub ostatniego kontaktu lub 12 miesięcy po ostatniej dawce, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie 366 dni)
Całkowite przeżycie (kohorta osób zarejestrowanych-06)
Ramy czasowe: Od daty ostatniej dawki emapalumabu do daty zgonu lub ostatniego kontaktu lub 12 miesięcy po ostatniej dawce, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie 366 dni)

Całkowite przeżycie zdefiniowano jako czas od daty ostatniej dawki emapalumabu do daty zgonu. Uczestnicy bez zdarzenia zostali ocenzurowani w czasie ostatniego kontaktu lub 12 miesięcy po ostatniej dawce (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej). Ponieważ uczestnicy kohorty Enrolled-06 nie otrzymywali emapalumabu w bieżącym badaniu, przy ocenie przeżycia całkowitego uwzględniono dane z obu badań NI-0501-05 i NI-0501-06.

Do oszacowania wykorzystano metodologię Kaplana-Meiera.
Od daty ostatniej dawki emapalumabu do daty zgonu lub ostatniego kontaktu lub 12 miesięcy po ostatniej dawce, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalnie 366 dni)
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli wszczepienie (kohorta osób zarejestrowanych-04)
Ramy czasowe: Od HSCT do 12 miesięcy
W przypadku uczestników, którzy przeszli HSCT w badaniu macierzystym (NI-0501-04) lub obecnym badaniu (NI-0501-05), wskaźnik wszczepienia oparto na liczbie uczestników, u których wystąpiło pierwotne lub wtórne niepowodzenie przeszczepu (niepowodzenie przeszczepu komórek macierzystych krwi, przeszczep niepowodzenie lub dysfunkcja przeszczepu), zgłaszane jako zdarzenie niepożądane.
Od HSCT do 12 miesięcy
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli chimeryzm dawcy (kohorta zarejestrowana-04)
Ramy czasowe: Od HSCT do 12 miesięcy
W przypadku uczestników, którzy przeszli HSCT, osiągnięcie chimeryzmu dawcy uznano na podstawie ukończonego chimeryzmu dawcy w krwi obwodowej, to znaczy komórek dawcy> 95%.
Od HSCT do 12 miesięcy
Odsetek uczestników z chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (kohorta zarejestrowana 04)
Ramy czasowe: Od HSCT do 12 miesięcy
Występowanie choroby „przeszczep przeciw gospodarzowi” zgłoszone w badaniu NI-0501-05 jako zdarzenie niepożądane.
Od HSCT do 12 miesięcy
Poziom aktywności MAS oceniany za pomocą wizualnej skali analogowej (kohorta zarejestrowana-06)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (pierwsza wizyta NI-0501-05), dzień 100, miesiąc 12/koniec badania
Aktywność MAS monitorowano za pomocą wizualnej skali analogowej w zakresie od 0 do 10, przy czym wyższy wynik wskazywał na wyższą aktywność choroby.
Wartość wyjściowa (pierwsza wizyta NI-0501-05), dzień 100, miesiąc 12/koniec badania
Poziom krążącego emapalumabu (kohorta zarejestrowana-04)
Ramy czasowe: Pierwszy dzień infuzji (czas trwania infuzji: 1-2 godziny) w badaniu NI-0501-05, ostatni dzień infuzji (dzień infuzji 188), 12 miesięcy po przeszczepie
Poziom krążącego emapalumabu w kohorcie Enrolled-04, która kontynuowała leczenie emapalumabem w bieżącym badaniu (NI-0501-05).
Pierwszy dzień infuzji (czas trwania infuzji: 1-2 godziny) w badaniu NI-0501-05, ostatni dzień infuzji (dzień infuzji 188), 12 miesięcy po przeszczepie
Poziom krążącego emapalumabu (kohorta zarejestrowana-06)
Ramy czasowe: Linia bazowa (pierwsza wizyta NI-0501-05), dzień 100, miesiąc 6
Linia bazowa (pierwsza wizyta NI-0501-05), dzień 100, miesiąc 6
Całkowite poziomy ludzkiego interferonu gamma (kohorta zarejestrowana-04)
Ramy czasowe: Pierwszy dzień infuzji (czas trwania infuzji: 1-2 godziny) w badaniu NI-0501-05, dzień 100 po przeszczepie, 12 miesięcy po przeszczepie
Pierwszy dzień infuzji (czas trwania infuzji: 1-2 godziny) w badaniu NI-0501-05, dzień 100 po przeszczepie, 12 miesięcy po przeszczepie
Całkowite poziomy ludzkiego interferonu gamma (kohorta zarejestrowana-06)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (pierwsza wizyta NI-0501-05), dzień 100, miesiąc 12/koniec badania
Wartość wyjściowa (pierwsza wizyta NI-0501-05), dzień 100, miesiąc 12/koniec badania
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi
Ramy czasowe: Od rejestracji do 12 miesięcy po przeszczepie lub ostatniej infuzji emapalumabu (maksymalnie 639 dni)
Od rejestracji do 12 miesięcy po przeszczepie lub ostatniej infuzji emapalumabu (maksymalnie 639 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Współpracownicy

Seventh Framework Programme

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 sierpnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 maja 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 grudnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lutego 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 lutego 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NI-0501-05

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Emapalumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj