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항인터페론 감마 단클론 항체인 Emapalumab(NI-0501)을 투여받은 혈구탐식성림프조직구증(HLH) 환자의 장기추적에 관한 연구

2022년 6월 1일 업데이트: Swedish Orphan Biovitrum

항인터페론 감마단클론항체 NI-0501로 치료받은 HLH 환자의 장기추적을 위한 다기관 연구

에마팔루맙에 대한 임상 개발 프로그램의 맥락에서 또는 동정적 사용(CU) 하에 이전 임상 시험에서 에마팔루맙을 받은 적이 있는 HLH 참가자를 등록할 국제, 다기관, 장기, 후속 연구.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 목적은 에마팔루맙 투여 후 생존 시간을 포함하여 이전에 최소 1회 용량의 에마팔루맙을 투여받은 참가자에서 에마팔루맙의 장기 안전성 프로필을 모니터링하는 것입니다.

또한, 에마팔루맙의 제거 프로필 및 면역원성도 평가될 것입니다.

또한 치료 의사의 요청에 따라 일부 참가자가 후속 연구에서 에마팔루맙 치료를 받을 경우 에마팔루맙의 안전성, 내약성, 효능 및 약동학(PK) 프로필을 면밀히 모니터링할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

58

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • Spectrum Health Helen Devos Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital - Division of Immunobiology
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Cancer Center
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron Servei de Hematologia i Oncologia
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Sant Joan de Déu Hospital - Pediatric Rheumatology Department
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Hospital Universitario Niño Jesús Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica
  • 영국
      • London, 영국, WC1N1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street Hospital
      • London, 영국, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital - Department of Haematology
  • 이탈리아
      • Monza, 이탈리아, 20900
        • Fondazione MBBM c/o Ospedale San Gerardo Clinica Pediatrica
      • Padova, 이탈리아, 35128
        • Azienda Ospedaliera Padova
      • Rome, 이탈리아, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, 이탈리아, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - UO Reumatologia
      • Verona, 이탈리아, 37126
        • Ospedale della Donna e del Bambino - U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 적어도 1회 용량의 에마팔루맙을 투여받은 경우.
  • 참가자 또는 해당하는 경우 참가자의 법적 대리인이 정보 제공 동의서에 서명하고 법적으로 이를 제공할 수 있는 참가자의 동의를 받습니다.

제외 기준:

  • 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 등록-04 코호트

연구 NI-0501-04(NCT01818492)에 등록한 참가자는 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 후 또는 에마팔루맙의 마지막 투여 후 1년 동안의 장기 추적 조사에 참여하도록 초대됩니다.

연구 NI-0501-04에서 참가자들은 4~8주 동안 에마팔루맙을 받았습니다. 치료 기간 후 참가자는 조혈모세포 이식을 받았을 수 있습니다.

8주차까지 적절한 공여자가 확인되지 않았거나 에마팔루맙 투여와 무관한 이유로 조혈모세포이식(HSCT)이 지연되는 참가자는 현재 연구(NI-0501 -05, NCT02069899) 조사자의 요청에 따라 치료의 유리한 유익성/위험성 평가를 제공합니다.

용량 및 시기는 모 프로토콜의 일부로 마지막으로 투여된 에마팔루맙 용량에서 이월되거나 필요한 경우 조정 용량이 투여되었습니다.
의약품: 에마팔루맙
등록된 모든 참여자에게 에마팔루맙 치료가 계획되어 있지는 않습니다. 이 연구(NI-0501-05)의 맥락에서 에마팔루맙을 계속 받을 참가자의 경우, 복용량과 시기는 참가자가 등록한 모 연구의 일부로 마지막으로 투여된 에마팔루맙 복용량에서 이월되거나, 필요한 경우 조정 용량을 투여합니다.
다른 이름들:
  • NI-0501
간섭 없음: 등록-06 코호트

연구 NI-0501-06(NCT03311854)에서 최소 1회 용량의 에마팔루맙을 투여받고 마지막 약물 투여 후 최소 4주 동안 모니터링된 모든 참가자는 에마팔루맙의 마지막 투여.

참가자는 현재 연구(NI-0501-05, NCT02069899)에서 에마팔루맙을 받지 않습니다.
다른: 등록된 CU 코호트

예외적인 경우, 치료 의사의 자발적인 요청에 따라 가능한 모든 치료 옵션을 소진하고 임상 연구에 등록할 수 없는 참가자에게 CU 치료가 부여됩니다. CU에 따라 최소 1회 용량의 에마팔루맙을 받는 모든 참가자는 조혈모세포이식 후 또는 에마팔루맙의 마지막 투여 후 1년 동안의 장기 후속 조치에 참여하도록 초대됩니다.

참가자는 줄기 세포 기증자 검색이 진행되는 동안 또는 연구자가 치료의 지속이 유익하다고 평가하는 경우 현재 연구(NI-0501-05, NCT02069899)의 맥락에서 치료를 계속할 수 있습니다.
의약품: 에마팔루맙
등록된 모든 참여자에게 에마팔루맙 치료가 계획되어 있지는 않습니다. 이 연구(NI-0501-05)의 맥락에서 에마팔루맙을 계속 받을 참가자의 경우, 복용량과 시기는 참가자가 등록한 모 연구의 일부로 마지막으로 투여된 에마팔루맙 복용량에서 이월되거나, 필요한 경우 조정 용량을 투여합니다.
다른 이름들:
  • NI-0501

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 본 연구 등록일로부터 조혈모세포이식 후 또는 에마팔루맙의 마지막 투여 후 1년까지(최대 기간: 639일)
부작용은 에마팔루맙과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 기간 동안 참가자에게 발생하는 모든 바람직하지 않은 경험으로 정의되었습니다.
본 연구 등록일로부터 조혈모세포이식 후 또는 에마팔루맙의 마지막 투여 후 1년까지(최대 기간: 639일)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
응답 누적 기간(등록-04 코호트)
기간: 전체 반응의 1차 달성부터 조혈모세포이식 또는 조혈모세포이식을 받지 않은 경우 마지막 치료일까지(최대 250일)

누적 응답 기간: 전체 응답의 첫 번째 달성부터 조혈모세포이식 또는 참가자가 조혈모세포이식을 받지 않은 경우 마지막 치료 날짜까지 응답한 총 일수. 전체 응답: 완료(CR) 또는 부분 응답(PR) 또는 HLH 개선(HI) 달성.

CR: 열 없음, 정상 비장 크기, 혈구 감소증 없음(절대 호중구 수[ANC] ≥1.0 x 10^9/L 및 혈소판 수 ≥ 100 x 10^9/L), 고페리틴혈증 없음(혈청 페리틴 <2000 μg/L) , 응고 장애 없음(정상 D-dimer 및/또는 피브리노겐 >150 mg/dL), HLH로 인한 신경학적 및 뇌척수액[CSF] 이상 없음, 용해성 분화 클러스터(CD)의 지속적인 악화 없음 25.

PR: 최소 3개의 HLH 임상 및 실험실 기준(중추신경계[CNS] 이상 포함)이 CR 기준을 충족했으며, HLH 질병 병리의 다른 측면의 진행이 없었습니다.

HI: 적어도 3개의 HLH 임상 및 실험실 이상(CNS 침범 포함)의 개선(기준선에서 >50% 변화).
전체 반응의 1차 달성부터 조혈모세포이식 또는 조혈모세포이식을 받지 않은 경우 마지막 치료일까지(최대 250일)
첫 번째 응답 기간(등록-06 코호트)
기간: 최초 반응일로부터 최초 반응 상실 또는 사망일로부터 (최대 416일)
첫 번째 응답 기간은 첫 번째 응답 날짜와 첫 번째 응답 손실 또는 사망 날짜 사이의 일수로 정의되었습니다. 반응은 대식세포 활성화 증후군(MAS) 완화로 정의되었으며, 이는 조사자에 따른 임상 징후 및 증상의 해소(MAS 임상 징후 및 증상 점수 ≤ 1) 및 다음과 같이 MAS와 관련된 실험실 매개변수의 정상화입니다: 백혈구(WBC) ) 및 혈소판 수가 정상 상한(LLN) 초과, 젖산 탈수소 효소 < 1.5 × 정상 하한(ULN), 아스파르테이트 아미노전이효소/알라닌 아미노전이효소 < 1.5 × ULN, 피브리노겐 > 100 mg/dL, 페리틴 수치가 적어도 스크리닝 또는 기준선 값의 80%(둘 중 높은 쪽) 또는 < 2000ng/mL 중 낮은 쪽.
최초 반응일로부터 최초 반응 상실 또는 사망일로부터 (최대 416일)
전체 생존(등록-04 코호트)
기간: 마지막 에마팔루맙 투여일부터 사망 또는 마지막 접촉일 또는 마지막 투여 후 12개월 중 먼저 도래한 날짜까지(최대 366일)

전체 생존은 마지막 에마팔루맙 투여일로부터 사망일까지의 시간으로 정의하였다. 이벤트가 없는 참가자는 마지막 접촉 시점 또는 마지막 투여 후 12개월(둘 중 먼저 도래한 시점)에 검열되었습니다. 일부 참가자가 상위 연구(NI-0501-04)에서 마지막 에마팔루맙 용량을 투여받았기 때문에 NI-0501-05 및 NI-0501-04 연구의 데이터가 전체 생존 평가에 고려되었습니다.

Kaplan-Meier 방법론을 추정에 사용했습니다.
마지막 에마팔루맙 투여일부터 사망 또는 마지막 접촉일 또는 마지막 투여 후 12개월 중 먼저 도래한 날짜까지(최대 366일)
전체 생존(등록-06 코호트)
기간: 마지막 에마팔루맙 투여일부터 사망 또는 마지막 접촉일 또는 마지막 투여 후 12개월 중 먼저 도래한 날짜까지(최대 366일)

전체 생존기간은 마지막 에마팔루맙 투여일로부터 사망일까지의 시간으로 정의하였다. 이벤트가 없는 참가자는 마지막 접촉 시점 또는 마지막 투여 후 12개월(둘 중 먼저 도래한 시점)에 검열되었습니다. Enrolled-06 코호트의 참가자는 현재 연구에서 에마팔루맙을 투여받지 않았기 때문에 전체 생존 평가를 위해 NI-0501-05 및 NI-0501-06 연구의 데이터를 모두 고려했습니다.

Kaplan-Meier 방법론을 추정에 사용했습니다.
마지막 에마팔루맙 투여일부터 사망 또는 마지막 접촉일 또는 마지막 투여 후 12개월 중 먼저 도래한 날짜까지(최대 366일)
생착을 달성한 참가자의 비율(등록-04 코호트)
기간: HSCT에서 최대 12개월
모 연구(NI-0501-04) 또는 현재 연구(NI-0501-05)에서 HSCT를 받은 참가자의 경우, 생착률은 1차 또는 2차 이식 실패(혈액 줄기 세포 이식 실패, 생착 실패, 또는 ​​이식 기능 장애), 부작용으로 보고되었습니다.
HSCT에서 최대 12개월
기증자 키메라 현상을 달성한 참가자의 비율(등록-04 코호트)
기간: HSCT에서 12개월까지
조혈모세포이식을 받은 참가자의 경우 기증자 키메라증의 달성은 완성된 말초 혈액의 기증자 키메라증, 즉 기증자 세포 >95%를 기준으로 고려되었습니다.
HSCT에서 12개월까지
이식편 대 숙주 질환이 있는 참가자의 비율(등록-04 코호트)
기간: HSCT에서 12개월까지
연구 NI-0501-05에서 AE로 보고된 이식편 대 숙주 질병의 발생.
HSCT에서 12개월까지
시각적 아날로그 척도로 평가된 MAS 활동 수준(등록-06 코호트)
기간: 기준선(첫 번째 NI-0501-05 방문), 100일차, 12개월/연구 종료
MAS 활동은 0에서 10까지의 시각적 아날로그 척도를 사용하여 모니터링되었으며 점수가 높을수록 질병 활동이 더 높은 것으로 나타났습니다.
기준선(첫 번째 NI-0501-05 방문), 100일차, 12개월/연구 종료
순환 에마팔루맙 수준(등록-04 코호트)
기간: 연구 NI-0501-05에서 첫 번째 주입일(주입 기간: 1-2시간), 마지막 주입일(주입 188일), 이식 후 12개월
현재 연구(NI-0501-05)에서 에마팔루맙으로 치료를 계속 받은 Enrolled-04 코호트에서 순환 에마팔루맙 수준.
연구 NI-0501-05에서 첫 번째 주입일(주입 기간: 1-2시간), 마지막 주입일(주입 188일), 이식 후 12개월
순환 에마팔루맙 수준(등록-06 코호트)
기간: 기준선(첫 번째 NI-0501-05 방문), 100일, 6개월
기준선(첫 번째 NI-0501-05 방문), 100일, 6개월
총 인간 인터페론 감마 수준(등록-04 코호트)
기간: 연구 NI-0501-05에서 첫 번째 주입일(주입 기간: 1-2시간), 이식 후 100일, 이식 후 12개월
연구 NI-0501-05에서 첫 번째 주입일(주입 기간: 1-2시간), 이식 후 100일, 이식 후 12개월
총 인간 인터페론 감마 수준(등록-06 코호트)
기간: 기준선(첫 번째 NI-0501-05 방문), 100일차, 12개월/연구 종료
기준선(첫 번째 NI-0501-05 방문), 100일차, 12개월/연구 종료
항 약물 항체를 가진 참가자 수
기간: 등록부터 이식 후 최대 12개월 또는 마지막 에마팔루맙 주입(최대 639일)
등록부터 이식 후 최대 12개월 또는 마지막 에마팔루맙 주입(최대 639일)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Swedish Orphan Biovitrum

협력자

Seventh Framework Programme

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 8월 4일

기본 완료 (실제)

2021년 5월 18일

연구 완료 (실제)

2021년 5월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 12월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 2월 20일

처음 게시됨 (추정)

2014년 2월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 6월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 6월 1일

마지막으로 확인됨

2022년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NI-0501-05

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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약물 개입

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