- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02118311
Cellules Treg pour l'AGVHD dans la greffe UCB non myéloablative
Cellule de régulation T pour la suppression de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte chez les receveurs d'une greffe de sang de cordon ombilical non myéloablatif pour le traitement des hémopathies malignes
Il s'agit d'un essai de phase II optimal en deux étapes de Simon conçu pour estimer la réaction aiguë du greffon contre l'hôte (GVHD) de grade II-IV après perfusion de T régulateur (nTreg) dans un rapport de dose fixe par rapport au nombre combiné de cellules CD3+ des deux unités de greffe chez les receveurs d'une double transplantation UCB. Les cellules nTreg (fabriquées à partir d'une 3ème unité de sang de cordon) sont perfusées au jour 0 au moins 1 heure après la 2ème unité de la double greffe de sang de cordon ombilical (UCB).
Les cellules nTreg nécessitent un délai de 18 jours (± 2 jours) en fonction du jour de greffe prévu. Le contenu combiné en cellules CD3+ des deux unités UCB greffées est dénombré lors de la décongélation (jour 0). Le patient reçoit ensuite le nombre de cellules nTregs du 3e produit de cordon pour atteindre un ratio de cellules Treg:CD3+ de 5:1. La dose de cellules nTreg dépend de la teneur en cellules CD3+ des deux greffons UCB, mais elle ne dépassera pas la dose la plus élevée testée en toute sécurité dans l'étude MT 2006-01 d'escalade de dose de Treg de phase I en cours à l'Université du Minnesota.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Type d'étude
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Doit être ≥ 18 ans, mais < 70 ans sans donneur compatible 5/6 ou 6/6 frères et sœurs - les patients ≥ 70 et ≤ 75 ans peuvent être éligibles s'ils ont un score de comorbidité ≤ 2 (annexe II)
- Trois unités UCB composant le greffon seront sélectionnées selon l'algorithme actuel de sélection des greffons de sang de cordon ombilical de l'Université du Minnesota.
- Chaque unité UCB doit être appariée à 4-6 antigènes HLA-A, B, DRB1 avec le receveur. Cela peut inclure 0-2 mésappariements d'antigènes aux loci A ou B ou DRB1. Chaque unité doit être un antigène 4-6 HLA-A, B, DRB1 compatible entre eux, pas nécessairement au même locus qu'ils sont appariés au receveur.
Critères de la maladie
- Leucémies aiguës : Doit être en rémission par morphologie (< 5 % de blastes). Notez qu'une rechute cytogénétique ou une maladie persistante sans rechute morphologique est acceptable. De plus, un petit pourcentage de blastes qui est équivoque entre la régénération de la moelle et la rechute précoce sont acceptables à condition qu'il n'y ait pas de marqueurs cytogénétiques associés compatibles avec une rechute.
Leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) en première rémission complète (CR1) qui n'est PAS considérée comme un risque favorable tel que défini par la présence d'au moins un des éléments suivants :
- Cytogénétique défavorable telle que t(9;22), t(1;19), t(4;11), autres réarrangements MLL
- Nombre de globules blancs supérieur à 30 000/mcL (B-ALL) ou supérieur à 100 000/mcL (T-ALL) au moment du diagnostic
- Âge du bénéficiaire de plus de 30 ans au moment du diagnostic
- Délai de RC supérieur à 4 semaines
Leucémie myéloïde aiguë (LMA) en première rémission complète (CR1) qui n'est PAS considérée comme un risque favorable. Un risque favorable est défini comme ayant l'un des éléments suivants :
- t(8,21) sans mutation CKIT
- inv(16) sans mutation CKIT ou t(16;16)
- Caryotype normal avec NPM1 muté et non FLT-IND
- Caryotype normal avec CEBPA double muté
- APL en première rémission moléculaire en fin de consolidation
- Leucémies aiguës dans la 2e RC ou les suivantes
Biphénotypique/Indifférencié lors de la première RC ou d'une RC ultérieure, leucémie/lymphome à cellules T de l'adulte lors de la première rémission complète ou ultérieure (RC)
- Lymphome de Burkitt en CR2 ou rémission complète ultérieure (CR)
- Malignités des cellules tueuses naturelles
- Leucémie myéloïde chronique : tous types sauf crise blastique réfractaire. Les patients en phase chronique doivent avoir échoué ou être intolérants à au moins un inhibiteur de la tyrosine-kinase
- Syndrome myélodysplasique : tout sous-type, y compris l'anémie réfractaire (PR) en cas de pancytopénie sévère ou de cytogénétique complexe. Les explosions doivent être inférieures à 5 %. Si 5 % ou plus nécessite un traitement d'induction avant la greffe pour réduire le nombre de blastes à ≤ 5 %.
- Lymphome à grandes cellules, lymphome de Hodgkin et myélome multiple avec une maladie sensible à la chimiothérapie qui a échoué ou des patients qui ne sont pas éligibles pour une greffe autologue.
- Leucémie lymphoïde chronique/petit lymphome lymphocytaire (CLL/SLL), lymphome à cellules B de la zone marginale, lymphome folliculaire, qui ont progressé dans les 12 mois suivant l'obtention d'une rémission partielle ou complète. Les patients qui ont eu des rémissions d'une durée > 12 mois sont éligibles après au moins deux traitements antérieurs. Les patients atteints d'une maladie volumineuse doivent être envisagés pour une chimiothérapie de réduction volumineuse avant la greffe. Les patients atteints d'une maladie réfractaire sont éligibles, sauf s'ils ont une maladie volumineuse et un temps de doublement tumoral estimé inférieur à un mois.
- Le lymphome lymphoplasmocytaire, le lymphome à cellules du manteau et la leucémie prolymphocytaire sont éligibles après le traitement initial s'ils sont sensibles à la chimiothérapie.
Les patients doivent avoir subi une greffe autologue ≤ 12 mois avant la greffe allogénique ou avoir reçu une polychimiothérapie ou une chimiothérapie immunosuppressive dans les 3 mois suivant le schéma préparatoire.
- Statut de performance adéquat défini comme un score de Karnofsky ≥ 70 %
Fonction organique adéquate dans les 14 jours (30 jours pour les maladies cardiaques et pulmonaires) suivant l'inscription, définie comme :
- Rénal : créatinine < 2,0 mg/dL, pour les patients ayant une créatinine > 1,2 mg/dL ou des antécédents de dysfonctionnement rénal, un débit de filtration glomérulaire estimé > 40 mL/min/1,73 m2 est requis
- Hépatique : bilirubine, AST, ALT, phosphatase alcaline < 5 x limite supérieure de la normale,
- Fonction pulmonaire : DLCOcorr > 40% normale,
- Cardiaque : fraction d'éjection ventriculaire gauche > 35 %
- Consentement écrit volontaire signé avant l'exécution de toute procédure liée à l'étude ne faisant pas partie des soins médicaux normaux
Critère d'exclusion:
- Infection active non traitée au moment de la transplantation
- Antécédents d'infection par le VIH
- Enceinte ou allaitante. Les agents utilisés dans cette étude peuvent être tératogènes pour le fœtus et il n'existe aucune information sur l'excrétion des agents dans le lait maternel. Les femmes en âge de procréer doivent subir un test sanguin ou une étude d'urine dans les 14 jours précédant l'inscription pour exclure une grossesse
- Transplantation allogénique antérieure
- Moins de 3 mois depuis le conditionnement myéloablatif pour la greffe autologue
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Soins de soutien
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: TREG
Cellules T régulatrices après une greffe de cordon ombilical non myéloablative (utilisant de la fludarabine, du cyclophosphamide et une irradiation corporelle totale).
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Une dose fixe de cellules nTreg sera perfusée au jour 0 de la greffe après les cellules sanguines du cordon ombilical
Autres noms:
Fludarabine 30 mg/m^2 IV pendant 1 heure les jours -6 à -2 après la greffe
Autres noms:
Cyclophosphamide 50 mg/kg IV pendant 2 heures au jour -6 de la greffe
Autres noms:
L'irradiation corporelle totale (TBI) 200 cGy administrée le jour -1 en une seule fraction sera administrée à un débit de dose de 10-19 cGy/minute prescrit au plan médian du patient au niveau de l'ombilic.
Autres noms:
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Expérimental: Non myéloablatif uniquement
Greffe de cordon ombilical non myéloablative (utilisant la fludarabine, le cyclophosphamide et l'irradiation corporelle totale).
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Fludarabine 30 mg/m^2 IV pendant 1 heure les jours -6 à -2 après la greffe
Autres noms:
Cyclophosphamide 50 mg/kg IV pendant 2 heures au jour -6 de la greffe
Autres noms:
L'irradiation corporelle totale (TBI) 200 cGy administrée le jour -1 en une seule fraction sera administrée à un débit de dose de 10-19 cGy/minute prescrit au plan médian du patient au niveau de l'ombilic.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte de grade II-IV
Délai: Jour +100
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Déterminez si le rapport 3:1 des cellules Treg:CD3+ réduit le greffon aigu de grade II-IV contre la maladie de l'hôte de 20 % au jour 100 par rapport aux patients atteints d'une hémopathie maligne recevant le même régime de conditionnement et l'immunosuppression mais pas de Tregs.
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Jour +100
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence du chimérisme unitaire double et simple
Délai: Jour +100
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Comparer l'incidence du chimérisme double et simple unité au jour +100 entre les Treg et les témoins
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Jour +100
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Incidence de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte de grade III-IV
Délai: Jour +100
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Comparer l'incidence de l'aGVHD de grade III-IV entre les Treg et les témoins
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Jour +100
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Incidence des infections virales et fongiques
Délai: 1 an
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Comparer l'incidence des infections virales et fongiques à 1 an entre les Treg et les contrôles
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1 an
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Survie
Délai: 1 an
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Comparer la probabilité de survie à 1 an entre Treg et contrôles
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1 an
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Incidence de la récupération des neutrophiles
Délai: Jour 42
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Comparer l'incidence de la récupération des neutrophiles au jour 42 entre les Treg et les témoins
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Jour 42
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Incidence de la mortalité liée au traitement
Délai: 6 mois
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Déterminer l'incidence de la mortalité liée au traitement (TRM) à 6 mois entre le Treg et les témoins
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6 mois
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Incidence de la récupération plaquettaire
Délai: 1 an
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Comparer l'incidence de la récupération plaquettaire à 1 an entre les Treg et les contrôles
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1 an
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Incidence de la GVHD chronique
Délai: 1 an
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Comparer l'incidence de la GVHD chronique à 1 an entre les Treg et les témoins
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1 an
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Incidence des rechutes
Délai: 1 an
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Comparer l'incidence des rechutes à 1 an entre les Treg et les contrôles
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Claudio Brunstein, MD, PhD, University of Minnesota
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
- Myélome multiple
- Syndrome myélodysplasique
- La leucémie lymphocytaire chronique
- Leucémie myéloïde chronique
- Petit lymphome lymphocytaire
- Leucémie prolymphocytaire
- Lymphome de Hodgkin
- Lymphome de Burkitt
- Lymphome lymphoplasmocytaire
- Leucémies aiguës
- Malignités des cellules tueuses naturelles
- Lymphome à grandes cellules
- Lymphome à cellules B de la zone marginale
- Lymphome folliculaire :
- Lymphome à cellules du manteau
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Tumeurs par site
- Maladies hématologiques
- Tumeurs
- Tumeurs hématologiques
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents antirhumatismaux
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents antinéoplasiques, alkylants
- Agents d'alkylation
- Agonistes myéloablatifs
- Cyclophosphamide
- Fludarabine
Autres numéros d'identification d'étude
- 2013LS091
- MT2013-27 (Autre identifiant: University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program)
- P01CA065493 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
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