Innocuité, tolérabilité et efficacité préliminaire des cellules souches adipeuses pour les patients atteints de MPOC
23 janvier 2020 mis à jour par: Arkansas Heart Hospital
Une étude ouverte de phase I pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire d'une dose intraveineuse unique de cellules souches adipeuses autologues (humain adulte) chez des sujets atteints de maladie pulmonaire obstructive chronique
Le but de cette étude est : 1.- d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité des cellules souches autologues dérivées du tissu adipeux (aADSC) administrées par voie intraveineuse chez des patients atteints de maladie pulmonaire obstructive chronique, et 2.- d'évaluer si cette thérapie entraîne une diminution moindre de la capacité pulmonaire paramètres fonctionnels (VEMS, VEMS/CVF et distance de marche de 6 min) par rapport à une ligne de base de contrôle de 6 semaines.
Les patients seront suivis pendant 12 mois après la thérapie.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
CONCEPTION DE L'ÉTUDE Il s'agit d'une étude de phase I à dose unique en ouvert chez des sujets atteints de BPCO importante.
Il s'agit d'une cohorte de sécurité élargie.
Les enquêteurs recruteront un minimum de 30 sujets.
Les données sur 6 semaines des valeurs du VEMS, du VEMS/CVF, de la DLCO et de la distance de marche sur 6 minutes seront recueillies chez tous les patients inscrits à l'étude (au départ et 6 semaines après).
Avant le traitement par cellules souches, le patient sera évalué pendant 6 semaines par des tests de fonction pulmonaire et des tests de marche de 6 minutes.
Ensuite, les patients recevront la perfusion de cellules de la fraction vasculaire stromale contenant l'aADSC (dose intraveineuse unique).
Le traitement standard des patients atteints de MPOC ne sera pas interrompu pendant la durée de l'étude.
La sécurité sera surveillée de manière continue, et un examen de sécurité intermédiaire sera effectué par le ou les investigateurs et le sponsor après que les 20 premiers patients auront été recrutés et traités.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
9
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72211
- Arkansas Heart Hospital
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72211
- Arkansas Site Management Services LLC
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Hommes et femmes ≥18 ans.
- Compétitivité cognitive.
- Diagnostic de BPCO au moins modérée (FEV1/CVF post-bronchodilatateur < 70 % (< 0,7), VEMS < 80 % prévu).
- Déficience de la capacité de diffusion (DLCO) évaluée par un test respiratoire unique (corrigé du volume alvéolaire, « DLVA »).
- Espérance de vie supérieure à 12 mois.
- Capacité à comprendre et à fournir un consentement éclairé signé, ou avoir un tuteur légal désigné ou un conjoint légalement capable et disposé à prendre de telles décisions au nom du sujet.
- Attente raisonnable que le patient reçoive des soins post-traitement standard et assiste à toutes les visites de suivi de sécurité prévues.
- Aucun changement dans les médicaments pulmonaires actifs pour l'insuffisance cardiaque au cours des deux semaines précédant l'inscription.
10. Consentement éclairé écrit. 11. Non-fumeur ou ancien fumeur, avec 20 paquets-années ou plus d'antécédents
Critère d'exclusion:
- Fumeurs actuels.
- Maladie coronarienne instable.
- Patients ayant une exposition industrielle à la silice et/ou à l'amiante ou des bulles géantes.
- Trouble convulsif incontrôlé.
- Démence.
- Présence d'un déficit immunitaire ou d'une maladie auto-immune.
- Déficit en alpha-1 antitrypsine.
- Coeur pulmonaire ou insuffisance cardiaque diastolique Classe NYHA III ou IV
- Diabète de type 1
- Diabète sucré de type 2 compliqué.
- Tuberculose active ou lésions pulmonaires graves dues à la tuberculose (cavitation étendue).
- Antécédents de cancer au cours des 5 dernières années.
- Insuffisance hématologique, hépatique ou rénale cliniquement significative, déterminée par des tests de dépistage en laboratoire clinique.
- Corticostéroïdes systémiques, cytostatiques, thérapie médicamenteuse immunosuppressive (cyclophosphamide, méthotrexate, cyclosporine, azathioprine, etc.) et médicaments appauvrissant l'ADN ou cytotoxiques pris dans les quatre semaines précédant le traitement de l'étude.
- Porphyrie.
- Allergie au citrate de sodium ou à tout anesthésique local de type "caïne".
- Les résultats anormaux peuvent inclure : une infection par le VIH connue ou un autre état d'immunodéficience, une infection virale active chronique (telle que l'hépatite B ou C), des infections systémiques aiguës (définies comme des patients sous traitement antibiotique), une hémorragie du tractus gastro-intestinal ou toute maladie concomitante grave ou aiguë ou blessure.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Administration des ADSC
Les patients atteints de maladie pulmonaire obstructive chronique seront traités avec une dose unique de cellules souches adipeuses autologues.
Les cellules souches seront isolées en utilisant la procédure standard de lipoaspiration dans des conditions stériles.
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100 à 240 cc de lipoaspirat seront extraits du patient.
La fraction vasculaire stromale (SVF) sera isolée avec un minimum de manipulation.
Le culot cellulaire sera reconstitué dans une solution saline et administré par voie intraveineuse au patient.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité des cellules souches dérivées du tissu adipeux (ADSC) chez les patients atteints de MPOC
Délai: 12 mois
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Innocuité/tolérance des cellules souches dérivées du tissu adipeux (ADSC) chez les patients atteints de maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) au cours de la période d'étude de douze mois, déterminée par l'incidence et la gravité des événements indésirables.
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Efficacité de l'ADSC dans l'amélioration de l'essoufflement (SOB)
Délai: 2, 6 et 12 mois
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Le changement (diminution) de l'essoufflement du patient (SOB) par rapport à la ligne de base, mesuré en respiration par minute, après l'administration de cellules souches dérivées du tissu adipeux (ADSC)
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2, 6 et 12 mois
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Efficacité de l'ADSC dans le test de la fonction pulmonaire (PFT)
Délai: 2, 6, 12 mois
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Le changement (amélioration) du test de la fonction pulmonaire (PFT) après l'administration de cellules souches dérivées du tissu adipeux (ADSC) par rapport à la ligne de base.
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2, 6, 12 mois
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Efficacité des cellules souches dérivées du tissu adipeux dans 6 MWT
Délai: 2, 6, 12 mois
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Amélioration de la capacité du patient à marcher comme mesure à l'aide d'un test de marche de 6 minutes (en mètres) par rapport à la ligne de base
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2, 6, 12 mois
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Efficacité des cellules souches dérivées du tissu adipeux dans l'effort perçu par le patient.
Délai: 2, 6, 12 mois
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Le changement par rapport à la ligne de base de l'effort perçu par le patient comme mesure à l'aide de l'échelle BORG modifiée ou du taux d'effort perçu (RPE) qui varie de 1 (aucun effort perçu du tout) à 10 (effort perçu maximum)
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2, 6, 12 mois
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Efficacité sur la qualité de vie à l'aide du questionnaire respiratoire de George
Délai: 2, 6, 12 mois
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Le changement par rapport à la ligne de base de la qualité de vie du patient comme mesure à l'aide du questionnaire respiratoire de George
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2, 6, 12 mois
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Efficacité en qualité de vie à l'aide des questionnaires respiratoires chroniques
Délai: 2, 6, 12 mois
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Le changement par rapport à la ligne de base de la qualité de vie du patient comme mesure à l'aide du questionnaire respiratoire chronique
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2, 6, 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Jason Holder, MD, Arkansas Heart Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 octobre 2013
Achèvement primaire (Réel)
29 octobre 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
29 octobre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 mai 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 juin 2014
Première publication (Estimation)
12 juin 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 janvier 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 janvier 2020
Dernière vérification
1 janvier 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ICMS-2013-25
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .