Efficacité et innocuité du lomitapide chez les patients japonais atteints d'HFHo sous traitement hypolipémiant concomitant
21 février 2018 mis à jour par: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Une étude de phase 3, à un seul bras, ouverte et multicentrique pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du lomitapide chez des patients japonais atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH) sous traitement hypolipidémiant concomitant
Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du lomitapide chez des patients japonais atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH) sous traitement hypolipémiant concomitant.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'un essai clinique de phase 3, à un seul bras, ouvert et multicentrique visant à évaluer à la fois l'efficacité et l'innocuité à long terme du lomitapide chez des patients japonais atteints d'HFHo recevant un traitement hypolipémiant stable et toléré au maximum.
Cette étude comprend une période de rodage, une phase d'efficacité primaire de 26 semaines et une phase d'innocuité de 30 semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
9
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Fukuoka
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Kurume-shi, Fukuoka, Japon, 830-8522
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Ishikawa
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Kanazawa, Ishikawa, Japon, 920-8641
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Osaka
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Osakashi, Osaka, Japon, 530-00001
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Suita-shi, Osaka, Japon, 565-8565
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Saitama
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Tokorozawa, Saitama, Japon, 359-1142
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japon, 113-8519
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients japonais de sexe masculin et féminin âgés de ≥ 18 ans qui reçoivent un traitement hypolipidémiant stable et au maximum toléré
- Diagnostic de l'HFHo fonctionnelle
- Poids corporel ≥ 40 kg et < 136 kg
- Test de grossesse négatif au dépistage
Critère d'exclusion:
- Hypertension non contrôlée
- Antécédents d'insuffisance rénale chronique
- Antécédents de cirrhose prouvée par biopsie ou de tests de la fonction hépatique anormaux (LFT) lors du dépistage
- Toute intervention chirurgicale majeure survenant < 3 mois avant la visite de dépistage
- Insuffisance cardiaque
- Transplantation d'organe antérieure
- Antécédents d'une tumeur maligne non cutanée au cours des 3 dernières années
- Patients incapables de limiter leur consommation d'alcool
- Participation à une étude expérimentale sur un médicament dans les 6 semaines précédant la visite de dépistage
- Maladie intestinale gastro-intestinale importante connue
- Mères allaitantes
- Conditions médicales ou psychologiques graves ou instables
- Exigence pour certains médicaments interdits connus pour être potentiellement hépatotoxiques
- Utilisation d'inhibiteurs puissants ou modérés du CYP3A4
- Utilisation de simvastatine à des doses > 10 mg par jour
- Diagnostic documenté de toute maladie du foie
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: lomitapide
Dose maximale tolérée de lomitapide (jusqu'à 60 mg/jour) en plus d'un traitement hypolipidémiant existant, y compris la plasmaphérèse ou l'aphérèse des lipides.
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement en pourcentage du LDL-C
Délai: Du départ à la semaine 26
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Variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base
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Du départ à la semaine 26
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification du cholestérol total
Délai: Du départ à la semaine 56
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Variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base
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Du départ à la semaine 56
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Modification de l'Apo B
Délai: Du départ à la semaine 56
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Variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base
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Du départ à la semaine 56
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Modification des triglycérides
Délai: Du départ à la semaine 56
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Variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base
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Du départ à la semaine 56
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Changement dans les non-HDL-C
Délai: Du départ à la semaine 56
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Variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base
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Du départ à la semaine 56
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Modification du VLDL-C
Délai: Du départ à la semaine 56
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Variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base
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Du départ à la semaine 56
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Changement de Lp(a)
Délai: Du départ à la semaine 56
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Variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base
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Du départ à la semaine 56
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Modification du HDL-C
Délai: Du départ à la semaine 56
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Variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base
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Du départ à la semaine 56
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Changement d'Apo AI
Délai: Du départ à la semaine 56
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Variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base
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Du départ à la semaine 56
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Modification du LDL-C
Délai: Du départ à la semaine 56
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Variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base
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Du départ à la semaine 56
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Mariko Harada-Shiba, M.D., Ph.D., National Cerebral and Cardiovascular Center Research Institute
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
2 avril 2014
Achèvement primaire (Réel)
3 avril 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
17 décembre 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 juin 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 juin 2014
Première publication (Estimation)
24 juin 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 octobre 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 février 2018
Dernière vérification
1 février 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AEGR-733-030
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .