A lomitapide hatékonysága és biztonságossága HoFH-ban szenvedő japán betegeknél egyidejű lipidcsökkentő terápiában
2018. február 21. frissítette: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Egy 3. fázisú, egykarú, nyílt, többközpontú vizsgálat a lomitapide hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére homozigóta családi hiperkoleszterinémiában (HoFH) szenvedő japán betegek egyidejű lipidcsökkentő terápiája során
Tanulmány a lomitapide hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában (HoFH) szenvedő japán betegeknél egyidejű lipidcsökkentő terápiával.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy 3. fázisú, egykarú, nyílt, többközpontú klinikai vizsgálat a lomitapide hatékonyságának és hosszú távú biztonságosságának értékelésére HoFH-ban szenvedő japán betegeknél, akik maximálisan tolerálható, stabil lipidcsökkentő terápiában részesülnek.
Ez a vizsgálat egy bejáratási időszakból, egy elsődleges 26 hetes hatékonysági szakaszból és egy 30 hetes biztonsági fázisból áll.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
9
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Fukuoka
-
Kurume-shi, Fukuoka, Japán, 830-8522
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa, Ishikawa, Japán, 920-8641
-
-
Osaka
-
Osakashi, Osaka, Japán, 530-00001
-
Suita-shi, Osaka, Japán, 565-8565
-
-
Saitama
-
Tokorozawa, Saitama, Japán, 359-1142
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japán, 113-8519
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ≥ 18 éves japán férfi és női betegek, akik maximálisan tolerálható, stabil, lipidcsökkentő terápiában részesülnek
- A funkcionális HoFH diagnózisa
- Testtömeg ≥ 40 kg és < 136 kg
- Negatív terhességi teszt a szűréskor
Kizárási kritériumok:
- Nem kontrollált magas vérnyomás
- Krónikus veseelégtelenség anamnézisében
- Biopsziával igazolt cirrhosis vagy kóros májfunkciós tesztek (LFT) anamnézisében a szűrés
- Bármilyen nagyobb sebészeti beavatkozás, amely a szűrési látogatás előtt kevesebb mint 3 hónappal történt
- Szívelégtelenség
- Korábbi szervátültetés
- Nem bőr rosszindulatú daganat a kórtörténetében az elmúlt 3 évben
- Azok a betegek, akik nem tudják korlátozni alkoholfogyasztásukat
- Részvétel a szűrővizsgálatot megelőző 6 héten belül végzett gyógyszervizsgálatban
- Ismert jelentős gasztrointesztinális bélbetegség
- Szoptató anyák
- Súlyos vagy instabil egészségügyi vagy pszichológiai állapotok
- Követelmények bizonyos tiltott gyógyszerekre, amelyekről ismert, hogy potenciálisan hepatotoxikusak
- Erős vagy mérsékelt CYP3A4 inhibitorok alkalmazása
- A szimvasztatin napi 10 mg-nál nagyobb adagokban történő alkalmazása
- Bármilyen májbetegség dokumentált diagnózisa
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: lomitapid
A lomitapid maximális tolerált dózisa (legfeljebb 60 mg/nap) a meglévő lipidcsökkentő terápia mellett, beleértve a plazmaferézist vagy lipid aferézist.
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos változás az LDL-C-ben
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
|
Átlagos százalékos változás az alapvonalhoz képest
|
Alaphelyzet a 26. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az összkoleszterin változása
Időkeret: Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
Átlagos százalékos változás az alapvonalhoz képest
|
Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
|
Változás az Apo B-ben
Időkeret: Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
Átlagos százalékos változás az alapvonalhoz képest
|
Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
|
A trigliceridek változása
Időkeret: Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
Átlagos százalékos változás az alapvonalhoz képest
|
Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
|
Változás a nem HDL-C-ben
Időkeret: Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
Átlagos százalékos változás az alapvonalhoz képest
|
Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
|
VLDL-C változás
Időkeret: Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
Átlagos százalékos változás az alapvonalhoz képest
|
Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
|
Lp(a) változás
Időkeret: Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
Átlagos százalékos változás az alapvonalhoz képest
|
Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
|
HDL-C változás
Időkeret: Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
Átlagos százalékos változás az alapvonalhoz képest
|
Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
|
Változás az Apo AI-ben
Időkeret: Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
Átlagos százalékos változás az alapvonalhoz képest
|
Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
|
Az LDL-C változása
Időkeret: Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
Átlagos százalékos változás az alapvonalhoz képest
|
Kiindulási helyzet az 56. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Mariko Harada-Shiba, M.D., Ph.D., National Cerebral and Cardiovascular Center Research Institute
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. április 2.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. április 3.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2015. december 17.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. június 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. június 23.
Első közzététel (Becslés)
2014. június 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. október 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. február 21.
Utolsó ellenőrzés
2018. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AEGR-733-030
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Családi hiperkoleszterinémia – homozigóta
-
University of Alabama at BirminghamBefejezveREM alvási viselkedési zavar | Mozgási zavarok (beleértve a parkinsonizmust) | Tremor Familial Essential, 1Egyesült Államok