Effekt och säkerhet av Lomitapide hos japanska patienter med HoFH vid samtidig lipidsänkande terapi
21 februari 2018 uppdaterad av: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
En fas 3, enarmad, öppen, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Lomitapide hos japanska patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH) vid samtidig lipidsänkande terapi
Studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Lomitapide hos japanska patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH) vid samtidig lipidsänkande terapi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 3, enarmad, öppen, multicenter klinisk prövning för att utvärdera både effektiviteten och långsiktig säkerhet av lomitapid hos japanska patienter med HoFH som får maximalt tolererad, stabil lipidsänkande behandling.
Denna studie består av en inkörningsperiod, en primär 26-veckors effektfas och en 30-veckors säkerhetsfas.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
9
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Fukuoka
-
Kurume-shi, Fukuoka, Japan, 830-8522
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa, Ishikawa, Japan, 920-8641
-
-
Osaka
-
Osakashi, Osaka, Japan, 530-00001
-
Suita-shi, Osaka, Japan, 565-8565
-
-
Saitama
-
Tokorozawa, Saitama, Japan, 359-1142
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8519
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Japanska manliga och kvinnliga patienter i åldern ≥ 18 år som får maximalt tolererad, stabil, lipidsänkande behandling
- Diagnos av funktionell HoFH
- Kroppsvikt ≥ 40 kg och < 136 kg
- Negativt graviditetstest vid screening
Exklusions kriterier:
- Okontrollerad hypertoni
- Anamnes med kronisk njurinsufficiens
- Historik av biopsibevisad cirros eller onormala leverfunktionstester (LFT) vid screening
- Alla större kirurgiska ingrepp som inträffar < 3 månader före screeningbesöket
- Hjärtinsufficiens
- Tidigare organtransplantation
- Historik av en icke-hud malignitet under de senaste 3 åren
- Patienter som inte kan begränsa sitt alkoholintag
- Deltagande i en prövningsläkemedelsstudie inom 6 veckor före screeningbesöket
- Känd signifikant gastrointestinal tarmsjukdom
- Ammande mammor
- Allvarliga eller instabila medicinska eller psykologiska tillstånd
- Krav på vissa förbjudna läkemedel som är kända för att vara potentiellt hepatotoxiska
- Användning av starka eller måttliga hämmare av CYP3A4
- Användning av simvastatin i doser >10 mg per dag
- Dokumenterad diagnos av någon leversjukdom
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: lomitapid
Maximal tolererad dos av lomitapid (upp till 60 mg/dag) utöver befintlig lipidsänkande behandling inklusive plasmaferes eller lipidaferes.
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring i LDL-C
Tidsram: Baslinje till vecka 26
|
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen
|
Baslinje till vecka 26
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i totalt kolesterol
Tidsram: Baslinje till vecka 56
|
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen
|
Baslinje till vecka 56
|
|
Förändring i Apo B
Tidsram: Baslinje till vecka 56
|
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen
|
Baslinje till vecka 56
|
|
Förändring av triglycerider
Tidsram: Baslinje till vecka 56
|
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen
|
Baslinje till vecka 56
|
|
Förändring i icke-HDL-C
Tidsram: Baslinje till vecka 56
|
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen
|
Baslinje till vecka 56
|
|
Ändring i VLDL-C
Tidsram: Baslinje till vecka 56
|
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen
|
Baslinje till vecka 56
|
|
Förändring i Lp(a)
Tidsram: Baslinje till vecka 56
|
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen
|
Baslinje till vecka 56
|
|
Ändring i HDL-C
Tidsram: Baslinje till vecka 56
|
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen
|
Baslinje till vecka 56
|
|
Ändring i Apo AI
Tidsram: Baslinje till vecka 56
|
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen
|
Baslinje till vecka 56
|
|
Förändring i LDL-C
Tidsram: Baslinje till vecka 56
|
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen
|
Baslinje till vecka 56
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Mariko Harada-Shiba, M.D., Ph.D., National Cerebral and Cardiovascular Center Research Institute
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
2 april 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
3 april 2015
Avslutad studie (Faktisk)
17 december 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 juni 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 juni 2014
Första postat (Uppskatta)
24 juni 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
10 oktober 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 februari 2018
Senast verifierad
1 februari 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AEGR-733-030
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Familjär hyperkolesterolemi - Homozygot
-
Novartis PharmaceuticalsAvslutadKryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS) | Familial Cold Autoinflam Syn (FCAS) | Muckle-wells Syn (MWS) | Neonatal debut multisysteminflammationssjukdom (NOMID)Schweiz, Förenta staterna, Tyskland, Norge, Österrike
-
University of Alabama at BirminghamAvslutadREM sömnbeteendestörning | Rörelsestörningar (inkl parkinsonism) | Tremor Familial Essential, 1Förenta staterna
Kliniska prövningar på lomitapid
-
Amryt PharmaAktiv, inte rekryterandeHomozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH)Tyskland, Israel, Italien, Saudiarabien, Spanien, Tunisien
-
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.Richmond Pharmacology LimitedAvslutad
-
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.AvslutadVariabilitet av farmakokinetik inom ämnetStorbritannien
-
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.IndragenHomozygot familjär hyperkolesterolemi
-
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.AvslutadFriskaStorbritannien
-
Amryt PharmaRekryteringHomozygot familjär hyperkolesterolemiItalien, Förenta staterna, Argentina, Kanada, Frankrike, Grekland, Nederländerna, Storbritannien
-
Amryt PharmaAnmälan via inbjudan
-
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.IndragenHomozygot familjär hyperkolesterolemi
-
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.AvslutadFamiljär hyperkolesterolemiFörenta staterna, Kanada, Italien, Sydafrika
-
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.FDA Office of Orphan Products DevelopmentAvslutadHomozygot familjär hyperkolesterolemiFörenta staterna, Kanada, Italien, Sydafrika