Lomitapidin teho ja turvallisuus japanilaisilla potilailla, joilla on HoFH samanaikaisessa lipidejä alentavassa terapiassa
keskiviikko 21. helmikuuta 2018 päivittänyt: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 3, yksihaarainen, avoin, monikeskustutkimus lomitapidin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi japanilaisilla potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH) samanaikaisessa lipidejä alentavassa terapiassa
Tutkimus lomitapidin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi japanilaisilla potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH) samanaikaisessa lipidejä alentavassa terapiassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 3, yksihaarainen, avoin, monikeskuskliininen tutkimus, jossa arvioidaan sekä lomitapidin tehoa että pitkäaikaista turvallisuutta japanilaisilla HoFH-potilailla, jotka saavat mahdollisimman siedettyä, vakaata lipidejä alentavaa hoitoa.
Tämä tutkimus koostuu sisäänajojaksosta, ensisijaisesta 26 viikon tehokkuusvaiheesta ja 30 viikon turvallisuusvaiheesta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Fukuoka
-
Kurume-shi, Fukuoka, Japani, 830-8522
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa, Ishikawa, Japani, 920-8641
-
-
Osaka
-
Osakashi, Osaka, Japani, 530-00001
-
Suita-shi, Osaka, Japani, 565-8565
-
-
Saitama
-
Tokorozawa, Saitama, Japani, 359-1142
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 113-8519
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥ 18-vuotiaat japanilaiset mies- ja naispotilaat, jotka saavat maksimaalisesti siedettyä, vakaata, lipidejä alentavaa hoitoa
- Toiminnallisen HoFH:n diagnoosi
- Paino ≥ 40 kg ja < 136 kg
- Negatiivinen raskaustesti seulonnassa
Poissulkemiskriteerit:
- Hallitsematon verenpainetauti
- Krooninen munuaisten vajaatoiminta historiassa
- Aiemmin biopsialla todettu kirroosi tai poikkeavia maksan toimintakokeita (LFT) seulonnassa
- Mikä tahansa suuri kirurginen toimenpide, joka tapahtuu alle 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä
- Sydämen vajaatoiminta
- Aiempi elinsiirto
- Aiempi muu kuin ihon pahanlaatuinen kasvain viimeisten 3 vuoden aikana
- Potilaat, jotka eivät pysty rajoittamaan alkoholin saantiaan
- Osallistuminen lääketutkimukseen 6 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä
- Tunnettu merkittävä maha-suolikanavan suolistosairaus
- Imettävät äidit
- Vakavat tai epävakaat lääketieteelliset tai psyykkiset tilat
- Vaatimus tietyille kiellettyille lääkkeille, joiden tiedetään olevan mahdollisesti maksatoksisia
- Voimakkaiden tai kohtalaisten CYP3A4:n estäjien käyttö
- Simvastatiinin käyttö annoksina > 10 mg päivässä
- Minkä tahansa maksasairauden dokumentoitu diagnoosi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: lomitapide
Suurin siedetty lomitapidiannos (enintään 60 mg/vrk) olemassa olevan lipidejä alentavan hoidon, mukaan lukien plasmafereesi tai lipidiafereesi, lisäksi.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos LDL-kolesterolissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
|
Lähtötilanne viikkoon 26
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaiskolesterolin muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 56
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
|
Lähtötilanne viikkoon 56
|
|
Muutos Apo B:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 56
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
|
Lähtötilanne viikkoon 56
|
|
Triglyseridien muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 56
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
|
Lähtötilanne viikkoon 56
|
|
Muutos ei-HDL-C:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 56
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
|
Lähtötilanne viikkoon 56
|
|
VLDL-C:n muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 56
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
|
Lähtötilanne viikkoon 56
|
|
Muutos Lp(a)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 56
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
|
Lähtötilanne viikkoon 56
|
|
Muutos HDL-C:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 56
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
|
Lähtötilanne viikkoon 56
|
|
Muutos Apo AI:ssa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 56
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
|
Lähtötilanne viikkoon 56
|
|
LDL-kolesterolin muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 56
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
|
Lähtötilanne viikkoon 56
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Mariko Harada-Shiba, M.D., Ph.D., National Cerebral and Cardiovascular Center Research Institute
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 2. huhtikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 3. huhtikuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 17. joulukuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 24. kesäkuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 10. lokakuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. helmikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AEGR-733-030
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Perheellinen hyperkolesterolemia - homotsygoottinen
-
University of Alabama at BirminghamValmisREM-unikäyttäytymishäiriö | Liikehäiriöt (mukaan lukien parkinsonismi) | Tremor Familial Essential, 1Yhdysvallat
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia (CAH) | Familial Male-Limited Precocious Puberty (FMPP)Yhdysvallat