Werkzaamheid en veiligheid van lomitapide bij Japanse patiënten met HoFH bij gelijktijdige lipidenverlagende therapie
21 februari 2018 bijgewerkt door: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Een fase 3, single-arm, open-label, multicenter onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van lomitapide te evalueren bij Japanse patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH) bij gelijktijdige lipidenverlagende therapie
Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van lomitapide bij Japanse patiënten met homozygote familiale hypercholesterolemie (HoFH) bij gelijktijdige lipidenverlagende therapie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een eenarmige, open-label, multicenter klinische fase 3-studie om zowel de werkzaamheid als de veiligheid op lange termijn van lomitapide te evalueren bij Japanse patiënten met HoFH die een maximaal verdragen, stabiele lipidenverlagende therapie krijgen.
Deze studie bestaat uit een inloopperiode, een primaire werkzaamheidsfase van 26 weken en een veiligheidsfase van 30 weken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
9
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Fukuoka
-
Kurume-shi, Fukuoka, Japan, 830-8522
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa, Ishikawa, Japan, 920-8641
-
-
Osaka
-
Osakashi, Osaka, Japan, 530-00001
-
Suita-shi, Osaka, Japan, 565-8565
-
-
Saitama
-
Tokorozawa, Saitama, Japan, 359-1142
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8519
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Japanse mannelijke en vrouwelijke patiënten van ≥ 18 jaar die maximaal getolereerde, stabiele, lipidenverlagende therapie krijgen
- Diagnose van functionele HoFH
- Lichaamsgewicht ≥ 40 kg en < 136 kg
- Negatieve zwangerschapstest bij screening
Uitsluitingscriteria:
- Ongecontroleerde hypertensie
- Geschiedenis van chronische nierinsufficiëntie
- Geschiedenis van door biopsie bewezen cirrose of abnormale leverfunctietesten (LFT's) bij screening
- Elke grote chirurgische ingreep die < 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek plaatsvindt
- Hartinsufficiëntie
- Eerdere orgaantransplantatie
- Geschiedenis van een niet-huidmaligniteit in de afgelopen 3 jaar
- Patiënten die hun alcoholgebruik niet kunnen beperken
- Deelname aan een medicijnonderzoek binnen 6 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek
- Bekende significante gastro-intestinale darmziekte
- Moeders die borstvoeding geven
- Ernstige of onstabiele medische of psychologische aandoeningen
- Vereiste voor bepaalde verboden medicijnen waarvan bekend is dat ze mogelijk hepatotoxisch zijn
- Gebruik van sterke of matige remmers van CYP3A4
- Gebruik van simvastatine bij doseringen >10 mg per dag
- Gedocumenteerde diagnose van een leveraandoening
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: lomitapide
Maximaal getolereerde dosis lomitapide (tot 60 mg/dag) naast bestaande lipidenverlagende therapie waaronder plasmaferese of lipide-aferese.
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Procentuele verandering in LDL-C
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
|
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
|
Basislijn tot week 26
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in totaal cholesterol
Tijdsspanne: Basislijn tot week 56
|
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
|
Basislijn tot week 56
|
|
Verandering in Apo B
Tijdsspanne: Basislijn tot week 56
|
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
|
Basislijn tot week 56
|
|
Verandering in triglyceriden
Tijdsspanne: Basislijn tot week 56
|
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
|
Basislijn tot week 56
|
|
Verandering in niet-HDL-C
Tijdsspanne: Basislijn tot week 56
|
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
|
Basislijn tot week 56
|
|
Verandering in VLDL-C
Tijdsspanne: Basislijn tot week 56
|
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
|
Basislijn tot week 56
|
|
Verandering in Lp(a)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 56
|
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
|
Basislijn tot week 56
|
|
Verandering in HDL-C
Tijdsspanne: Basislijn tot week 56
|
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
|
Basislijn tot week 56
|
|
Verandering in Apo AI
Tijdsspanne: Basislijn tot week 56
|
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
|
Basislijn tot week 56
|
|
Verandering in LDL-C
Tijdsspanne: Basislijn tot week 56
|
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
|
Basislijn tot week 56
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Mariko Harada-Shiba, M.D., Ph.D., National Cerebral and Cardiovascular Center Research Institute
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
2 april 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
3 april 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
17 december 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 juni 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 juni 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
24 juni 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 oktober 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 februari 2018
Laatst geverifieerd
1 februari 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AEGR-733-030
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .