Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Lomitapide hos japanske pasienter med HoFH på samtidig lipidsenkende terapi

21. februar 2018 oppdatert av: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, enkeltarms, åpen, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Lomitapide hos japanske pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH) ved samtidig lipidsenkende terapi

Studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Lomitapide hos japanske pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH) ved samtidig lipidsenkende terapi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3, enkeltarms, åpen, multisenter klinisk studie for å evaluere både effektiviteten og langsiktig sikkerhet av lomitapide hos japanske pasienter med HoFH som får maksimalt tolerert, stabil lipidsenkende behandling. Denne studien består av en innkjøringsperiode, en primær 26-ukers effektivitetsfase og en 30-ukers sikkerhetsfase.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japan, 830-8522
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japan, 920-8641
    • Osaka
      • Osakashi, Osaka, Japan, 530-00001
      • Suita-shi, Osaka, Japan, 565-8565
    • Saitama
      • Tokorozawa, Saitama, Japan, 359-1142
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8519

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Japanske mannlige og kvinnelige pasienter i alderen ≥ 18 år som får maksimalt tolerert, stabil, lipidsenkende terapi
  2. Diagnose av funksjonell HoFH
  3. Kroppsvekt ≥ 40 kg og < 136 kg
  4. Negativ graviditetstest ved screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Ukontrollert hypertensjon
  2. Historie med kronisk nyresvikt
  3. Anamnese med biopsipåvist skrumplever eller unormale leverfunksjonstester (LFT) ved screening
  4. Ethvert større kirurgisk inngrep som skjer < 3 måneder før screeningbesøket
  5. Hjerteinsuffisiens
  6. Tidligere organtransplantasjon
  7. Anamnese med en ikke-hud malignitet i løpet av de siste 3 årene
  8. Pasienter som ikke klarer å begrense alkoholinntaket
  9. Deltakelse i en legemiddelstudie innen 6 uker før screeningbesøket
  10. Kjent betydelig gastrointestinal tarmsykdom
  11. Ammende mødre
  12. Alvorlige eller ustabile medisinske eller psykologiske tilstander
  13. Krav til visse forbudte medisiner kjent for å være potensielt hepatotoksiske
  14. Bruk av sterke eller moderate hemmere av CYP3A4
  15. Bruk av simvastatin i doser >10 mg per dag
  16. Dokumentert diagnose av enhver leversykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: lomitapid
Maksimal tolerert dose av lomitapid (opptil 60 mg/dag) i tillegg til eksisterende lipidsenkende behandling inkludert plasmaferese eller lipidaferese.
Legemiddel: lomitapid
Andre navn:
  • Juxtapid, Lojuxta

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i LDL-C
Tidsramme: Baseline til uke 26
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline
Baseline til uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i totalt kolesterol
Tidsramme: Grunnlinje til uke 56
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline
Grunnlinje til uke 56
Endring i Apo B
Tidsramme: Grunnlinje til uke 56
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline
Grunnlinje til uke 56
Endring i triglyserider
Tidsramme: Grunnlinje til uke 56
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline
Grunnlinje til uke 56
Endring i ikke-HDL-C
Tidsramme: Grunnlinje til uke 56
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline
Grunnlinje til uke 56
Endring i VLDL-C
Tidsramme: Grunnlinje til uke 56
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline
Grunnlinje til uke 56
Endring i Lp(a)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 56
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline
Grunnlinje til uke 56
Endring i HDL-C
Tidsramme: Grunnlinje til uke 56
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline
Grunnlinje til uke 56
Endring i Apo AI
Tidsramme: Grunnlinje til uke 56
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline
Grunnlinje til uke 56
Endring i LDL-C
Tidsramme: Grunnlinje til uke 56
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline
Grunnlinje til uke 56

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mariko Harada-Shiba, M.D., Ph.D., National Cerebral and Cardiovascular Center Research Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. april 2014

Primær fullføring (Faktiske)

3. april 2015

Studiet fullført (Faktiske)

17. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2014

Først lagt ut (Anslag)

24. juni 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. februar 2018

Sist bekreftet

1. februar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AEGR-733-030

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere