Eficácia e segurança da lomitapida em pacientes japoneses com HFHo em terapia hipolipemiante concomitante
21 de fevereiro de 2018 atualizado por: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 3, de braço único, aberto e multicêntrico para avaliar a eficácia e a segurança da lomitapida em pacientes japoneses com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HFHo) em terapia concomitante para redução de lipídeos
Estudo para avaliar a eficácia e segurança da lomitapida em pacientes japoneses com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH) em terapia concomitante de redução de lipídios.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um ensaio clínico multicêntrico, de braço único, de fase 3, aberto, para avaliar a eficácia e a segurança a longo prazo da lomitapida em pacientes japoneses com HFHo recebendo terapia hipolipemiante estável com tolerância máxima.
Este estudo é composto por um período inicial, uma Fase de Eficácia primária de 26 semanas e uma Fase de Segurança de 30 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Fukuoka
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Kurume-shi, Fukuoka, Japão, 830-8522
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Ishikawa
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Kanazawa, Ishikawa, Japão, 920-8641
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Osaka
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Osakashi, Osaka, Japão, 530-00001
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Suita-shi, Osaka, Japão, 565-8565
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Saitama
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Tokorozawa, Saitama, Japão, 359-1142
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 113-8519
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes japoneses do sexo masculino e feminino com idade ≥ 18 anos de idade que estão recebendo terapia hipolipemiante máxima tolerada e estável
- Diagnóstico de HFHo funcional
- Peso corporal ≥ 40 kg e < 136 kg
- Teste de gravidez negativo na triagem
Critério de exclusão:
- hipertensão descontrolada
- Histórico de insuficiência renal crônica
- História de cirrose comprovada por biópsia ou testes anormais de função hepática (LFTs) na triagem
- Qualquer procedimento cirúrgico importante ocorrendo < 3 meses antes da consulta de triagem
- insuficiência cardíaca
- Transplante de órgão anterior
- História de malignidade não cutânea nos últimos 3 anos
- Pacientes que não são capazes de limitar a ingestão de álcool
- Participação em um estudo de medicamento experimental dentro de 6 semanas antes da visita de triagem
- Doença intestinal significativa conhecida
- Mães que amamentam
- Condições médicas ou psicológicas graves ou instáveis
- Exigência de certos medicamentos proibidos conhecidos por serem potencialmente hepatotóxicos
- Uso de inibidores fortes ou moderados do CYP3A4
- Uso de sinvastatina em doses >10 mg por dia
- Diagnóstico documentado de qualquer doença hepática
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: lomitapida
Dose máxima tolerada de lomitapida (até 60 mg/dia) em adição à terapia hipolipemiante existente, incluindo plasmaférese ou aférese lipídica.
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual no LDL-C
Prazo: Linha de base até a semana 26
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Mudança percentual média desde a linha de base
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Linha de base até a semana 26
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no colesterol total
Prazo: Linha de base até a semana 56
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Mudança percentual média desde a linha de base
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Linha de base até a semana 56
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Mudança na Apo B
Prazo: Linha de base até a semana 56
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Mudança percentual média desde a linha de base
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Linha de base até a semana 56
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Alteração nos triglicerídeos
Prazo: Linha de base até a semana 56
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Mudança percentual média desde a linha de base
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Linha de base até a semana 56
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Alteração no não-HDL-C
Prazo: Linha de base até a semana 56
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Mudança percentual média desde a linha de base
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Linha de base até a semana 56
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Alteração no VLDL-C
Prazo: Linha de base até a semana 56
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Mudança percentual média desde a linha de base
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Linha de base até a semana 56
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Mudança em Lp(a)
Prazo: Linha de base até a semana 56
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Mudança percentual média desde a linha de base
|
Linha de base até a semana 56
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Alteração no HDL-C
Prazo: Linha de base até a semana 56
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Mudança percentual média desde a linha de base
|
Linha de base até a semana 56
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Mudança na Apo AI
Prazo: Linha de base até a semana 56
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Mudança percentual média desde a linha de base
|
Linha de base até a semana 56
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Alteração no LDL-C
Prazo: Linha de base até a semana 56
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Mudança percentual média desde a linha de base
|
Linha de base até a semana 56
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Mariko Harada-Shiba, M.D., Ph.D., National Cerebral and Cardiovascular Center Research Institute
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de abril de 2014
Conclusão Primária (Real)
3 de abril de 2015
Conclusão do estudo (Real)
17 de dezembro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de junho de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de junho de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
24 de junho de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de outubro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de fevereiro de 2018
Última verificação
1 de fevereiro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AEGR-733-030
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