Eficacia y seguridad de la lomitapida en pacientes japoneses con HoFH en terapia simultánea de reducción de lípidos
21 de febrero de 2018 actualizado por: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Estudio de fase 3, multicéntrico, de etiqueta abierta y de un solo brazo para evaluar la eficacia y la seguridad de la lomitapida en pacientes japoneses con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH) en terapia concurrente para reducir los lípidos
Estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de la lomitapida en pacientes japoneses con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH) en tratamiento concomitante para reducir los lípidos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo clínico de Fase 3, de un solo grupo, abierto y multicéntrico para evaluar tanto la eficacia como la seguridad a largo plazo de la lomitapida en pacientes japoneses con HoFH que reciben terapia hipolipemiante estable y tolerada al máximo.
Este estudio consta de un período preliminar, una fase de eficacia primaria de 26 semanas y una fase de seguridad de 30 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Fukuoka
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Kurume-shi, Fukuoka, Japón, 830-8522
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Ishikawa
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Kanazawa, Ishikawa, Japón, 920-8641
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Osaka
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Osakashi, Osaka, Japón, 530-00001
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Suita-shi, Osaka, Japón, 565-8565
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Saitama
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Tokorozawa, Saitama, Japón, 359-1142
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japón, 113-8519
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes japoneses masculinos y femeninos de ≥ 18 años de edad que reciben terapia hipolipemiante estable, máxima tolerada
- Diagnóstico de HFHo funcional
- Peso corporal ≥ 40 kg y < 136 kg
- Prueba de embarazo negativa en la selección
Criterio de exclusión:
- Hipertensión no controlada
- Antecedentes de insuficiencia renal crónica
- Antecedentes de cirrosis comprobada por biopsia o pruebas de función hepática anormales (LFT, por sus siglas en inglés) en la selección
- Cualquier procedimiento quirúrgico mayor que ocurra < 3 meses antes de la visita de selección
- Insuficiencia cardíaca
- Trasplante de órganos previo
- Antecedentes de una neoplasia maligna no cutánea en los 3 años anteriores
- Pacientes que no pueden limitar su consumo de alcohol.
- Participación en un estudio farmacológico en investigación dentro de las 6 semanas anteriores a la visita de selección
- Enfermedad intestinal gastrointestinal significativa conocida
- Madres lactantes
- Condiciones médicas o psicológicas graves o inestables
- Requisito para ciertos medicamentos prohibidos que se sabe que son potencialmente hepatotóxicos
- Uso de inhibidores fuertes o moderados de CYP3A4
- Uso de simvastatina a dosis >10 mg por día
- Diagnóstico documentado de cualquier enfermedad hepática.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: lomitapida
Dosis máxima tolerada de lomitapida (hasta 60 mg/día) además del tratamiento hipolipemiante existente, incluida la plasmaféresis o la aféresis de lípidos.
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual en LDL-C
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
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Cambio porcentual medio desde el inicio
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Línea de base a la semana 26
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el colesterol total
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56
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Cambio porcentual medio desde el inicio
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Línea de base hasta la semana 56
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Cambio en Apo B
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56
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Cambio porcentual medio desde el inicio
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Línea de base hasta la semana 56
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Cambio en los triglicéridos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56
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Cambio porcentual medio desde el inicio
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Línea de base hasta la semana 56
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Cambio en No-HDL-C
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56
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Cambio porcentual medio desde el inicio
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Línea de base hasta la semana 56
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Cambio en VLDL-C
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56
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Cambio porcentual medio desde el inicio
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Línea de base hasta la semana 56
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Cambio en Lp(a)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56
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Cambio porcentual medio desde el inicio
|
Línea de base hasta la semana 56
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Cambio en HDL-C
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56
|
Cambio porcentual medio desde el inicio
|
Línea de base hasta la semana 56
|
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Cambio en Apo AI
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56
|
Cambio porcentual medio desde el inicio
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Línea de base hasta la semana 56
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Cambio en LDL-C
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56
|
Cambio porcentual medio desde el inicio
|
Línea de base hasta la semana 56
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Mariko Harada-Shiba, M.D., Ph.D., National Cerebral and Cardiovascular Center Research Institute
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de abril de 2014
Finalización primaria (Actual)
3 de abril de 2015
Finalización del estudio (Actual)
17 de diciembre de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de junio de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de junio de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
24 de junio de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de octubre de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de febrero de 2018
Última verificación
1 de febrero de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AEGR-733-030
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