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Étude de l'efficacité et de l'innocuité de l'immunoglobuline intraveineuse (humaine) Flebogamma® 5 % DIF chez les patients atteints du syndrome post-polio (FORCE)

21 novembre 2025 mis à jour par: Instituto Grifols, S.A.

Un essai clinique multicentrique, prospectif, randomisé, contrôlé par placebo, en double aveugle et en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'immunoglobuline intraveineuse (humaine) Flebogamma® 5% DIF chez les patients atteints du syndrome post-polio

Il s'agit d'un essai clinique multicentrique, prospectif, randomisé, contrôlé par placebo, en double aveugle, en groupes parallèles avec sélection de dose adaptative chez des sujets atteints du syndrome post-polio (SPP).

L'objectif principal de cette étude est de sélectionner une dose de Flebogamma 5% DIF et de confirmer l'efficacité de la dose de Flebogamma® 5% DIF sélectionnée en évaluant la performance physique, telle que mesurée par le test de distance de marche de deux minutes (2MWD).

L'étude comprendra 2 étapes, chaque étape consistant en une période de dépistage (jusqu'à 4 semaines), une période de traitement (52 semaines) et une période de suivi (24 semaines).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique de phase II/III multicentrique, prospectif, randomisé, contrôlé par placebo, en double aveugle, en groupes parallèles avec une conception adaptative (conception séquentielle de groupe flexible avec sélection de dose adaptative) chez des sujets atteints de SPP.

Cette étude comportera deux étapes. La première étape (étape 1) est pour la sélection de la dose, et la deuxième étape (étape 2) est d'établir la supériorité (confirmation de l'efficacité) de Flebogamma 5% DIF et pour l'analyse de sécurité globale. L'étape 1 est une évaluation en 3 bras de 2 niveaux de dose d'immunoglobulines intraveineuses Flebogamma 5% DIF (IgIV) 1 g/kg et 2 g/kg de poids corporel) et d'un placebo randomisés selon un rapport 1:1:1. Flebogamma 5 % DIF 2 g/kg de poids corporel sera administré pendant 2 jours consécutifs (IVIG 1 g/kg le jour 1 et IVIG 1 g/kg le jour 2) (bras IVIG 2 g/kg), Flebogamma 5 % DIF 1 g /kg de poids corporel plus le volume équivalent de solution saline normale (20 ml/kg de poids corporel) (bras IgIV 1 g/kg), ou une dose totale de 40 ml/kg de solution saline normale de poids corporel (volume équivalent de les 2 g/kg de poids corporel en perfusions de Flebogamma 5 % DIF) (groupe placebo) seront administrés pendant 2 jours consécutifs toutes les 4 semaines pendant une période de traitement de 52 semaines. À la fin de l'étape 1, une analyse intermédiaire sera effectuée et 1 des 2 doses de Flebogamma 5 % DIF sera sélectionnée en fonction de critères prédéfinis à utiliser pour l'étape 2.

L'étape 2 comprendra 2 bras de traitement, la dose sélectionnée de Flebogamma 5 % DIF de l'étape 1 et une solution saline normale (40 mL/kg de poids corporel). Le médicament à l'étude sera administré pendant 2 jours consécutifs toutes les 4 semaines pendant une période de traitement de 52 semaines. Au cours de l'étape 2, la dose sélectionnée de Flebogamma 5 % DIF et de solution saline normale sera administrée de la même manière qu'à l'étape 1, y compris l'administration de la dose totale pour les deux bras de traitement à un volume équivalent à celui de l'IgIV 2 g/kg bras, quelle que soit la dose choisie.

Le critère principal d'évaluation de l'efficacité sera :

• Performance physique 2MWD de la ligne de base à la fin de la période de traitement (à la fin de la visite de traitement - semaine 52).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

191

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Charité Campus Mitte
      • Hanover, Allemagne, 30625
        • Hannover Medical School
      • Jena, Allemagne, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
      • Koblenz, Allemagne, 56073
        • Klinik für konservative Orthopädie und des Poliozentrums
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Westfälische Wilhelms-Universität Münster
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit, McGill University
  • Danemark
      • Aarhus N, Danemark, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital-Neurologisk Forskning
      • København Ø, Danemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Espagne
      • Badalona, Espagne, 08916
        • Institut Guttman
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Italie
      • Verona, Italie, 37124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona (Ospedale Borgo Roma)
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Amsterdam UMC, Locatie AMC
  • Pologne
      • Krakow, Pologne, 31-436
        • MedTrials
      • Lublin, Pologne, 20-954
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 4 w Lublinie
      • Poznan, Pologne, 60-848
        • Clinical Research Center Sp. z o.o.
      • Warsaw, Pologne, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie, 4
        • Thomayerova nemocnice, Klinicko-farmakologická jednotka
  • États-Unis
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets avec un indice de masse corporelle inférieur à 35 kg/m^2.
  • Sujets qui répondent aux critères cliniques de diagnostic du SPP tels qu'établis par March-of-Dimes.
  • Sujets ambulatoires ou capables de marcher avec une canne ou d'autres aides ou d'utiliser un fauteuil roulant (mais ils ne sont pas en fauteuil roulant).
  • Sujets qui ont au moins 2 groupes musculaires nouvellement affaiblis en raison du SPP (tel que défini par les antécédents médicaux), avec au moins 1 d'entre eux dans un membre inférieur, et ayant un score sur l'échelle du Medical Research Council (MRC) supérieur à 3 au Manual Muscle Test (MMT) effectué par l'évaluateur indépendant lors de la visite de dépistage (SV).
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif (dosage basé sur la gonadotrophine chorionique humaine (HCG)).
  • Les femmes en âge de procréer et leurs partenaires sexuels ont convenu de pratiquer la contraception en utilisant une méthode de fiabilité éprouvée (c.
  • Les sujets doivent être disposés à se conformer à tous les aspects du protocole d'essai clinique, y compris le prélèvement sanguin et le stockage à long terme d'échantillons supplémentaires pendant toute la durée de l'étude.
  • Sujets capables de parcourir un 2MWD d'au moins 50 mètres lors de la SV et de la visite d'inscription/visite de perfusion 1 (EV/IV1)
  • Les sujets qui sont capables de marcher sur une ligne de base constante de 2 MWD, c'est-à-dire que la différence de 2MWD entre le SV et l'EV/IV1 n'est pas supérieure à 10 %.

Critère d'exclusion:

  • Les sujets ont reçu un traitement par immunoglobuline humaine normale administré par voie intraveineuse, sous-cutanée ou intramusculaire au cours des 3 dernières années.
  • Sujets non ambulatoires (personnes en fauteuil roulant).
  • Sujets ayant un mauvais accès veineux.
  • Sujets souffrant de douleurs intraitables nécessitant des narcotiques ou d'autres médicaments psychotropes.
  • Sujets ayant des antécédents de réactions anaphylactiques ou de réactions graves à tout produit dérivé du sang.
  • Sujets ayant des antécédents d'intolérance à l'un des composants des produits expérimentaux, tels que le sorbitol.
  • Sujets recevant des corticostéroïdes, à l'exception de ceux qui prennent des corticostéroïdes inhalés pour l'asthme.
  • Sujets ayant un diagnostic documenté d'hyperviscosité ou d'état d'hypercoagulabilité ou de complications thrombotiques à un traitement par immunoglobuline intraveineuse polyclonale (IgIV) dans le passé.
  • - Sujets ayant des antécédents d'infarctus du myocarde récent (au cours de la dernière année), d'accident vasculaire cérébral ou d'hypertension non contrôlée.
  • Sujets souffrant d'insuffisance cardiaque congestive, d'embolie ou de modifications de l'électrocardiogramme indiquant un angor instable ou une fibrillation auriculaire.
  • Sujets ayant des antécédents d'alcoolisme chronique ou d'abus de drogues illicites (dépendance) au cours des 12 mois précédant la SV.
  • Sujets atteints d'une maladie psychiatrique active qui interfère avec l'observance ou la communication avec le personnel de santé.
  • - Sujets souffrant de dépression avec des scores> 30 évalués par l'échelle validée par le Center for Epidemiologic Studies Depression (CESD).
  • Les femmes enceintes ou qui allaitent un enfant en bas âge.
  • Sujets présentant une condition médicale qui rend la participation à l'essai clinique déconseillée ou qui est susceptible d'interférer avec l'évaluation du traitement à l'étude et/ou la conduite satisfaisante de l'essai clinique selon le jugement de l'investigateur.
  • Sujets recevant actuellement, ou ayant reçu dans les 3 mois précédant la SV, tout médicament ou dispositif expérimental.
  • Sujets qui sont peu susceptibles de respecter les exigences du protocole, ou qui sont susceptibles d'être peu coopératifs ou incapables de fournir un échantillon de sérum/plasma de stockage avant la première perfusion de médicament expérimental.
  • Sujets présentant un déficit sélectif connu en immunoglobuline A (IgA) et des anticorps sériques anti-IgA.
  • Sujets atteints d'insuffisance rénale (c'est-à-dire que la créatinine sérique dépasse plus de 1,5 fois la limite supérieure de la normale [LSN]) pour la plage normale attendue pour le laboratoire d'essai).
  • Sujets dont les taux d'aspartate aminotransférase (AST) ou d'alanine aminotransférase (ALT) dépassent plus de 2,5 fois la LSN.
  • Sujets avec taux d'hémoglobine
  • Sujets séropositifs connus pour le virus de l'hépatite C (VHC), le virus de l'immunodéficience humaine-1 (VIH-1) et/ou le virus de l'immunodéficience humaine-2 (VIH-2).
  • Sujets ayant des antécédents d'intolérance au fructose.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras 1 Étape 1 : 2 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Les participants ont reçu Flebogamma® 5% DIF 2 g/kg de poids corporel administré par perfusion intraveineuse (IV) sur 2 jours consécutifs (Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg perfusé le jour 1, suivi de Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg perfusé le jour 2) toutes les 4 semaines pendant 52 semaines.
Biologique: Flebogamma® 5 % DIF
Immunoglobuline dérivée du plasma humain
Autres noms:
  • immunoglobuline intraveineuse (humaine)
Expérimental: Étape 1 Bras 2 : 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Les participants ont reçu Flebogamma® 5% DIF à la dose de 1 g/kg de poids corporel administré par perfusion intraveineuse le jour 1, suivi de 20 mL/kg de placebo correspondant administré un autre jour, pour une période totale de traitement de 2 jours consécutifs, toutes les 4 semaines pendant 52 semaines. L'ordre d'administration de 1 g/kg de Flebogamma® 5% DIF ou du placebo correspondant a été déterminé de manière aléatoire pour chaque participant et est resté le même pour le participant lors de toutes les visites de perfusion pendant la période de traitement.
Médicament: Placebo
Placebo correspondant
Biologique: Flebogamma® 5 % DIF
Immunoglobuline dérivée du plasma humain
Autres noms:
  • immunoglobuline intraveineuse (humaine)
Comparateur placebo: Étape 1 Bras 3 : Placebo
Les participants ont reçu un placebo correspondant à une dose totale de 40 mL/kg de poids corporel administrée par perfusion IV sur 2 jours consécutifs. Le jour 1, une dose de 20 mL/kg de placebo correspondant a été administrée, suivie de la deuxième dose de 20 mL/kg de placebo correspondant le jour 2, administrée toutes les 4 semaines pendant 52 semaines.
Médicament: Placebo
Placebo correspondant
Expérimental: Étape 2 Bras 1 : 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Les participants ont reçu Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg de poids corporel administré par perfusion IV le jour 1, suivi de 20 mL/kg de placebo correspondant administré un jour distinct, pour une période de dosage totale de 2 jours consécutifs, toutes les 4 semaines pendant 52 semaines. L'ordre de 1 g/kg de Flebogamma® 5% DIF ou du placebo correspondant a été déterminé de manière aléatoire pour chaque participant et était le même pour le participant pour toutes les visites de perfusion pendant la période de traitement.
Médicament: Placebo
Placebo correspondant
Biologique: Flebogamma® 5 % DIF
Immunoglobuline dérivée du plasma humain
Autres noms:
  • immunoglobuline intraveineuse (humaine)
Comparateur placebo: Étape 2 Bras 2 : Placebo
Les participants ont reçu un placebo correspondant à une dose totale de 40 mL/kg de poids corporel administrée par perfusion IV sur 2 jours consécutifs.
Le jour 1, une dose de 20 mL/kg de placebo correspondant a été administrée, suivie de la deuxième dose de 20 mL/kg de placebo correspondant le jour 2, administrée toutes les 4 semaines pendant 52 semaines.
Médicament: Placebo
Placebo correspondant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation par rapport à la valeur initiale des performances physiques évaluées par le test de marche de deux minutes (2MWD)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Le 2MWD a été utilisé pour évaluer la performance physique en mesurant la distance qu'un participant peut parcourir rapidement à une vitesse auto-choisie sur une surface intérieure plane et dure d'un couloir de 30 m (100 pieds) pendant une période de 2 minutes. Un changement positif par rapport à la valeur de base indique une amélioration (c'est-à-dire qu'un patient peut marcher plus loin). Une augmentation de la distance parcourue (en mètres) indique une amélioration.
De la ligne de base à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale de la douleur mesurée par l'échelle visuelle analogique (EVA) de la douleur
Délai: Du début de l'étude à la semaine 52
L'échelle visuelle analogique (EVA) est une échelle de douleur auto-déclarée par les participants utilisée pour évaluer le niveau de douleur sur une période de 24 heures. L'échelle consiste en une échelle de 100 millimètres (mm) où 100 mm représente la douleur la plus intense imaginable et zéro représente l'absence de douleur. Des scores plus élevés indiquent une douleur sévère. Un changement négatif par rapport à la valeur de base indique une amélioration. La moyenne LS et l'IC à 95 % étaient basées sur la méthode MMRM.
Du début de l'étude à la semaine 52
Variation par rapport au niveau de base de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) évaluée par le questionnaire Medical Outcomes Study 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36) - Score composite de la composante physique (PCS)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Le HRQoL SF-36 est une enquête auto-déclarée par les participants. Il produit un profil à 8 échelles de la santé fonctionnelle et du bien-être ainsi que des mesures sommaires de santé physique et mentale. Il se compose des sous-échelles suivantes : fonctionnement physique, limitations dues à la santé physique, douleurs corporelles, santé générale, vitalité, fonctionnement social, problèmes émotionnels et santé mentale. Chaque score de domaine varie de 0 (pire) à 100 (meilleur), des scores plus élevés reflétant un meilleur état fonctionnel. Le PCS est un score de sous-échelle et fournit une mesure plus large de la HRQoL physique. Le score PCS varie de 0 à 100 et est calculé de telle sorte qu'un score moyen de 50 corresponde à la population générale des États-Unis. Sur la base du scoring normatif, les scores supérieurs à 50 indiquent une santé meilleure que la moyenne et les scores inférieurs à 50 une santé inférieure à la moyenne. Des scores plus élevés représentent une meilleure santé physique. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration. La moyenne LS et l'IC à 95 % étaient basées sur le MMRM.
De la ligne de base à la semaine 52
Variation par rapport à la valeur initiale de l'endurance évaluée par le test de la distance de marche de six minutes (6MWD)
Délai: Du départ à la semaine 52
La distance de marche de 6 minutes (6MWD) a été utilisée pour évaluer la performance physique en mesurant la distance qu'un patient peut parcourir rapidement à vitesse maximale sur une surface plane et dure dans un couloir de 30 m (100 pieds) pendant une période de 6 minutes. Un changement positif par rapport à la valeur initiale indique une amélioration (c'est-à-dire qu'un patient peut marcher plus loin). Une augmentation par rapport à la valeur initiale de la distance parcourue (en mètres) indiquait une amélioration. La moyenne LS et l'IC à 95 % étaient basées sur la méthode MMRM.
Du départ à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Instituto Grifols, S.A.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Marinos Dalakas, MD, Coordinating Investigator

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 septembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

24 novembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

24 novembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 juin 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 juin 2014

Première publication (Estimé)

27 juin 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

5 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IG1104
  • 2013-004503-39 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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