Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az immunglobulin intravénás (humán) Flebogamma® 5% DIF hatékonyságáról és biztonságosságáról poszt-polio szindrómában szenvedő betegeknél (FORCE)

2025. november 21. frissítette: Instituto Grifols, S.A.

Multicentrikus, prospektív, randomizált, placebo-kontrollos, kettős-vak, párhuzamos csoportos klinikai vizsgálat az immunglobulin intravénás (humán) Flebogamma® 5% DIF hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére poszt-polio-szindrómás betegeknél

Ez egy multicentrikus, prospektív, randomizált, placebo-kontrollos, kettős-vak, párhuzamos csoportos klinikai vizsgálat adaptív dózisválasztással poszt-polio szindrómában (PPS) szenvedő alanyokon.

Ennek a vizsgálatnak a fő célja a Flebogamma 5% DIF dózisának kiválasztása, és a kiválasztott Flebogamma® 5% DIF dózis hatékonyságának megerősítése a fizikai teljesítmény értékelésével, a kétperces sétatávolság (2MWD) teszttel mérve.

A vizsgálat 2 szakaszból áll majd, mindegyik szakasz egy szűrési időszakból (legfeljebb 4 hét), egy kezelési időszakból (52 hét) és egy követési időszakból (24 hét) áll majd.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy II/III. fázisú multicentrikus, prospektív, randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak, párhuzamos csoportos klinikai vizsgálat adaptív felépítéssel (rugalmas csoportos szekvenciális tervezés adaptív dózisválasztással) PPS-ben szenvedő alanyokon.

Ez a tanulmány két szakaszból fog állni. Az első szakaszban (1. szakasz) a dózis kiválasztása, a második szakaszban (2. szakasz) pedig a Flebogamma 5% DIF felsőbbrendűségének (hatékonyságának megerősítése) megállapítása és az átfogó biztonsági elemzés. Az 1. stádium a Flebogamma 5% DIF intravénás immunglobulin (IVIG) 1 g/kg és 2 g/ttkg) és placebó 2 dózisszintjének háromkaros értékelése, 1:1:1 arányban. Flebogamma 5% DIF 2 g/ttkg 2 egymást követő napon keresztül (IVIG 1g/kg az 1. napon és IVIG 1g/kg a 2. napon) (IVIG 2 g/kg kar), Flebogamma 5% DIF 1 g /testtömeg-kilogramm plusz a normál sóoldat (20 ml/testtömeg-kg) ekvivalens térfogata (IVIG 1 g/ttkg kar), vagy a teljes dózis 40 ml/ttkg normál sóoldat (egyenértékű térfogat a 2 g/ttkg Flebogamma 5% DIF infúziót) (placebo kar) 2 egymást követő napon keresztül, 4 hetente kell beadni egy 52 hetes kezelési időszak alatt. Az 1. szakasz végén időközi elemzést végeznek, és a 2 Flebogamma 5%-os DIF-dózis közül egyet kiválasztanak előre meghatározott kritériumok alapján, amelyeket a 2. szakaszban használnak.

A 2. szakasz 2 kezelési karból áll, az 1. szakaszból kiválasztott Flebogamma 5% DIF adagból és normál sóoldatból (40 ml/testtömeg-kg). A vizsgálati gyógyszert 2 egymást követő napon keresztül, 4 hetente kell beadni egy 52 hetes kezelési időszak alatt. A 2. szakasz során a Flebogamma 5%-os DIF és normál sóoldat kiválasztott adagját ugyanúgy kell beadni, mint az 1. szakaszban, beleértve a teljes dózis beadását mindkét kezelési karban az IVIG 2 g/kg-os térfogatának megfelelő mennyiségben. karban, a kiválasztott adagtól függetlenül.

Az elsődleges hatékonysági végpont a következő lesz:

• Fizikai teljesítmény 2MWD a kiindulási értéktől a kezelési időszak végéig (a kezelési látogatás végén – 52. hét).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

191

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Csehország
      • Prague, Csehország, 4
        • Thomayerova nemocnice, Klinicko-farmakologická jednotka
  • Dánia
      • Aarhus N, Dánia, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital-Neurologisk Forskning
      • København Ø, Dánia, 2100
        • Rigshospitalet
  • Egyesült Államok
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Amsterdam UMC, Locatie AMC
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit, McGill University
  • Lengyelország
      • Krakow, Lengyelország, 31-436
        • MedTrials
      • Lublin, Lengyelország, 20-954
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 4 w Lublinie
      • Poznan, Lengyelország, 60-848
        • Clinical Research Center Sp. z o.o.
      • Warsaw, Lengyelország, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10117
        • Charité Campus Mitte
      • Hanover, Németország, 30625
        • Hannover Medical School
      • Jena, Németország, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
      • Koblenz, Németország, 56073
        • Klinik für konservative Orthopädie und des Poliozentrums
      • Münster, Németország, 48149
        • Westfälische Wilhelms-Universität Münster
  • Olaszország
      • Verona, Olaszország, 37124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona (Ospedale Borgo Roma)
  • Spanyolország
      • Badalona, Spanyolország, 08916
        • Institut Guttman
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 35 kg/m^2-nél kisebb testtömeg-indexű alanyok.
  • Azok az alanyok, akik megfelelnek a PPS diagnosztizálására vonatkozó, March-of-Dimes által meghatározott klinikai kritériumoknak.
  • Azok az alanyok, akik járóképesek, vagy képesek bottal vagy más segédeszközzel járni, vagy kerekesszéket használni (de nem tolószékhez kötöttek).
  • Olyan alanyok, akiknek legalább 2 újonnan meggyengült izomcsoportjuk van PPS miatt (a kórelőzmény meghatározása szerint), közülük legalább 1 az alsó végtagon, és az Orvosi Kutatási Tanács (MRC) skála pontszáma 3-nál nagyobb a kézi izomnál Tesztelés (MMT) a független értékelő által a Szűrőlátogatáson (SV).
  • A fogamzóképes korú nőnek negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie (Human chorion gonadotropin (HCG) alapú vizsgálat).
  • A fogamzóképes korú nő és szexuális partnereik beleegyeztek abba, hogy a klinikai vizsgálat során a fogamzásgátlást bizonyítottan megbízható módszerrel (azaz hormonális módszerekkel; barrier módszerrel; méhen belüli eszközökkel) alkalmazzák a terhesség megelőzésére.
  • Az alanyoknak hajlandónak kell lenniük a klinikai vizsgálati protokoll minden szempontjának megfelelni, beleértve a vérvételt és a további minták hosszú távú tárolását a vizsgálat teljes időtartama alatt.
  • Azok az alanyok, akik legalább 50 méteres 2 MWD-t képesek megtenni az SV és az 1. beiratkozási vizit/infúziós látogatás során (EV/IV1)
  • Azok az alanyok, akik képesek konzisztens kiindulási 2 MWD-t járni, vagyis az SV és az EV/IV1 közötti 2 MWD különbség nem több, mint 10%.

Kizárási kritériumok:

  • Az alanyok humán normál immunglobulin kezelést kaptak intravénás, szubkután vagy intramuszkuláris úton az elmúlt 3 évben.
  • Nem járóbeteg alanyok (kerekesszékhez kötött személyek).
  • Gyenge vénás hozzáférésű alanyok.
  • Csillapíthatatlan fájdalomtól szenvedő alanyok, akik kábítószert vagy más pszichotróp szert igényelnek.
  • Olyan alanyok, akiknek kórtörténetében anafilaxiás reakciók vagy súlyos reakciók fordultak elő bármely vérből származó termékkel szemben.
  • Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében intolerancia fordult elő a vizsgálati termékek bármely összetevőjével szemben, mint például a szorbit.
  • Kortikoszteroidokat kapó alanyok, kivéve azokat, akik inhalációs kortikoszteroidokat szednek asztma miatt.
  • Azok az alanyok, akiknél a múltban poliklonális intravénás immunglobulin (IVIG) kezelés során dokumentáltan diagnosztizáltak hiperviszkozitást vagy hiperkoagulálhatóságot vagy trombotikus szövődményeket.
  • Olyan személyek, akiknek a kórelőzményében a közelmúltban (az elmúlt egy éven belül) szívizominfarktus, stroke vagy kontrollálatlan magas vérnyomás szerepel.
  • Pangásos szívelégtelenségben, embóliában vagy instabil anginára vagy pitvarfibrillációra utaló elektrokardiogram változásban szenvedő alanyok.
  • Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében krónikus alkoholizmus vagy tiltott kábítószer-használat (függőség) szerepelt az SV-t megelőző 12 hónapban.
  • Aktív pszichiátriai betegségben szenvedő alanyok, amelyek akadályozzák a megfelelést vagy az egészségügyi személyzettel való kommunikációt.
  • A Center for Epidemiologic Studies Depresszió (CESD) által validált skála alapján 30 feletti pontszámmal rendelkező depressziós alanyok.
  • Terhes vagy csecsemőt szoptató nőstények.
  • Azok az alanyok, akiknek olyan egészségügyi állapotuk van, amelyek miatt a klinikai vizsgálatban való részvétel nem tanácsos, vagy amely valószínűleg megzavarja a vizsgálati kezelés értékelését és/vagy a klinikai vizsgálat kielégítő lefolytatását a vizsgáló megítélése szerint.
  • Azok az alanyok, akik jelenleg vagy az SV-t megelőző 3 hónapon belül kaptak bármilyen vizsgálati gyógyszert vagy eszközt.
  • Azok az alanyok, akik valószínűleg nem tartják be a protokoll követelményeit, vagy valószínűleg nem hajlandók együttműködni, vagy nem tudnak tárolni szérum-/plazmamintát az első vizsgálati gyógyszerinfúzió előtt.
  • Ismert, szelektív immunglobulin A osztályú (IgA) hiányban szenvedő alanyok és anti-IgA szérum antitestek.
  • Vesekárosodásban szenvedő alanyok (azaz a szérum kreatininszintje meghaladja a normál érték felső határának [ULN] több mint 1,5-szeresét) a vizsgáló laboratóriumban várható normál tartományban).
  • Olyan alanyok, akiknél az aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) szintje meghaladja a normálérték felső határának több mint 2,5-szeresét.
  • Hemoglobinszinttel rendelkező személyek
  • Hepatitis C vírus (HCV), humán immundeficiencia vírus-1 (HIV-1) és/vagy humán immundeficiencia vírus-2 (HIV-2) ellen ismert szeropozitív alanyok.
  • Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében fruktóz intolerancia szerepel.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. szakasz 1. csoport: 2 g/kg Flebogamma® 5% DIF
A résztvevők Flebogamma® 5% DIF 2 g/testsúlykilogramm adagot kaptak, amelyet intravénás (IV) infúzióval adtak be 2 egymást követő napon (Flebogamma® 5% DIF 1 g/testsúlykilogramm az 1. napon, majd Flebogamma® 5% DIF 1 g/testsúlykilogramm a 2. napon), 4 hetente 52 héten keresztül.
Biológiai: Flebogamma® 5% DIF
Humán plazma származékú immunglobulin
Más nevek:
  • immunglobulin intravénás (humán)
Kísérleti: 1. stádium 2. kar: 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
A résztvevők a Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg testtömeg adagját kapták IV infúzió útján az 1. napon, majd egy másik napon 20 mL/kg egyező placebót, összesen 2 egymást követő napos adagolási időszakra, minden 4. héten 52 hétig. Az 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF vagy az egyező placebo sorrendjét véletlenszerűen határozták meg minden résztvevő számára, és ez a sorrend ugyanaz maradt a résztvevő számára az összes infúziós látogatás során a kezelési időszakban.
Drog: Placebo
Megfelelő placebo
Biológiai: Flebogamma® 5% DIF
Humán plazma származékú immunglobulin
Más nevek:
  • immunglobulin intravénás (humán)
Placebo Comparator: 1. szakasz 3. kar: Placebo
A résztvevők megfelelő placebót kaptak 40 ml/kg testtömegre számított teljes dózisban, amelyet intravénás infúzióval adtak be 2 egymást követő napon. Az 1. napon 20 ml/kg megfelelő placebót adtak, majd a 2. napon további 20 ml/kg megfelelő placebót adtak, amelyet 4 hetente alkalmaztak 52 héten keresztül.
Drog: Placebo
Megfelelő placebo
Kísérleti: 2. szakasz, 1. kar: 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
A résztvevők Flebogamma® 5% DIF-et kaptak, 1 g/testsúlykg adagban, amelyet intravénás infúzióval adtak be az 1. napon, majd 20 mL/testsúlykg adagban egyező placebót egy külön napon, összesen 2 egymást követő napon, 4 hetente 52 héten keresztül. Az 1 g/testsúlykg Flebogamma® 5% DIF vagy az egyező placebo sorrendjét véletlenszerűen határozták meg minden résztvevő számára, és azonos volt a résztvevő számára az összes infúziós látogatás során a kezelési időszakban.
Drog: Placebo
Megfelelő placebo
Biológiai: Flebogamma® 5% DIF
Humán plazma származékú immunglobulin
Más nevek:
  • immunglobulin intravénás (humán)
Placebo Comparator: 2. szakasz, 2. kar: Placebo
A résztvevők a testtömeg kilogrammonkénti 40 mL összadagjának megfelelő placebót kaptak, amelyet intravénás infúzióval adtak be 2 egymást követő napon. Az 1. napon a testtömeg kilogrammonkénti 20 mL adagjának megfelelő placebót adtak, majd a 2. napon a testtömeg kilogrammonkénti 20 mL adagjának megfelelő második placebó-adagot, amelyet 4 hetente adtak be 52 héten át.
Drog: Placebo
Megfelelő placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az alapvonalhoz képesti változás a kétperces gyaloglási teszttel (2MWD) értékelt fizikai teljesítményben
Időkeret: Alapvonaltól az 52. hétig
A 2MWD-t a fizikai teljesítmény felmérésére használták, amely során megmérték azt a távolságot, amelyet egy résztvevő 2 perc alatt gyorsan tud gyalogolni saját maga által preferált sebességgel egy beltéri, sík, kemény felületű, 30 m (100 láb) hosszú folyosón. Az alapvonalhoz képest pozitív változás javulást jelez (azaz a beteg tovább tud sétálni). A megtett távolság növekedése (méterben) javulást jelez.
Alapvonaltól az 52. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A fájdalom változása az alapterheléshez képest a vizuális analóg skála (VAS) segítségével
Időkeret: Alapvonal a 52. hétig
A VAS egy önkitöltős fájdalomskála, amelyet a résztvevők egy 24 órás időszak alatti fájdalmi szintjének értékelésére használnak. A skála egy 100 milliméteres (mm) skálából áll, ahol 100 mm a legrosszabb elképzelhető fájdalmat, a nulla pedig a fájdalom hiányát jelenti. A magasabb pontszámok súlyos fájdalmat jeleznek. A kiindulási állapothoz képest negatív változás javulást jelez. Az LS átlag és 95% (CI) az MMRM módszer alapján került meghatározásra.
Alapvonal a 52. hétig
Az Alapértékhez Képesti Változás az Egészséggel Kapcsolatos Életminőség (HRQoL) Szempontjából, amit a Medical Outcomes Study 36-tételes Rövid Formájú Egészségfelmérés (SF-36) Fizikai Összetevő Összegzése (PCS) Értékel
Időkeret: Alapvonal a 52. hétig
A HRQoL SF-36 a résztvevő által kitöltött önbevallásos kérdőív. Ez 8 skálából álló profilt ad a funkcionális egészségről és jólérzetről, valamint a fizikai és mentális egészség összefoglaló mérőszámait. A kérdőív a következő alskálákat tartalmazza: fizikai működőképesség, a fizikai egészség miatti korlátozások, testi fájdalom, általános egészségi állapot, vitalitás, társas működőképesség, érzelmi problémák és mentális egészség. Minden tartomány pontszáma 0 (legrosszabb) és 100 (legjobb) között mozog, a magasabb pontszám jobb funkcionális állapotot tükröz. A PCS egy alskála pontszám és szélesebb metrikát ad a fizikai HRQoL-ról. A PCS pontszám 0 és 100 között van, és úgy számítják ki, hogy az 50-es átlagpontszám az általános amerikai populációnak felel meg. A normán alapuló pontozás alapján az 50 feletti pontszám az átlagnál jobb egészségi állapotot, az 50 alatti pontszám az átlagnál rosszabb egészségi állapotot jelent. A magasabb pontszám jobb fizikai egészséget jelent. Az alapvonalhoz képest pozitív változás javulást jelez. Az LS átlag és 95%-os konfidenciaintervallum az MMRM alapján került kiszámításra.
Alapvonal a 52. hétig
Az állóképesség változása a kiindulási értékhez képest, amelyet a hatperces gyaloglási teszttel (6MWD) értékeltek
Időkeret: Alapvonal a 52. hétig
A 6MWD-t a fizikai teljesítmény felmérésére használták, azzal a módszerrel, hogy megmérték, milyen távolságot tud gyorsan, maximális sebességgel megtenni egy beteg egy sík, kemény felületű, 30 m (100 láb) hosszú folyosón 6 perc alatt. A kiindulási értékhez képest pozitív változás javulást jelez (azaz a beteg tovább tud sétálni). A megtett távolság növekedése a kiindulási értékhez képest (méterben) javulást jelezett. Az LS átlag és a 95%-os CI az MMRM módszer alapján került kiszámításra.
Alapvonal a 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Instituto Grifols, S.A.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Marinos Dalakas, MD, Coordinating Investigator

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. szeptember 23.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. november 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. november 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. június 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. június 25.

Első közzététel (Becsült)

2014. június 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. december 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. november 21.

Utolsó ellenőrzés

2025. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IG1104
  • 2013-004503-39 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel