Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa immunoglobuliny podawanej dożylnie (ludzkiej) Flebogamma® 5% DIF u pacjentów z zespołem post-polio (FORCE)

21 listopada 2025 zaktualizowane przez: Instituto Grifols, S.A.

Wieloośrodkowe, prospektywne, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie kliniczne prowadzone w grupach równoległych w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa immunoglobuliny podawanej dożylnie (ludzkiej) Flebogamma® 5% DIF u pacjentów z zespołem post-polio

Jest to wieloośrodkowe, prospektywne, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie kliniczne w grupach równoległych z adaptacyjnym doborem dawki u pacjentów z zespołem post-polio (PPS).

Głównym celem tego badania jest dobór dawki Flebogamma 5% DIF i potwierdzenie skuteczności wybranej dawki Flebogamma® 5% DIF poprzez ocenę wydolności fizycznej mierzonej testem dwuminutowego marszu (2MWD).

Badanie będzie składało się z 2 etapów, z których każdy będzie obejmował okres przesiewowy (do 4 tygodni), okres leczenia (52 tygodnie) i okres obserwacji (24 tygodnie).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, prospektywne, randomizowane, kontrolowane placebo, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby badanie kliniczne fazy II/III w grupach równoległych z adaptacyjnym projektem (elastyczny sekwencyjny projekt grupowy z adaptacyjnym doborem dawki) u pacjentów z PPS.

Badanie to będzie składało się z dwóch etapów. Pierwszy etap (Etap 1) służy doborowi dawki, a drugi etap (Etap 2) ma na celu ustalenie wyższości (potwierdzenie skuteczności) preparatu Flebogamma 5% DIF oraz ogólną analizę bezpieczeństwa. Etap 1 to 3-ramienna ocena 2 poziomów dawek immunoglobuliny dożylnej Flebogamma 5% DIF (IVIG) 1 g/kg i 2 g/kg masy ciała) oraz placebo, randomizowanych w stosunku 1:1:1. Flebogamma 5% DIF 2 g/kg masy ciała będzie podawany przez 2 kolejne dni (IVIG 1 g/kg w dniu 1 i IVIG 1 g/kg w dniu 2) (IVIG 2 g/kg masy ciała), Flebogamma 5% DIF 1 g /kg masy ciała plus równoważna objętość roztworu soli fizjologicznej (20 ml/kg masy ciała) (IVIG 1 g/kg masy ciała) lub całkowita dawka 40 ml/kg masy ciała roztworu soli fizjologicznej (równoważna objętość infuzje Flebogamma 5% DIF w dawce 2 g/kg mc.) (ramię placebo) będą podawane przez 2 kolejne dni co 4 tygodnie podczas 52-tygodniowego okresu leczenia. Pod koniec Etapu 1 zostanie przeprowadzona analiza pośrednia i zostanie wybrana 1 z 2 dawek preparatu Flebogamma 5% DIF na podstawie wstępnie zdefiniowanych kryteriów, które zostaną zastosowane w Etapie 2.

Etap 2 będzie składał się z 2 ramion leczenia, wybranej dawki Flebogamma 5% DIF z etapu 1 i normalnego roztworu soli fizjologicznej (40 ml/kg masy ciała). Badany lek będzie podawany przez 2 kolejne dni co 4 tygodnie podczas 52-tygodniowego okresu leczenia. Podczas Etapu 2 wybrana dawka Flebogamma 5% DIF i roztworu soli fizjologicznej zostanie podana w taki sam sposób jak w Etapie 1, w tym podawanie całkowitej dawki dla obu ramion leczenia w objętości równoważnej objętości IVIG 2 g/kg ramieniu, niezależnie od wybranej dawki.

Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności będzie:

• Wydolność fizyczna 2MWD od wartości początkowej do końca okresu leczenia (podczas wizyty kończącej leczenie — 52. tydzień).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

191

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Prague, Czechy, 4
        • Thomayerova nemocnice, Klinicko-farmakologická jednotka
  • Dania
      • Aarhus N, Dania, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital-Neurologisk Forskning
      • København Ø, Dania, 2100
        • Rigshospitalet
  • Hiszpania
      • Badalona, Hiszpania, 08916
        • Institut Guttman
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Amsterdam UMC, Locatie AMC
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit, McGill University
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charite Campus Mitte
      • Hanover, Niemcy, 30625
        • Hannover Medical School
      • Jena, Niemcy, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
      • Koblenz, Niemcy, 56073
        • Klinik für konservative Orthopädie und des Poliozentrums
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Westfälische Wilhelms-Universität Münster
  • Polska
      • Krakow, Polska, 31-436
        • MedTrials
      • Lublin, Polska, 20-954
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie
      • Poznan, Polska, 60-848
        • Clinical Research Center Sp. z o.o.
      • Warsaw, Polska, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin
  • Włochy
      • Verona, Włochy, 37124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona (Ospedale Borgo Roma)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby z wskaźnikiem masy ciała poniżej 35 kg/m^2.
  • Osoby, które spełniają kryteria kliniczne rozpoznania PPS określone przez March-of-Dimes.
  • Osoby, które poruszają się samodzielnie lub są w stanie chodzić z laską lub innymi pomocami lub korzystają z wózka inwalidzkiego (ale nie są przykute do wózka inwalidzkiego).
  • Osoby, które mają co najmniej 2 nowo osłabione grupy mięśni z powodu PPS (zgodnie z definicją na podstawie wywiadu), w tym co najmniej 1 z nich w kończynie dolnej i uzyskują wynik w skali Medical Research Council (MRC) większy niż 3 w teście Manual Muscle Badanie (MMT) przeprowadzone przez niezależnego asesora podczas wizyty przesiewowej (SV).
  • Kobieta w wieku rozrodczym musi mieć negatywny wynik testu na ciążę (test oparty na ludzkiej gonadotropinie kosmówkowej (HCG)).
  • Kobiety w wieku rozrodczym i ich partnerzy seksualni zgodzili się stosować antykoncepcję przy użyciu metody o udowodnionej wiarygodności (tj.
  • Uczestnicy muszą być gotowi do przestrzegania wszystkich aspektów protokołu badania klinicznego, w tym pobierania krwi i długoterminowego przechowywania dodatkowych próbek przez cały czas trwania badania.
  • Pacjenci, którzy są w stanie przejść 2MWD o długości co najmniej 50 metrów podczas SV i wizyty rejestracyjnej/wizyty infuzyjnej 1 (EV/IV1)
  • Pacjenci, którzy są w stanie chodzić ze stałą wyjściową 2 MWD, to znaczy różnica w 2 MWD między SV a EV/IV1 nie przekracza 10%.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci otrzymywali normalną ludzką immunoglobulinę podawaną dożylnie, podskórnie lub domięśniowo w ciągu ostatnich 3 lat.
  • Osoby, które nie poruszają się samodzielnie (osoby poruszające się na wózku inwalidzkim).
  • Pacjenci ze słabym dostępem żylnym.
  • Pacjenci z nieuleczalnym bólem wymagającym narkotyków lub innych leków psychotropowych.
  • Pacjenci z historią reakcji anafilaktycznych lub ciężkich reakcji na jakikolwiek produkt krwiopochodny.
  • Osoby z historią nietolerancji któregokolwiek składnika badanych produktów, takiego jak sorbitol.
  • Osoby otrzymujące kortykosteroidy, z wyjątkiem osób przyjmujących kortykosteroidy wziewne z powodu astmy.
  • Pacjenci z udokumentowanym rozpoznaniem nadlepkości lub stanu nadkrzepliwości lub powikłań zakrzepowych po leczeniu poliklonalnymi dożylnymi immunoglobulinami (IVIG) w przeszłości.
  • Pacjenci z historią niedawnego (w ciągu ostatniego roku) zawału mięśnia sercowego, udaru mózgu lub niekontrolowanego nadciśnienia tętniczego.
  • Osoby cierpiące na zastoinową niewydolność serca, zatorowość lub zmiany w elektrokardiogramie wskazujące na niestabilną dusznicę bolesną lub migotanie przedsionków.
  • Osoby z historią chronicznego alkoholizmu lub nielegalnego nadużywania narkotyków (uzależnień) w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed SV.
  • Pacjenci z czynną chorobą psychiczną, która przeszkadza w przestrzeganiu zaleceń lub komunikowaniu się z personelem medycznym.
  • Pacjenci z depresją z punktacją >30 na podstawie zatwierdzonej skali Center for Epidemiologic Studies Depression (CESD).
  • Kobiety w ciąży lub karmiące niemowlę.
  • Uczestników z jakąkolwiek chorobą, która sprawia, że ​​udział w badaniu klinicznym jest niewskazany lub który może zakłócać ocenę badanego leczenia i/lub zadowalające przeprowadzenie badania klinicznego zgodnie z oceną Badacza.
  • Pacjenci obecnie otrzymujący lub otrzymywali w ciągu 3 miesięcy przed SV jakikolwiek badany produkt leczniczy lub urządzenie.
  • Pacjenci, którzy prawdopodobnie nie będą przestrzegać wymagań protokołu lub prawdopodobnie nie będą współpracować, lub nie będą w stanie dostarczyć próbki surowicy/osocza do przechowywania przed pierwszym wlewem badanego leku.
  • Pacjenci ze znanym selektywnym niedoborem globuliny immunologicznej klasy A (IgA) i przeciwciałami anty-IgA w surowicy.
  • Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek (tj. stężenie kreatyniny w surowicy przekracza ponad 1,5-krotność górnej granicy normy [GGN]) dla oczekiwanego zakresu normy dla laboratorium badawczego).
  • Osoby z poziomem aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) przekraczającym ponad 2,5-krotność GGN.
  • Osoby z poziomem hemoglobiny
  • Pacjenci ze znanym seropozytywnym wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), ludzkim wirusem niedoboru odporności-1 (HIV-1) i/lub ludzkim wirusem niedoboru odporności-2 (HIV-2).
  • Osoby z historią nietolerancji fruktozy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza 1 Ramię 1: 2 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Uczestnicy otrzymywali Flebogamma® 5% DIF w dawce 2 g/kg masy ciała podawanej drogą dożylną (IV) w ciągu 2 kolejnych dni (Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg podawana w Dniu 1, a następnie Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg podawana w Dniu 2) co 4 tygodnie przez 52 tygodnie.
Biologiczny: Flebogamma® 5% DIF
Immunoglobulina pochodząca z osocza ludzkiego
Inne nazwy:
  • immunoglobulina dożylna (ludzka)
Eksperymentalny: Etap 1 Grupa 2: 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Uczestnicy otrzymali Flebogamma® 5% DIF w dawce 1 g/kg masy ciała podanej drogą infuzji dożylnej w dniu 1, a następnie 20 ml/kg dopasowanego placebo podanego w innym dniu, co łącznie stanowiło okres podawania przez 2 kolejne dni, co 4 tygodnie przez 52 tygodnie. Kolejność podania 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF lub dopasowanego placebo była losowo ustalana dla każdego uczestnika i była taka sama dla uczestnika podczas wszystkich wizyt infuzyjnych w okresie leczenia.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo
Biologiczny: Flebogamma® 5% DIF
Immunoglobulina pochodząca z osocza ludzkiego
Inne nazwy:
  • immunoglobulina dożylna (ludzka)
Komparator placebo: Etap 1 Grupa 3: Placebo
Uczestnicy otrzymywali zgodne placebo w całkowitej dawce 40 mL/kg masy ciała podawane we wlewie dożylnym przez 2 kolejne dni. W dniu 1 podano dawkę 20 mL/kg zgodnego placebo, a następnie drugą dawkę 20 mL/kg zgodnego placebo w dniu 2, podawaną co 4 tygodnie przez 52 tygodnie.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo
Eksperymentalny: Faza 2 Grupa 1: 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Uczestnicy otrzymali Flebogamma® 5% DIF w dawce 1 g/kg masy ciała podanej w postaci wlewu dożylnego w dniu 1, a następnie 20 ml/kg dopasowanego placebo podanego w osobnym dniu, co stanowiło łączny okres dawkowania przez 2 kolejne dni, co 4 tygodnie przez 52 tygodnie.
Kolejność podania 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF lub dopasowanego placebo była losowo ustalana dla każdego uczestnika i była taka sama dla uczestnika podczas wszystkich wizyt związanych z wlewami w okresie leczenia.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo
Biologiczny: Flebogamma® 5% DIF
Immunoglobulina pochodząca z osocza ludzkiego
Inne nazwy:
  • immunoglobulina dożylna (ludzka)
Komparator placebo: Etap 2 Ramię 2: Placebo
Uczestnicy otrzymali placebo zgodne z badanym lekiem w całkowitej dawce 40 mL/kg masy ciała, podawane w infuzji dożylnej przez 2 kolejne dni. W dniu 1 podano dawkę 20 mL/kg zgodnego placebo, po czym w dniu 2 podano drugą dawkę 20 mL/kg zgodnego placebo, podawane co 4 tygodnie przez 52 tygodnie.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w sprawności fizycznej ocenianej za pomocą testu dwuminutowego marszu (2MWD)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia
2MWD zastosowano do oceny wydolności fizycznej poprzez zmierzenie odległości, jaką uczestnik może szybko przejść z preferowaną przez siebie prędkością na płaskiej, twardej powierzchni w pomieszczeniu zamkniętym o długości 30 m (100 stóp) w ciągu 2 minut. Pozytywna zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wskazuje na poprawę (tj. pacjent może przejść dalej). Wzrost przebytej odległości (w metrach) wskazuje na poprawę.
Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w bólu przy użyciu Wizualnej Skali Analogowej (VAS) do oceny bólu
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 52. tygodnia
VAS to samoopisywana przez uczestników skala bólu używana do oceny poziomu bólu w okresie 24 godzin. Skala składa się ze 100-milimetrowej (mm) skali, gdzie 100 mm oznacza najgorszy wyobrażalny ból, a zero oznacza brak bólu. Wyższe wyniki wskazują na silny ból. Negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę. Średnia LS i 95% (CI) zostały oparte na metodzie MMRM.
Od punktu wyjściowego do 52. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) oceniana za pomocą kwestionariusza zdrowia Medical Outcomes Study 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36) – Podsumowanie Składnika Fizycznego (PCS)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia
HRQoL SF-36 to kwestionariusz wypełniany samodzielnie przez uczestnika. Dostarcza on 8-skali profilu funkcjonalnego zdrowia i dobrostanu, a także podsumowujące miary zdrowia fizycznego i psychicznego. Składa się z podskal: funkcjonowanie fizyczne, ograniczenia spowodowane zdrowiem fizycznym, ból ciała, ogólne zdrowie, witalność, funkcjonowanie społeczne, problemy emocjonalne i zdrowie psychiczne. Każdy wynik domeny waha się od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy), wyższe wyniki odzwierciedlają lepszy stan funkcjonalny. PCS to wynik podskali i stanowi szerszą miarę fizycznego HRQoL. Wynik PCS waha się od 0 do 100 i jest obliczany tak, że średni wynik 50 odpowiada ogólnej populacji USA. W oparciu o normatywne punktowanie, wyniki powyżej 50 oznaczają zdrowie lepsze od przeciętnego, a poniżej 50 – poniżej przeciętnego. Wyższe wyniki reprezentują lepsze zdrowie fizyczne. Pozytywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę. Średnia LS i 95% CI były oparte na MMRM.
Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w wytrzymałości ocenianej za pomocą testu sześciominutowego marszu (6MWD)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia
Test 6MWD służył do oceny sprawności fizycznej poprzez pomiar odległości, jaką pacjent może szybko przejść z maksymalną prędkością na płaskiej, twardej powierzchni w korytarzu o długości 30 m (100 stóp) w ciągu 6 minut. Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę (tj. pacjent może przejść dalej). Wzrost w stosunku do wartości wyjściowej w przejechanej odległości (w metrach) wskazywał na poprawę. Wartość LS średnia i 95% CI były oparte na metodzie MMRM.
Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Instituto Grifols, S.A.

Śledczy

  • Główny śledczy: Marinos Dalakas, MD, Coordinating Investigator

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 września 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 listopada 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 listopada 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

27 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IG1104
  • 2013-004503-39 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół post-polio

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj