Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti imunoglobulinového intravenózního (lidského) Flebogamma® 5% DIF u pacientů se syndromem po obrně (FORCE)

21. listopadu 2025 aktualizováno: Instituto Grifols, S.A.

Multicentrická, prospektivní, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupinová klinická studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti imunoglobulinového intravenózního (lidského) Flebogamma® 5% DIF u pacientů se syndromem po polio

Jedná se o multicentrickou, prospektivní, randomizovanou, placebem kontrolovanou, dvojitě zaslepenou, paralelní skupinovou klinickou studii s adaptivním výběrem dávky u subjektů s post-polio syndromem (PPS).

Hlavním účelem této studie je vybrat dávku Flebogamma 5% DIF a potvrdit účinnost zvolené dávky Flebogamma® 5% DIF posouzením fyzické výkonnosti, měřené testem Two-Minute Walk Distance (2MWD).

Studie se bude skládat ze 2 fází, přičemž každá fáze se skládá z období screeningu (až 4 týdny), období léčby (52 týdnů) a období sledování (24 týdnů).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, prospektivní, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená klinická studie s paralelními skupinami fáze II/III s adaptivním designem (flexibilní skupinový sekvenční design s adaptivním výběrem dávky) u subjektů s PPS.

Tato studie se bude skládat ze dvou etap. První stupeň (1. stupeň) je určen pro výběr dávky a druhý stupeň (2. stupeň) je určen ke stanovení nadřazenosti (potvrzení účinnosti) Flebogamma 5% DIF a k celkové analýze bezpečnosti. Fáze 1 je tříramenné hodnocení 2 dávkových hladin Flebogamma 5% DIF intravenózního imunoglobulinu (IVIG) 1 g/kg a 2 g/kg tělesné hmotnosti) a placeba randomizovaných v poměru 1:1:1. Flebogamma 5% DIF 2 g/kg tělesné hmotnosti bude podávána během 2 po sobě jdoucích dnů (IVIG 1g/kg v den 1 a IVIG 1g/kg v den 2) (IVIG 2 g/kg rameno), Flebogamma 5% DIF 1 g /kg tělesné hmotnosti plus ekvivalentní objem normálního fyziologického roztoku (20 ml/kg tělesné hmotnosti) (IVIG 1 g/kg paže), nebo celková dávka 40 ml/kg tělesné hmotnosti normální fyziologický roztok (ekvivalentní objem infuze Flebogamma 5% DIF v dávce 2 g/kg tělesné hmotnosti) (rameno s placebem) budou podávány 2 po sobě jdoucí dny každé 4 týdny během 52týdenního léčebného období. Na konci fáze 1 bude provedena předběžná analýza a bude vybrána 1 ze 2 dávek Flebogamma 5% DIF na základě předem definovaných kritérií pro použití ve fázi 2.

Fáze 2 se bude skládat ze 2 léčebných ramen, zvolené dávky Flebogamma 5% DIF z fáze 1 a normálního fyziologického roztoku (40 ml/kg tělesné hmotnosti). Studovaný lék bude podáván 2 po sobě jdoucí dny každé 4 týdny během 52týdenního léčebného období. Během fáze 2 bude zvolená dávka Flebogamma 5% DIF a normálního fyziologického roztoku podávána stejným způsobem jako ve fázi 1, včetně podání celkové dávky pro obě léčebná ramena v objemu ekvivalentním objemu pro IVIG 2 g/kg paži, bez ohledu na zvolenou dávku.

Primární cílový bod účinnosti bude:

• Fyzická výkonnost 2MWD od výchozí hodnoty do konce léčebného období (na konci léčebné návštěvy – 52. týden).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

191

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital-Neurologisk Forskning
      • København Ø, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Amsterdam UMC, Locatie AMC
  • Itálie
      • Verona, Itálie, 37124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona (Ospedale Borgo Roma)
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit, McGill University
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charite Campus Mitte
      • Hanover, Německo, 30625
        • Hannover Medical School
      • Jena, Německo, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
      • Koblenz, Německo, 56073
        • Klinik für konservative Orthopädie und des Poliozentrums
      • Münster, Německo, 48149
        • Westfälische Wilhelms-Universität Münster
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-436
        • MedTrials
      • Lublin, Polsko, 20-954
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie
      • Poznan, Polsko, 60-848
        • Clinical Research Center Sp. z o.o.
      • Warsaw, Polsko, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Spojené státy
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin
  • Česko
      • Prague, Česko, 4
        • Thomayerova nemocnice, Klinicko-farmakologická jednotka
  • Španělsko
      • Badalona, Španělsko, 08916
        • Institut Guttman
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty s indexem tělesné hmotnosti nižším než 35 kg/m^2.
  • Subjekty, které splňují klinická kritéria pro diagnózu PPS stanovená March-of-Dimes.
  • Subjekty, které chodí nebo jsou schopné chůze s holí nebo jinými pomůckami nebo používají invalidní vozík (nejsou však upoutány na invalidní vozík).
  • Subjekty, které mají alespoň 2 nově oslabené svalové skupiny v důsledku PPS (jak je definováno v anamnéze), přičemž alespoň 1 z nich je na dolní končetině a mají skóre na stupnici Medical Research Council (MRC) vyšší než 3 v manuálním svalu Testování (MMT) prováděné nezávislým posuzovatelem při screeningové návštěvě (SV).
  • Žena ve fertilním věku musí mít negativní test na těhotenství (analýza na bázi lidského choriového gonadotropinu (HCG)).
  • Ženy ve fertilním věku a jejich sexuální partneři souhlasili s používáním antikoncepce s prokázanou spolehlivostí (tj. hormonálními metodami, bariérovými metodami, nitroděložními tělísky) k zabránění otěhotnění v průběhu klinického hodnocení.
  • Subjekty musí být ochotny dodržovat všechny aspekty protokolu klinického hodnocení, včetně odběru krve a dlouhodobého skladování extra vzorků po celou dobu trvání studie.
  • Subjekty, které jsou schopny ujít 2MWD alespoň 50 metrů při SV a při registraci/návštěvě infuze 1 (EV/IV1)
  • Jedinci, kteří jsou schopni chodit s konzistentní výchozí hodnotou 2 MWD, to znamená, že rozdíl ve 2MWD mezi SV a EV/IV1 není větší než 10 %.

Kritéria vyloučení:

  • Subjektům byla v posledních 3 letech podávána léčba normálním lidským imunoglobulinem intravenózní, subkutánní nebo intramuskulární cestou.
  • Subjekty, které nejsou ambulantní (jedinci upoutaní na invalidní vozík).
  • Subjekty se špatným žilním přístupem.
  • Subjekty s nezvladatelnou bolestí vyžadující narkotika nebo jiná psychofarmaka.
  • Subjekty s anamnézou anafylaktických reakcí nebo závažných reakcí na jakýkoli produkt získaný z krve.
  • Subjekty s anamnézou nesnášenlivosti jakékoli složky zkoumaných produktů, jako je sorbitol.
  • Subjekty užívající kortikosteroidy, s výjimkou těch, kteří užívají inhalační kortikosteroidy na astma.
  • Subjekty s dokumentovanou diagnózou hyperviskozity nebo hyperkoagulačního stavu nebo trombotických komplikací k léčbě polyklonálním intravenózním imunoglobulinem (IVIG) v minulosti.
  • Subjekty s anamnézou nedávného (během posledního roku) infarktu myokardu, mrtvice nebo nekontrolované hypertenze.
  • Subjekty, které trpí městnavým srdečním selháním, embolií nebo změnami na elektrokardiogramu, které svědčí pro nestabilní anginu pectoris nebo fibrilaci síní.
  • Subjekty s anamnézou chronického alkoholismu nebo zneužívání nelegálních drog (závislost) v předchozích 12 měsících před SV.
  • Subjekty s aktivním psychiatrickým onemocněním, které narušuje dodržování pravidel nebo komunikaci se zdravotnickým personálem.
  • Subjekty s depresí se skóre >30, jak bylo hodnoceno podle validované stupnice Center for Epidemiologic Studies Deprese (CESD).
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojí nemluvně.
  • Subjekty s jakýmkoli zdravotním stavem, který znemožňuje účast na klinickém hodnocení nebo který by mohl narušovat hodnocení studijní léčby a/nebo uspokojivé provádění klinického hodnocení podle úsudku zkoušejícího.
  • Subjekty, které v současné době dostávají nebo dostaly během 3 měsíců před SV jakýkoli hodnocený léčivý přípravek nebo zařízení.
  • Subjekty, u kterých je nepravděpodobné, že budou dodržovat požadavky protokolu, nebo pravděpodobně nebudou spolupracovat nebo nebudou schopni poskytnout zásobní vzorek séra/plazmy před první infuzí zkoumaného léku.
  • Subjekty se známým selektivním deficitem imunoglobulinu A třídy (IgA) a sérovými protilátkami anti-IgA.
  • Subjekty s poruchou funkce ledvin (tj. sérový kreatinin přesahuje více než 1,5násobek horní hranice normálu [ULN]) pro očekávané normální rozmezí pro testovací laboratoř).
  • Subjekty s hladinami aspartátaminotransferázy (AST) nebo alaninaminotransferázy (ALT) přesahujícími více než 2,5násobek ULN.
  • Subjekty s hladinami hemoglobinu
  • Subjekty se známou séropozitivitou na virus hepatitidy C (HCV), virus lidské imunodeficience-1 (HIV-1) a/nebo virus lidské imunodeficience-2 (HIV-2).
  • Subjekty s anamnézou intolerance fruktózy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Stupeň 1 Rameno 1: 2 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Účastníci dostávali Flebogamma® 5% DIF 2 g/kg tělesné hmotnosti podávané intravenózní (IV) infuzí po dobu 2 po sobě jdoucích dnů (Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg podáno v den 1, následované Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg podáno v den 2) každé 4 týdny po dobu 52 týdnů.
Biologický: Flebogamma® 5% DIF
Humánní plazmatický imunoglobulin
Ostatní jména:
  • imunoglobulin intravenózně (člověk)
Experimentální: Stupeň 1 Armáda 2: 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Účastníci obdrželi Flebogamma® 5% DIF v dávce 1 g/kg tělesné hmotnosti podané intravenózní infuzí v den 1, následované 20 ml/kg odpovídajícího placeba podaného v jiný den, celková doba podávání byla 2 po sobě jdoucí dny, každé 4 týdny po dobu 52 týdnů. Pořadí podání 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF nebo odpovídajícího placeba bylo pro každého účastníka náhodně určeno a bylo pro účastníka stejné pro všechny infuzní návštěvy během léčebného období.
Lék: Placebo
Odpovídající placebo
Biologický: Flebogamma® 5% DIF
Humánní plazmatický imunoglobulin
Ostatní jména:
  • imunoglobulin intravenózně (člověk)
Komparátor placeba: Stage 1 Arm 3: Placebo
Účastníci dostávali odpovídající placebo v celkové dávce 40 ml/kg tělesné hmotnosti podávané intravenózní infuzí po dobu 2 po sobě jdoucích dnů.
První den byla podána dávka 20 ml/kg odpovídajícího placeba, následovaná druhou dávkou 20 ml/kg odpovídajícího placeba druhý den, podávané každé 4 týdny po dobu 52 týdnů.
Lék: Placebo
Odpovídající placebo
Experimentální: Stage 2 Arm 1: 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Účastníci dostávali Flebogamma® 5% DIF v dávce 1 g/kg tělesné hmotnosti podané intravenózní infuzí v den 1, následované 20 ml/kg odpovídajícího placeba podaného v jiný den, celková doba podávání byla 2 po sobě jdoucí dny, každé 4 týdny po dobu 52 týdnů. Pořadí podání 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF nebo odpovídajícího placeba bylo pro každého účastníka náhodně určeno a bylo stejné pro účastníka pro všechny infuzní návštěvy během léčebného období.
Lék: Placebo
Odpovídající placebo
Biologický: Flebogamma® 5% DIF
Humánní plazmatický imunoglobulin
Ostatní jména:
  • imunoglobulin intravenózně (člověk)
Komparátor placeba: Stupeň 2 Rám 2: Placebo
Účastníci obdrželi odpovídající placebo v celkové dávce 40 ml/kg tělesné hmotnosti podané intravenózní infuzí po dobu 2 po sobě jdoucích dnů. První den byla podána dávka 20 ml/kg odpovídajícího placeba, následovaná druhou dávkou 20 ml/kg odpovídajícího placeba druhý den, podávaná každé 4 týdny po dobu 52 týdnů.
Lék: Placebo
Odpovídající placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve fyzickém výkonu hodnoceném pomocí testu vzdálenosti ušlé za dvě minuty (2MWD)
Časové okno: Baseline až 52. týden
2MWD byl použit k posouzení fyzické výkonnosti měřením vzdálenosti, kterou účastník může rychle ujít při vlastní preferované rychlosti na vnitřní rovné, tvrdé ploše 30 m (100 stop) dlouhé chodbě během 2 minut. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení (tj. pacient může ujít větší vzdálenost). Zvýšení ušlé vzdálenosti (v metrech) znamená zlepšení.
Baseline až 52. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty bolesti pomocí vizuální analogové škály (VAS) bolesti
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 52. týdne
VAS je škála bolesti, kterou účastníci vyplňují sami, a slouží k vyhodnocení úrovně bolesti v období 24 hodin. Škála se skládá ze 100 milimetrů (mm), přičemž 100 mm představuje nejhorší představitelnou bolest a nula znamená žádnou bolest. Vyšší skóre indikuje silnou bolest. Negativní změna od výchozí hodnoty indikuje zlepšení. LS průměr a 95% (CI) byly založeny na metodě MMRM.
Od výchozí hodnoty do 52. týdne
Změna od výchozí hodnoty v kvalitě života související se zdravím (HRQoL) hodnocená pomocí dotazníku Medical Outcomes Study 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36) Fyzické složky souhrnu (PCS)
Časové okno: Baseline to Week 52
HRQoL SF-36 je dotazník vyplňovaný samotnými účastníky. Poskytuje 8-škálový profil funkčního zdraví a pohody a také shrnující ukazatele fyzického a duševního zdraví. Skládá se z dílčích škál: fyzické fungování, omezení způsobená fyzickým zdravím, tělesná bolest, celkové zdraví, vitalita, sociální fungování, emocionální problémy a duševní zdraví. Skóre každé domény se pohybuje od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší), vyšší skóre odráží lepší funkční stav. PCS je skóre dílčí škály a poskytuje širší metrický ukazatel fyzického HRQoL. Skóre PCS se pohybuje od 0 do 100 a je vypočítáno tak, že průměrné skóre 50 odpovídá obecné populaci USA. Na základě normovaného hodnocení jsou skóre nad 50 lepší než průměrné zdraví a skóre pod 50 je podprůměrné zdraví. Vyšší skóre představuje lepší fyzické zdraví. Pozitivní změna od výchozího stavu znamená zlepšení. LS průměr a 95% CI byly založeny na MMRM.
Baseline to Week 52
Změna oproti výchozí hodnotě u vytrvalosti hodnocené testem šestiminutové chůze (6MWD)
Časové okno: Od výchozího stavu do 52. týdne
6MWD byl použit k posouzení fyzické výkonnosti měřením vzdálenosti, kterou pacient může rychle ujít maximální rychlostí na rovné, tvrdé ploše 30 m (100 stop) dlouhé chodbě po dobu 6 minut. Pozitivní změna od výchozí hodnoty naznačuje zlepšení (tj. pacient může ujít větší vzdálenost). Zvýšení oproti výchozí hodnotě ušlé vzdálenosti (v metrech) naznačovalo zlepšení. LS průměr a 95% CI byly založeny na metodě MMRM.
Od výchozího stavu do 52. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Instituto Grifols, S.A.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Marinos Dalakas, MD, Coordinating Investigator

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. září 2014

Primární dokončení (Aktuální)

24. listopadu 2022

Dokončení studie (Aktuální)

24. listopadu 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. června 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

27. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

5. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IG1104
  • 2013-004503-39 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom po dětské obrně

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit