Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti imunoglobulinového intravenózního (lidského) Flebogamma® 5% DIF u pacientů se syndromem po obrně (FORCE)

23. listopadu 2023 aktualizováno: Instituto Grifols, S.A.

Multicentrická, prospektivní, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupinová klinická studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti imunoglobulinového intravenózního (lidského) Flebogamma® 5% DIF u pacientů se syndromem po polio

Jedná se o multicentrickou, prospektivní, randomizovanou, placebem kontrolovanou, dvojitě zaslepenou, paralelní skupinovou klinickou studii s adaptivním výběrem dávky u subjektů s post-polio syndromem (PPS).

Hlavním účelem této studie je vybrat dávku Flebogamma 5% DIF a potvrdit účinnost zvolené dávky Flebogamma® 5% DIF posouzením fyzické výkonnosti, měřené testem Two-Minute Walk Distance (2MWD).

Studie se bude skládat ze 2 fází, přičemž každá fáze se skládá z období screeningu (až 4 týdny), období léčby (52 týdnů) a období sledování (24 týdnů).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, prospektivní, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená klinická studie s paralelními skupinami fáze II/III s adaptivním designem (flexibilní skupinový sekvenční design s adaptivním výběrem dávky) u subjektů s PPS.

Tato studie se bude skládat ze dvou etap. První stupeň (1. stupeň) je určen pro výběr dávky a druhý stupeň (2. stupeň) je určen ke stanovení nadřazenosti (potvrzení účinnosti) Flebogamma 5% DIF a k celkové analýze bezpečnosti. Fáze 1 je tříramenné hodnocení 2 dávkových hladin Flebogamma 5% DIF intravenózního imunoglobulinu (IVIG) 1 g/kg a 2 g/kg tělesné hmotnosti) a placeba randomizovaných v poměru 1:1:1. Flebogamma 5% DIF 2 g/kg tělesné hmotnosti bude podávána během 2 po sobě jdoucích dnů (IVIG 1g/kg v den 1 a IVIG 1g/kg v den 2) (IVIG 2 g/kg rameno), Flebogamma 5% DIF 1 g /kg tělesné hmotnosti plus ekvivalentní objem normálního fyziologického roztoku (20 ml/kg tělesné hmotnosti) (IVIG 1 g/kg paže), nebo celková dávka 40 ml/kg tělesné hmotnosti normální fyziologický roztok (ekvivalentní objem infuze Flebogamma 5% DIF v dávce 2 g/kg tělesné hmotnosti) (rameno s placebem) budou podávány 2 po sobě jdoucí dny každé 4 týdny během 52týdenního léčebného období. Na konci fáze 1 bude provedena předběžná analýza a bude vybrána 1 ze 2 dávek Flebogamma 5% DIF na základě předem definovaných kritérií pro použití ve fázi 2.

Fáze 2 se bude skládat ze 2 léčebných ramen, zvolené dávky Flebogamma 5% DIF z fáze 1 a normálního fyziologického roztoku (40 ml/kg tělesné hmotnosti). Studovaný lék bude podáván 2 po sobě jdoucí dny každé 4 týdny během 52týdenního léčebného období. Během fáze 2 bude zvolená dávka Flebogamma 5% DIF a normálního fyziologického roztoku podávána stejným způsobem jako ve fázi 1, včetně podání celkové dávky pro obě léčebná ramena v objemu ekvivalentním objemu pro IVIG 2 g/kg paži, bez ohledu na zvolenou dávku.

Primární cílový bod účinnosti bude:

• Fyzická výkonnost 2MWD od výchozí hodnoty do konce léčebného období (na konci léčebné návštěvy – 52. týden).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

191

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital-Neurologisk Forskning
      • København Ø, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Amsterdam UMC, Locatie AMC
  • Itálie
      • Verona, Itálie, 37124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona (Ospedale Borgo Roma)
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit, McGill University
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité Campus Mitte
      • Hannover, Německo, 30625
        • Hannover Medical School
      • Jena, Německo, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
      • Koblenz, Německo, 56073
        • Klinik für konservative Orthopädie und des Poliozentrums
      • Münster, Německo, 48149
        • Westfälische Wilhelms-Universität Münster
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-436
        • MedTrials
      • Lublin, Polsko, 20-954
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 4 w Lublinie
      • Poznan, Polsko, 60-848
        • Clinical Research Center Sp. z o.o.
      • Warsaw, Polsko, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Spojené státy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin
  • Česko
      • Prague, Česko, 4
        • Thomayerova nemocnice, Klinicko-farmakologická jednotka
  • Španělsko
      • Badalona, Španělsko, 08916
        • Institut Guttman
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty s indexem tělesné hmotnosti nižším než 35 kg/m^2.
  • Subjekty, které splňují klinická kritéria pro diagnózu PPS stanovená March-of-Dimes.
  • Subjekty, které chodí nebo jsou schopné chůze s holí nebo jinými pomůckami nebo používají invalidní vozík (nejsou však upoutány na invalidní vozík).
  • Subjekty, které mají alespoň 2 nově oslabené svalové skupiny v důsledku PPS (jak je definováno v anamnéze), přičemž alespoň 1 z nich je na dolní končetině a mají skóre na stupnici Medical Research Council (MRC) vyšší než 3 v manuálním svalu Testování (MMT) prováděné nezávislým posuzovatelem při screeningové návštěvě (SV).
  • Žena ve fertilním věku musí mít negativní test na těhotenství (analýza na bázi lidského choriového gonadotropinu (HCG)).
  • Ženy ve fertilním věku a jejich sexuální partneři souhlasili s používáním antikoncepce s prokázanou spolehlivostí (tj. hormonálními metodami, bariérovými metodami, nitroděložními tělísky) k zabránění otěhotnění v průběhu klinického hodnocení.
  • Subjekty musí být ochotny dodržovat všechny aspekty protokolu klinického hodnocení, včetně odběru krve a dlouhodobého skladování extra vzorků po celou dobu trvání studie.
  • Subjekty, které jsou schopny ujít 2MWD alespoň 50 metrů při SV a při registraci/návštěvě infuze 1 (EV/IV1)
  • Jedinci, kteří jsou schopni chodit s konzistentní výchozí hodnotou 2 MWD, to znamená, že rozdíl ve 2MWD mezi SV a EV/IV1 není větší než 10 %.

Kritéria vyloučení:

  • Subjektům byla v posledních 3 letech podávána léčba normálním lidským imunoglobulinem intravenózní, subkutánní nebo intramuskulární cestou.
  • Subjekty, které nejsou ambulantní (jedinci upoutaní na invalidní vozík).
  • Subjekty se špatným žilním přístupem.
  • Subjekty s nezvladatelnou bolestí vyžadující narkotika nebo jiná psychofarmaka.
  • Subjekty s anamnézou anafylaktických reakcí nebo závažných reakcí na jakýkoli produkt získaný z krve.
  • Subjekty s anamnézou nesnášenlivosti jakékoli složky zkoumaných produktů, jako je sorbitol.
  • Subjekty užívající kortikosteroidy, s výjimkou těch, kteří užívají inhalační kortikosteroidy na astma.
  • Subjekty s dokumentovanou diagnózou hyperviskozity nebo hyperkoagulačního stavu nebo trombotických komplikací k léčbě polyklonálním intravenózním imunoglobulinem (IVIG) v minulosti.
  • Subjekty s anamnézou nedávného (během posledního roku) infarktu myokardu, mrtvice nebo nekontrolované hypertenze.
  • Subjekty, které trpí městnavým srdečním selháním, embolií nebo změnami na elektrokardiogramu, které svědčí pro nestabilní anginu pectoris nebo fibrilaci síní.
  • Subjekty s anamnézou chronického alkoholismu nebo zneužívání nelegálních drog (závislost) v předchozích 12 měsících před SV.
  • Subjekty s aktivním psychiatrickým onemocněním, které narušuje dodržování pravidel nebo komunikaci se zdravotnickým personálem.
  • Subjekty s depresí se skóre >30, jak bylo hodnoceno podle validované stupnice Center for Epidemiologic Studies Deprese (CESD).
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojí nemluvně.
  • Subjekty s jakýmkoli zdravotním stavem, který znemožňuje účast na klinickém hodnocení nebo který by mohl narušovat hodnocení studijní léčby a/nebo uspokojivé provádění klinického hodnocení podle úsudku zkoušejícího.
  • Subjekty, které v současné době dostávají nebo dostaly během 3 měsíců před SV jakýkoli hodnocený léčivý přípravek nebo zařízení.
  • Subjekty, u kterých je nepravděpodobné, že budou dodržovat požadavky protokolu, nebo pravděpodobně nebudou spolupracovat nebo nebudou schopni poskytnout zásobní vzorek séra/plazmy před první infuzí zkoumaného léku.
  • Subjekty se známým selektivním deficitem imunoglobulinu A třídy (IgA) a sérovými protilátkami anti-IgA.
  • Subjekty s poruchou funkce ledvin (tj. sérový kreatinin přesahuje více než 1,5násobek horní hranice normálu [ULN]) pro očekávané normální rozmezí pro testovací laboratoř).
  • Subjekty s hladinami aspartátaminotransferázy (AST) nebo alaninaminotransferázy (ALT) přesahujícími více než 2,5násobek ULN.
  • Subjekty s hladinami hemoglobinu
  • Subjekty se známou séropozitivitou na virus hepatitidy C (HCV), virus lidské imunodeficience-1 (HIV-1) a/nebo virus lidské imunodeficience-2 (HIV-2).
  • Subjekty s anamnézou intolerance fruktózy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fáze 1 Rameno 1: 2 g/kg Flebogamma 5 % DIF
Flebogamma 5% DIF 2 g/kg tělesné hmotnosti podávaná intravenózní infuzí po dobu 2 po sobě jdoucích dnů (Flebogamma 5% DIF 1 g/kg infuzí 1. den a Flebogamma 5% DIF 1 g/kg infuzí 2. den) každé 4 týdny pro 52 týdnů.
Biologický: Flebogamma 5% DIF
Imunoglobulin získaný z lidské plazmy
Ostatní jména:
  • imunoglobulin intravenózně (člověk)
Experimentální: Fáze 1 Rameno 2: 1 g/kg Flebogamma 5 % DIF
Flebogamma 5% DIF 1 g/kg tělesné hmotnosti podaný intravenózní infuzí v den 1 a 20 ml/kg tělesné hmotnosti normálního fyziologického roztoku (ekvivalentní objem 1 g/kg tělesné hmotnosti Flebogamma® 5% DIF infuze) bude také podávat v samostatný den, po celkovou dobu dávkování 2 po sobě jdoucí dny. každé 4 týdny po dobu 52 týdnů. Pořadí 1 g/kg tělesné hmotnosti Flebogamma® 5% DIF nebo 20 ml/kg normálního fyziologického roztoku podávaného infuzí ve 2 po sobě jdoucích dnech bude náhodně stanoveno pro každého účastníka pomocí interaktivního webového systému odezvy (IWRS), který zůstane pro účastníka stejná pro všechny návštěvy infuze během léčebného období.
Biologický: Flebogamma 5% DIF
Imunoglobulin získaný z lidské plazmy
Ostatní jména:
  • imunoglobulin intravenózně (člověk)
Lék: Placebo
Normální fyziologický roztok
Komparátor placeba: Fáze 1 Rameno 3: Placebo
Normální fyziologický roztok celková dávka 40 ml/kg tělesné hmotnosti (ekvivalentní objem 2 g/kg tělesné hmotnosti Flebogamma® 5% DIF infuze) bude podávána během 2 po sobě jdoucích dnů. 1. den bude podána dávka 20 ml/kg tělesné hmotnosti normálního fyziologického roztoku (ekvivalentní objem 1 g/kg tělesné hmotnosti infuze Flebogamma® 5% DIF) a 2. den druhá dávka 20 ml/ kg tělesné hmotnosti. Bude podáván normální fyziologický roztok (ekvivalentní objem 1 g/kg tělesné hmotnosti Flebogamma® 5% DIF infuze), každé 4 týdny po dobu 52 týdnů.
Lék: Placebo
Normální fyziologický roztok
Experimentální: Stage 2 Arm 1: Flebogamma 5% DIF
Dávka Flebogamma® 5% DIF vybraná ze stupně 1 bude podávána 2 po sobě jdoucí dny každé 4 týdny po dobu 52 týdnů.
Biologický: Flebogamma 5% DIF
Imunoglobulin získaný z lidské plazmy
Ostatní jména:
  • imunoglobulin intravenózně (člověk)
Komparátor placeba: Fáze 2 Rameno 1: Placebo
Normální fyziologický roztok celková dávka 40 ml/kg tělesné hmotnosti (ekvivalentní objem 2 g/kg tělesné hmotnosti Flebogamma® 5% DIF infuze) bude podávána během 2 po sobě jdoucích dnů. 1. den bude podána dávka 20 ml/kg tělesné hmotnosti normálního fyziologického roztoku (ekvivalentní objem 1 g/kg tělesné hmotnosti infuze Flebogamma® 5% DIF) a 2. den druhá dávka 20 ml/ kg tělesné hmotnosti normální fyziologický roztok (ekvivalentní objem 1 g/kg tělesné hmotnosti Flebogamma® 5% DIF infuze) bude podáván každé 4 týdny po dobu 52 týdnů.
Lék: Placebo
Normální fyziologický roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna fyzického výkonu od výchozí hodnoty hodnocená testem vzdálenosti dvou minut chůze (2MWD).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty bolesti pomocí vizuální analogové škály (VAS) bolesti
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Stupnice bolesti se skládá ze 100 mm stupnice, kde 100 mm znamená nejhorší představitelnou bolest a nula znamená žádnou bolest.
Výchozí stav do týdne 52
Změna od výchozího stavu v kvalitě života související se zdravím (HRQoL) hodnocená studií lékařských výsledků 36položkový krátkodobý zdravotní průzkum (SF6) Souhrn fyzikálních složek (PCS)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Změna od výchozí hodnoty v testu vytrvalosti po šestiminutovém testu vzdálenosti chůze (6MWD)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Instituto Grifols, S.A.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Marinos Dalakas, Coordinating Investigator

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. září 2014

Primární dokončení (Aktuální)

24. listopadu 2022

Dokončení studie (Aktuální)

24. listopadu 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. června 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

27. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IG1104
  • 2013-004503-39 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom po dětské obrně

Klinické studie na Flebogamma 5% DIF

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit